Efgartigimod evalueren bij patiënten met het syndroom van Guillain-Barré

Inclusiecriteria:

• Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
• Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
• Man of vrouw, 18 jaar of ouder
• Heb een diagnose van GBS volgens het National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome
• Aanvang van GBS-gerelateerde zwakte ≤14 dagen voorafgaand aan infusie
• GBS-DS-score van 3, 4 of 5

Uitsluitingscriteria:

• Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven, en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de proef of binnen 90 dagen na de laatste dosering. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen een negatieve serumzwangerschapstest te hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline voorafgaand aan toediening van IMP. Opmerking: Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (d.w.z. een zwangerschapspercentage van minder dan 1% per jaar) tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van het IMP. Ze moeten gedurende ten minste 1 maand een stabiel regime volgen van gecombineerde oestrogeen- en progestageenhormonale anticonceptie met remming van de ovulatie, hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie, intra-uterien apparaat (IUD), intra-uterien hormoonafgevend systeem, bilateraal tubaire occlusie, gesteriliseerde partner, of het eens worden over voortdurende onthouding van heteroseksueel seksueel contact.
• Mannelijke patiënten die seksueel actief zijn en niet van plan zijn om effectieve anticonceptiemethodes (zoals hierboven vermeld) te gebruiken tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosering of mannelijke patiënten die van plan zijn sperma te doneren tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste doseren. Opmerking: Gesteriliseerde mannelijke patiënten die een vasectomie hebben ondergaan met gedocumenteerde aspermie na de procedure, of mannelijke patiënten die een partner hebben die niet zwanger kan worden, kunnen worden opgenomen.
• GBS DS van 2 of minder.
• Patiënten met bekende seropositiviteit of die positief testen op een actieve virale infectie bij Screening met: Hepatitis B-virus (HBV) (behalve patiënten die seropositief zijn vanwege HBV-vaccinatie), Hepatitis C-virus (HCV) of Human Immunodeficiency Virus (HIV)
• Patiënten met een bekende ernstige bacteriële, virale of schimmelinfectie of een ernstige infectie-episode waarvoor ziekenhuisopname of injecteerbare antimicrobiële therapie nodig was in de laatste 8 weken voorafgaand aan de screening.
• Patiënten met meer dan 14 dagen na het begin van de symptomen.
• Patiënten met een totaal IgG-gehalte < 6 g/L bij screening.
• Patiënten met recidiverende GBS.
• Gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de screening.
• Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit, waaronder maligne thymoom, of myeloproliferatieve of lymfoproliferatieve aandoeningen, tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥ 3 jaar vóór de screening. Patiënten met volledig weggesneden niet-melanome huidkanker (zoals basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom) of cervicaal carcinoom in situ zouden te allen tijde worden toegestaan.
• Patiënten met klinisch bewijs van een andere significante ernstige ziekte of patiënten die recentelijk een grote operatie hebben ondergaan, die de resultaten van de studie zou kunnen verwarren of de patiënt een onnodig risico zou kunnen opleveren. Patiënten met een nier-/leverfunctiestoornis kunnen worden opgenomen.