Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эфгартигимода у пациентов с синдромом Гийена-Барре

2 апреля 2024 г. обновлено: Chafic Karam

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое, одноцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности эфгартигимода у пациентов с синдромом Гийена-Барре

Целью данного клинического исследования является оценка безопасности и эффективности эфгартигимода у пациентов с синдромом Гийена-Барре (СГБ). Основные вопросы, на которые она призвана ответить, следующие:

  • Является ли Эфгартигимод безопасным вариантом лечения для пациентов с СГБ?
  • Улучшает ли лечение Эфгартигимодом результаты лечения пациентов?

Помимо стандартных процедур и оценок, участники будут:

  • Проведите семь заборов крови во время госпитализации и в ходе четырех последующих контрольных визитов для оценки концентрации легкой цепи нейрофиламента, белка, уровень которого повышен у пациентов с синдромом Гийена-Барре. Считается, что наличие легкой цепи нейрофиламента свидетельствует о повреждении нервной системы, причем более высокие уровни являются результатом более серьезного повреждения.
  • Заполните Колумбийскую шкалу оценки тяжести суицида (C-SSRS), чтобы отслеживать любые суицидальные мысли или поведение в ходе исследования.

Обзор исследования

Подробное описание

Следующие процедуры/оценки являются стандартом лечения синдрома Гийена-Барре. Они не будут выполняться исключительно в исследовательских целях в этом исследовании, но исследовательская группа будет использовать отдельные результаты из них, чтобы сделать выводы, связанные с этим исследованием:

  • Врач-исследователь или исследовательский персонал спросят вас о вашей истории болезни и любых изменениях в ваших лекарствах.
  • Вам предстоит медицинский осмотр
  • Будут измеряться ваши жизненные показатели, включая артериальное давление, частоту пульса, частоту дыхания, температуру тела и вес.
  • Вам сделают электрокардиограмму (ЭКГ)
  • Будет выполнено тестирование функции легких, включая форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ), максимальное давление вдоха (MIP) и максимальное давление выдоха (MEP).
  • Образцы крови будут взяты для оценки прогрессирования заболевания и безопасности/эффективности лечения.
  • Вам сделают люмбальную пункцию, обычно называемую спинномозговой пункцией, для сбора спинномозговой жидкости (ЦСЖ) для анализа.
  • Будут проводиться исследования нервной проводимости (NCS).
  • Будут проведены оценки результатов, включая шкалу инвалидности GBS (GBS-DS), шкалу нейропсихологических нарушений (NIS) и шкалу общей инвалидности, построенную по Рашу (I-RODS).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
  • Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
  • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше
  • Иметь диагноз СГБ в соответствии с диагностическими критериями Национального института неврологических расстройств и инсульта для синдрома Гийена-Барре.
  • Начало слабости, связанной с СГБ, ≤14 дней до инфузии
  • Оценка GBS-DS 3, 4 или 5

Критерий исключения:

  • Беременные и кормящие женщины, а также те, кто собирается забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность при исходном уровне до введения ИЛП. Примечание: женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективный метод контрацепции (т. е. частота наступления беременности менее 1% в год) во время исследования и в течение 90 дней после последнего введения ИЛП. Они должны находиться на стабильном режиме в течение не менее 1 месяца комбинированной эстроген-гестагенной гормональной контрацепции с ингибированием овуляции, только прогестагенной гормональной контрацепции, связанной с ингибированием овуляции, внутриматочной спирали (ВМС), внутриматочной гормон-высвобождающей системы, двусторонней закупорка маточных труб, вазэктомия партнера или согласие на постоянное воздержание от гетеросексуальных половых контактов.
  • Пациенты мужского пола, которые ведут активную половую жизнь и не намерены использовать эффективные методы контрацепции (как указано выше) во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы, или пациенты мужского пола, которые планируют стать донорами спермы во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы. дозирование. Примечание. Могут быть включены стерилизованные пациенты мужского пола, перенесшие вазэктомию с подтвержденной аспермией после процедуры, или пациенты мужского пола, у которых есть партнер, не способный к деторождению.
  • GBS DS 2 или меньше.
  • Пациенты с известным серопозитивным статусом или с положительным результатом теста на активную вирусную инфекцию при скрининге на: вирус гепатита В (ВГВ) (за исключением пациентов с серопозитивным результатом вакцинации против ВГВ), вирус гепатита С (ВГС) или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Пациенты с любой известной тяжелой бактериальной, вирусной или грибковой инфекцией или любым серьезным эпизодом инфекции, потребовавшим госпитализации или инъекционной противомикробной терапии за последние 8 недель до скрининга.
  • Пациенты с более чем 14 дней после появления симптомов.
  • Пациенты с уровнем общего IgG < 6 г/л при скрининге.
  • Пациенты с рецидивирующим СГБ.
  • Использование исследуемого препарата в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения препарата (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.
  • Пациенты со злокачественными новообразованиями в анамнезе, включая злокачественную тимому или миелопролиферативные или лимфопролиферативные заболевания, за исключением случаев излечения адекватным лечением без признаков рецидива в течение ≥ 3 лет до скрининга. Пациенты с полностью иссеченным немеланомным раком кожи (таким как базально-клеточная карцинома или плоскоклеточная карцинома) или карциномой шейки матки in situ могут быть допущены в любое время.
  • Пациенты с клиническими признаками другого серьезного серьезного заболевания или пациенты, недавно перенесшие серьезную операцию, которая может исказить результаты исследования или подвергнуть пациента неоправданному риску. Могут быть включены пациенты с нарушением функции почек/печени.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод Альфа-Фкаб
20 мг/кг эфгартигимода внутривенно в 1-й и 5-й дни с введением физиологического раствора в качестве плацебо во 2-4 дни
Эфгартигимод представляет собой фрагмент Fc иммуноглобулина G1 против неонатального Fc-рецептора (FcRn). FcRn планирует сыграть решающую роль в продлении периода полужизни IgG, спасая их от лизосомной деградации. Антитела, которые связывают и впоследствии блокируют FcRn с высокой аффинностью, приводят к более быстрой деградации IgG, а не к спасению. Было показано, что этот подход полезен при опосредованном антителами расстройстве миастении гравис.
Другие имена:
  • Вывгарт
Активный компаратор: Внутривенный иммуноглобулин (IVIg)
0,4 г/кг внутривенно ежедневно в течение 5 дней
ВВИГ является стандартным лечением СГБ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала инвалидности при синдроме Гийена-Барре (GBS-DS)
Временное ограничение: 12 недель
Система баллов, которая оценивает функциональное состояние субъектов GBS. Баллы варьируются от 0 до 6, при этом более высокие баллы указывают на худший результат.
12 недель
Количество и серьезность нежелательных явлений
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 3 года
Мониторинг безопасности
По завершении обучения, в среднем 3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала инвалидности при синдроме Гийена-Барре (GBS-DS)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Система баллов, которая оценивает функциональное состояние субъектов GBS. Баллы варьируются от 0 до 6, при этом более высокие баллы указывают на худший результат.
4, 24 и 48 недель
Шкала нарушений нейропатии (NIS)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Оценка периферической нейропатии. Баллы варьируются от 0 до 244, при этом более высокие баллы указывают на худший результат.
4, 24 и 48 недель
Воспалительная шкала общей нетрудоспособности, построенная Рашем (I-RODS)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Оценка функционального результата. Баллы варьируются от 0 до 48, при этом более высокие баллы указывают на лучший результат.
4, 24 и 48 недель
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Легочный функциональный тест, который измеряет максимальное количество воздуха, которое вы можете принудительно выдохнуть из легких после полного вдоха. Единицы — это литры и проценты по сравнению с прогнозируемым значением.
4, 24 и 48 недель
Максимальное давление вдоха (MIP)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Легочный функциональный тест, который оценивает силу инспираторных мышц, в первую очередь диафрагмы. Единицы: cm H2O (сантиметры водяного столба).
4, 24 и 48 недель
Максимальное давление выдоха (MEP)
Временное ограничение: 4, 24 и 48 недель
Легочный функциональный тест, который оценивает силу экспираторных мышц. Единицы: cm H2O (сантиметры водяного столба).
4, 24 и 48 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни биомаркеров: легкая цепь нейрофиламента (Nf-L)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 1, 4, 12, 24 и 48.
Исследовательская оценка, требующая сбора крови
Исходный уровень и недели 1, 4, 12, 24 и 48.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Соавторы

Следователи

  • Главный следователь: Madeline Singer, MD, Staff Physician and Neuromuscular Research Fellow
  • Главный следователь: Chafic Karam, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology
  • Директор по исследованиям: Colin Quinn, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эфгартигимод Альфа-Фкаб

Подписаться