Hodnocení efgartigimodu u pacientů se syndromem Guillain-Barrého

Kritéria pro zařazení:

• Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
• Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
• Muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší
• Mít diagnózu GBS podle Národního institutu neurologických poruch a kritérií diagnostiky mrtvice pro Guillain-Barrého syndrom
• Nástup slabosti související s GBS ≤ 14 dní před infuzí
• GBS-DS skóre 3, 4 nebo 5

Kritéria vyloučení:

• Těhotné a kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce. Ženy ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním IMP. Poznámka: Ženy ve fertilním věku by měly během studie a po dobu 90 dnů po posledním podání IMP používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (tj. míra otěhotnění nižší než 1 % ročně). Musí být na stabilním režimu po dobu alespoň 1 měsíce kombinované estrogenové a gestagenní hormonální antikoncepce s inhibicí ovulace, hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojenou s inhibicí ovulace, nitroděložní tělísko (IUD), nitroděložní systém uvolňující hormony, bilaterální uzávěr vejcovodů, vasektomii partnera nebo se dohodnout na trvalé abstinenci od heterosexuálního sexuálního kontaktu.
• Muži, kteří jsou sexuálně aktivní a nemají v úmyslu používat účinné metody antikoncepce (jak je uvedeno výše) během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce, nebo muži, kteří plánují darovat sperma během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce dávkování. Poznámka: Mohou být zahrnuti sterilizovaní mužští pacienti, kteří prodělali vazektomii s dokumentovanou aspermií po zákroku, nebo muži, kteří mají partnerku, která nemůže otěhotnět.
• GBS DS 2 nebo méně.
• Pacienti se známou séropozitivitou nebo s pozitivním testem na aktivní virovou infekci při screeningu s: Virus hepatitidy B (HBV) (kromě pacientů, kteří jsou séropozitivní kvůli očkování proti HBV), Virus hepatitidy C (HCV) nebo virus lidské imunodeficience (HIV)
• Pacienti s jakoukoli známou závažnou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekcí nebo jakoukoli závažnou epizodou infekce, která vyžadovala hospitalizaci nebo injekční antimikrobiální léčbu v posledních 8 týdnech před screeningem.
• Pacienti s více než 14 dny po nástupu příznaků.
• Pacienti s celkovou hladinou IgG < 6 g/l při screeningu.
• Pacienti s recidivujícím GBS.
• Použití hodnoceného léku během 3 měsíců nebo 5 poločasů léku (podle toho, co je delší) před screeningem.
• Pacienti, kteří mají v anamnéze malignitu, včetně maligního thymomu, nebo myeloproliferativní či lymfoproliferativní poruchy, pokud nebyli po dobu ≥ 3 let před screeningem považováni za vyléčení adekvátní léčbou bez známek recidivy. Pacienti s kompletně vyříznutým nemelanomovým zhoubným nádorem kůže (jako je bazaliom nebo spinocelulární karcinom) nebo cervikálním karcinomem in situ budou povoleni kdykoli.
• Pacienti s klinickými známkami jiného závažného závažného onemocnění nebo pacienti, kteří nedávno podstoupili velkou operaci, která by mohla zkreslit výsledky studie nebo vystavit pacienta nepřiměřenému riziku. Mohou být zahrnuti pacienti s poruchou funkce ledvin/jater.