Utvärdering av Efgartigimod hos patienter med Guillain-Barrés syndrom

Inklusionskriterier:

• Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär
• Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet
• Man eller kvinna, 18 år eller äldre
• Har en diagnos av GBS enligt National Institute of Neurological Disorders och Stroke Diagnostic Criteria för Guillain-Barrés syndrom
• Debut av GBS-relaterad svaghet ≤14 dagar före infusion
• GBS-DS poäng på 3, 4 eller 5

Exklusions kriterier:

• Gravida och ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under prövningen eller inom 90 dagar efter den sista dosen. Kvinnor i fertil ålder bör ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest vid Baseline före administrering av IMP. Obs: Kvinnor i fertil ålder bör använda en mycket effektiv preventivmetod (dvs. en graviditetsfrekvens på mindre än 1 % per år) under prövningen och i 90 dagar efter den senaste administreringen av IMP. De måste ha en stabil regim, under minst 1 månad, av kombinerad östrogen- och gestagenhormonell preventivmetod med hämning av ägglossning, hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning, intrauterin enhet (IUD), intrauterint hormonfrisättande system, bilateralt tubal ocklusion, vasektomiserad partner, eller komma överens om kontinuerlig avhållsamhet från heterosexuell sexuell kontakt.
• Manliga patienter som är sexuellt aktiva och inte har för avsikt att använda effektiva preventivmetoder (som nämnts ovan) under prövningen eller inom 90 dagar efter den sista doseringen eller manliga patienter som planerar att donera spermier under prövningen eller inom 90 dagar efter den sista dosering. Obs: Steriliserade manliga patienter som har genomgått vasektomi med dokumenterad aspermi efter ingreppet, eller manliga patienter som har en partner som inte är fertil, kan inkluderas.
• GBS DS på 2 eller mindre.
• Patienter med känd seropositivitet eller som testar positivt för en aktiv virusinfektion vid screening med: Hepatit B-virus (HBV) (förutom patienter som är seropositiva på grund av HBV-vaccination), hepatit C-virus (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV)
• Patienter med någon känd allvarlig bakteriell, viral eller svampinfektion eller någon större infektionsepisod som krävde sjukhusvistelse eller injicerbar antimikrobiell behandling under de senaste 8 veckorna före screening.
• Patienter med mer än 14 dagar efter symtomdebut.
• Patienter med total IgG-nivå < 6 g/L vid screening.
• Patienter med återkommande GBS.
• Användning av prövningsläkemedlet inom 3 månader eller 5 halveringstider av läkemedlet (beroende på vilket som är längst) före screening.
• Patienter som har en historia av malignitet, inklusive malignt tymom, eller myeloproliferativa eller lymfoproliferativa störningar, såvida de inte anses botade genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥ 3 år före screening. Patienter med helt utskuren icke-melanom hudcancer (såsom basalcellscancer eller skivepitelcancer) eller livmoderhalscancer in situ skulle tillåtas när som helst.
• Patienter med kliniska bevis på annan betydande allvarlig sjukdom eller patienter som nyligen genomgått en större operation, vilket kan förvirra resultaten av prövningen eller utsätta patienten för en otillbörlig risk. Patienter med nedsatt njur-/leverfunktion kan inkluderas.