Evaluering af Efgartigimod hos patienter med Guillain-Barrés syndrom

Inklusionskriterier:

• Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
• Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
• Mand eller kvinde, 18 år eller ældre
• Har en diagnose af GBS i henhold til National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome
• Begyndelse af GBS-relateret svaghed ≤14 dage før infusion
• GBS-DS score på 3, 4 eller 5

Ekskluderingskriterier:

• Gravide og ammende kvinder og dem, der har til hensigt at blive gravide under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis. Kvinder i den fødedygtige alder bør have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline før administration af IMP. Bemærk: Kvinder i den fødedygtige alder bør anvende en yderst effektiv præventionsmetode (dvs. en graviditetsrate på mindre end 1 % om året) under forsøget og i 90 dage efter den sidste administration af IMP. De skal have et stabilt regime i mindst 1 måned med kombineret østrogen- og gestagen-hormonel prævention med hæmning af ægløsning, hormonprævention alene med gestagen forbundet med hæmning af ægløsning, intrauterin enhed (IUD), intrauterint hormonfrigørende system, bilateralt tubal okklusion, vasektomiseret partner eller aftaler kontinuerlig afholdenhed fra heteroseksuel seksuel kontakt.
• Mandlige patienter, der er seksuelt aktive og ikke har til hensigt at bruge effektive præventionsmetoder (som nævnt ovenfor) under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosering eller mandlige patienter, der planlægger at donere sæd under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosering. Bemærk: Steriliserede mandlige patienter, der har fået foretaget vasektomi med dokumenteret aspermi efter proceduren, eller mandlige patienter, som har en partner med ikke-fertil alder, kan inkluderes.
• GBS DS på 2 eller mindre.
• Patienter med kendt seropositivitet eller som tester positive for en aktiv virusinfektion ved screening med: Hepatitis B-virus (HBV) (undtagen patienter, der er seropositive på grund af HBV-vaccination), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV)
• Patienter med en kendt alvorlig bakteriel, viral eller svampeinfektion eller enhver større infektionsepisode, der krævede hospitalsindlæggelse eller injicerbar antimikrobiel behandling inden for de sidste 8 uger før screening.
• Patienter med mere end 14 dage efter symptomdebut.
• Patienter med totalt IgG-niveau < 6 g/L ved screening.
• Patienter med tilbagevendende GBS.
• Brug af forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider af lægemidlet (alt efter hvad der er længst) før screening.
• Patienter, som har en anamnese med malignitet, herunder malignt tymom eller myeloproliferative eller lymfoproliferative lidelser, medmindre de anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥ 3 år før screening. Patienter med fuldstændig udskåret non-melanom hudkræft (såsom basalcellekarcinom eller pladecellecarcinom) eller cervikal carcinom in situ vil være tilladt til enhver tid.
• Patienter med klinisk evidens for anden betydelig alvorlig sygdom eller patienter, der for nylig har gennemgået en større operation, som kan forvirre resultaterne af forsøget eller sætte patienten i unødig risiko. Patienter med nedsat nyre-/leverfunktion kan inkluderes.