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Évaluation de l'efgartigimod chez les patients atteints du syndrome de Guillain-Barré

2 avril 2024 mis à jour par: Chafic Karam

Un essai de phase 2, randomisé, en double aveugle, contrôlé et à site unique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod chez les patients atteints du syndrome de Guillain-Barré

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod chez les patients atteints du syndrome de Guillain-Barré (SGB). Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :

  • L'efgartigimod est-il une option de traitement sûre pour les patients atteints de SGB ?
  • Le traitement par Efgartigimod améliore-t-il les résultats pour les patients ?

En plus des procédures et des évaluations conformes aux normes de soins, les participants :

  • Subir sept prélèvements sanguins pendant l'hospitalisation et lors de quatre visites d'étude de suivi pour évaluer la concentration de la chaîne légère des neurofilaments, une protéine qui est élevée chez les patients atteints du syndrome de Guillain-Barré. On pense que la présence de chaîne légère de neurofilaments indique des dommages au système nerveux, des niveaux plus élevés résultant de dommages plus importants.
  • Remplissez l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) pour surveiller toute idée ou comportement suicidaire au cours de l'étude.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Les procédures/évaluations suivantes sont la norme de soins pour le syndrome de Guillain-Barré. Ils ne seront pas effectués uniquement à des fins de recherche dans cette étude, mais l'équipe de l'étude utilisera certains résultats pour tirer des conclusions liées à cette recherche :

  • Le médecin de l'étude ou le personnel de l'étude vous posera des questions sur vos antécédents médicaux et sur tout changement apporté à vos médicaments
  • Vous passerez un examen physique
  • Vos signes vitaux, y compris la tension artérielle, le pouls, le rythme respiratoire, la température corporelle et le poids seront mesurés
  • Vous passerez un électrocardiogramme (ECG)
  • Des tests de la fonction pulmonaire, y compris la capacité vitale forcée (FVC), la pression inspiratoire maximale (MIP) et la pression expiratoire maximale (MEP) seront effectués
  • Des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer la progression de la maladie et la sécurité/efficacité du traitement
  • Vous subirez une ponction lombaire, communément appelée ponction lombaire, pour prélever du liquide céphalo-rachidien (LCR) à des fins d'analyse
  • Des études de conduction nerveuse (NCS) seront réalisées
  • Des évaluations des résultats, y compris l'échelle d'invalidité GBS (GBS-DS), l'échelle de déficience neuropsychologique (NIS) et l'échelle d'invalidité globale inflammatoire de Rasch (I-RODS) seront effectuées

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Fourniture du formulaire de consentement éclairé signé et daté
  • Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
  • Homme ou femme, âgé de 18 ans ou plus
  • Avoir un diagnostic de SGB selon les critères de diagnostic de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux pour le syndrome de Guillain-Barré
  • Apparition d'une faiblesse liée au SGB ≤ 14 jours avant la perfusion
  • Score GBS-DS de 3, 4 ou 5

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes et allaitantes, et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au départ avant l'administration d'IMP. Remarque : Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace (c'est-à-dire un taux de grossesse inférieur à 1 % par an) pendant l'essai et pendant 90 jours après la dernière administration de l'IMP. Elles doivent être sous régime stable, depuis au moins 1 mois, de contraception hormonale combinée œstrogènes et progestatifs avec inhibition de l'ovulation, contraception hormonale progestative seule associée à une inhibition de l'ovulation, dispositif intra-utérin (DIU), système intra-utérin de libération d'hormones, traitement bilatéral occlusion des trompes, partenaire vasectomisé ou accord sur l'abstinence continue de tout contact sexuel hétérosexuel.
  • Les patients de sexe masculin qui sont sexuellement actifs et n'ont pas l'intention d'utiliser des méthodes de contraception efficaces (comme mentionné ci-dessus) pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose ou les patients de sexe masculin qui prévoient de donner leur sperme pendant l'essai ou dans les 90 jours après la dernière dosage. Remarque : Les patients de sexe masculin stérilisés qui ont subi une vasectomie avec aspermie documentée après la procédure, ou les patients de sexe masculin qui ont un partenaire en âge de procréer, peuvent être inclus.
  • GBS DS de 2 ou moins.
  • Patients dont la séropositivité est connue ou qui sont testés positifs pour une infection virale active lors du dépistage avec : le virus de l'hépatite B (VHB) (à l'exception des patients séropositifs en raison de la vaccination contre le VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Patients présentant une infection bactérienne, virale ou fongique grave connue ou tout épisode majeur d'infection nécessitant une hospitalisation ou un traitement antimicrobien injectable au cours des 8 dernières semaines précédant le dépistage.
  • Patients avec plus de 14 jours après le début des symptômes.
  • Patients avec un taux d'IgG total < 6 g/L au moment du dépistage.
  • Patients atteints de SGB récurrent.
  • Utilisation du médicament expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue) avant le dépistage.
  • Patients ayant des antécédents de malignité, y compris de thymome malin, ou de troubles myéloprolifératifs ou lymphoprolifératifs, à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant le dépistage. Les patients atteints d'un cancer de la peau non mélanique complètement excisé (tel qu'un carcinome basocellulaire ou un carcinome épidermoïde) ou d'un carcinome cervical in situ seraient autorisés à tout moment.
  • Patients présentant des signes cliniques d'une autre maladie grave importante ou patients ayant subi une intervention chirurgicale majeure récente, ce qui pourrait fausser les résultats de l'essai ou exposer le patient à un risque indu. Les patients présentant une insuffisance rénale/hépatique peuvent être inclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod Alfa-Fcab
20 mg/kg d'efgartigimod intraveineux les jours 1 et 5, avec une solution saline normale administrée comme placebo les jours 2 à 4
L'efgartigimod est un fragment Fc d'immunoglobuline G1 anti-récepteur Fc néonatal (FcRn). Le FcRn prévoit un rôle essentiel dans l'allongement de la demi-vie des IgG en les sauvant de la dégradation lysosomale. Les anticorps qui se lient et bloquent ensuite le FcRn avec une affinité élevée entraînent une dégradation plus rapide des IgG au lieu d'être récupérés. Cette approche s'est avérée bénéfique dans le trouble médié par les anticorps, la myasthénie grave.
Autres noms:
  • Vyvgart
Comparateur actif: Immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
0,4 g/kg d'IgIV par jour pendant 5 jours
L'IgIV est le traitement de référence pour le SGB.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'invalidité du syndrome de Guillain-Barré (GBS-DS)
Délai: 12 semaines
Système de notation qui évalue l'état fonctionnel des sujets GBS. Les scores vont de 0 à 6, les scores les plus élevés indiquant un moins bon résultat.
12 semaines
Nombre et gravité des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 3 ans
Surveillance de la sécurité
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'invalidité du syndrome de Guillain-Barré (GBS-DS)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Système de notation qui évalue l'état fonctionnel des sujets GBS. Les scores vont de 0 à 6, les scores les plus élevés indiquant un moins bon résultat.
4, 24 et 48 semaines
Échelle de déficience neuropathique (NIS)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Évaluation de la neuropathie périphérique. Les scores vont de 0 à 244, les scores les plus élevés indiquant un moins bon résultat.
4, 24 et 48 semaines
Échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch-Built (I-RODS)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Évaluation des résultats fonctionnels. Les scores vont de 0 à 48, les scores les plus élevés indiquant un meilleur résultat.
4, 24 et 48 semaines
Capacité Vitale Forcée (CVF)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Test de la fonction pulmonaire qui mesure la quantité maximale d'air que vous pouvez expirer de force de vos poumons après une inhalation complète. Les unités sont des litres et des pourcentages, lors de la comparaison avec une valeur prédite.
4, 24 et 48 semaines
Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Test de la fonction pulmonaire qui évalue la force des muscles inspiratoires, principalement le diaphragme. Les unités sont cm H2O (centimètres d'eau).
4, 24 et 48 semaines
Pression expiratoire maximale (MEP)
Délai: 4, 24 et 48 semaines
Test de la fonction pulmonaire qui évalue la force des muscles expiratoires. Les unités sont cm H2O (centimètres d'eau).
4, 24 et 48 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de biomarqueurs : Chaîne légère de neurofilaments (Nf-L)
Délai: Base de référence et semaines 1, 4, 12, 24 et 48.
Bilan exploratoire nécessitant un prélèvement sanguin
Base de référence et semaines 1, 4, 12, 24 et 48.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Madeline Singer, MD, Staff Physician and Neuromuscular Research Fellow
  • Chercheur principal: Chafic Karam, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology
  • Directeur d'études: Colin Quinn, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2023

Première publication (Réel)

27 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Efgartigimod Alfa-Fcab

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