Avaliação do efgartigimod em pacientes com síndrome de Guillain-Barré

Critério de inclusão:

• Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
• Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
• Masculino ou feminino, com idade igual ou superior a 18 anos
• Ter um diagnóstico de GBS de acordo com o Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Critérios de Diagnóstico de AVC para a Síndrome de Guillain-Barré
• Início da fraqueza relacionada ao GBS ≤14 dias antes da infusão
• Pontuação GBS-DS de 3, 4 ou 5

Critério de exclusão:

• Mulheres grávidas e lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez negativo na urina na linha de base antes da administração de IMP. Nota: Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz (ou seja, taxa de gravidez inferior a 1% ao ano) durante o estudo e por 90 dias após a última administração do IMP. Devem estar em regime estável, por pelo menos 1 mês, de contracepção hormonal combinada de estrogênio e progestagênio com inibição da ovulação, contracepção hormonal somente de progestagênio associada à inibição da ovulação, dispositivo intrauterino (DIU), sistema liberador de hormônio intrauterino, bilateral oclusão tubária, parceiro vasectomizado ou concordar com a abstinência contínua de contato sexual heterossexual.
• Pacientes do sexo masculino que são sexualmente ativos e não pretendem usar métodos contraceptivos eficazes (como mencionado acima) durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose ou pacientes do sexo masculino que planejam doar esperma durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose dosagem. Nota: Podem ser incluídos pacientes esterilizados do sexo masculino que fizeram vasectomia com aspermia documentada após o procedimento ou pacientes do sexo masculino que têm uma parceira sem potencial para engravidar.
• GBS DS de 2 ou menos.
• Pacientes com soropositividade conhecida ou que testem positivo para infecção viral ativa na Triagem com: Vírus da Hepatite B (HBV) (exceto pacientes soropositivos devido à vacinação contra o VHB), Vírus da Hepatite C (HCV) ou Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
• Pacientes com qualquer infecção bacteriana, viral ou fúngica grave conhecida ou qualquer episódio importante de infecção que exigisse hospitalização ou terapia antimicrobiana injetável nas últimas 8 semanas antes da triagem.
• Pacientes com mais de 14 dias após o início dos sintomas.
• Pacientes com nível de IgG total < 6 g/L na triagem.
• Pacientes com SGB recorrente.
• Uso do medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo) antes da triagem.
• Pacientes com histórico de malignidade, incluindo timoma maligno, ou distúrbios mieloproliferativos ou linfoproliferativos, a menos que sejam considerados curados por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥ 3 anos antes da triagem. Pacientes com câncer de pele não melanoma completamente excisado (como carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular) ou carcinoma cervical in situ seriam permitidos a qualquer momento.
• Pacientes com evidência clínica de outra doença grave significativa ou pacientes que foram submetidos a uma grande cirurgia recente, o que poderia confundir os resultados do estudo ou colocar o paciente em risco indevido. Pacientes com comprometimento da função renal/hepática podem ser incluídos.