Bewertung von Efgartigimod bei Patienten mit Guillain-Barré-Syndrom

Einschlusskriterien:

• Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
• Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
• Männlich oder weiblich, ab 18 Jahren
• Eine GBS-Diagnose gemäß den Kriterien des National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome haben
• Beginn der GBS-bedingten Schwäche ≤ 14 Tage vor der Infusion
• GBS-DS-Score von 3, 4 oder 5

Ausschlusskriterien:

• Schwangere und stillende Frauen sowie solche, die beabsichtigen, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis schwanger zu werden. Frauen im gebärfähigen Alter sollten vor der Verabreichung von IMP einen negativen Serum-Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest zu Baseline haben. Hinweis: Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Studie und für 90 Tage nach der letzten Verabreichung des IMP eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (d. h. Schwangerschaftsrate von weniger als 1 % pro Jahr). Sie müssen mindestens 1 Monat lang stabil mit einer kombinierten hormonellen Östrogen- und Gestagen-Kontrazeption mit Ovulationshemmung, einer hormonellen Kontrazeption nur mit Gestagen in Verbindung mit einer Ovulationshemmung, einem Intrauterinpessar (IUP), einem intrauterinen Hormonfreisetzungssystem, bilateral behandelt werden Eileiterverschluss, Vasektomie des Partners oder Vereinbarung einer dauerhaften Abstinenz von heterosexuellen Sexualkontakten.
• Männliche Patienten, die sexuell aktiv sind und nicht beabsichtigen, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis wirksame Verhütungsmethoden (wie oben erwähnt) anzuwenden, oder männliche Patienten, die während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis eine Samenspende planen Dosierung. Hinweis: Sterilisierte männliche Patienten, die sich einer Vasektomie mit dokumentierter Aspermie nach dem Eingriff unterzogen haben, oder männliche Patienten, die einen nicht gebärfähigen Partner haben, können eingeschlossen werden.
• GBS DS von 2 oder weniger.
• Patienten mit bekannter Seropositivität oder positivem Test auf eine aktive Virusinfektion beim Screening mit: Hepatitis-B-Virus (HBV) (außer Patienten, die aufgrund einer HBV-Impfung seropositiv sind), Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Humanes Immunschwächevirus (HIV)
• Patienten mit einer bekannten schweren bakteriellen, viralen oder Pilzinfektion oder einem größeren Infektionsschub, der in den letzten 8 Wochen vor dem Screening einen Krankenhausaufenthalt oder eine injizierbare antimikrobielle Therapie erforderte.
• Patienten mit mehr als 14 Tagen nach Beginn der Symptome.
• Patienten mit Gesamt-IgG-Spiegel < 6 g/L beim Screening.
• Patienten mit rezidivierendem GBS.
• Verwendung des Prüfmedikaments innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening.
• Patienten mit einer Vorgeschichte von malignen Erkrankungen, einschließlich maligner Thymome, oder myeloproliferativer oder lymphoproliferativer Erkrankungen, es sei denn, sie gelten als geheilt durch eine angemessene Behandlung ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 3 Jahre vor dem Screening. Patienten mit vollständig exzidiertem hellem Hautkrebs (wie Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom) oder Zervixkarzinom in situ wären jederzeit zugelassen.
• Patienten mit klinischen Anzeichen einer anderen signifikanten schweren Erkrankung oder Patienten, die sich kürzlich einer größeren Operation unterzogen haben, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte. Patienten mit eingeschränkter Nieren-/Leberfunktion können eingeschlossen werden.