Tutkimus luonnollisten tappajasolujen (NK-solujen) (SAR445419) käytön tutkimiseksi allogeenisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa (HSCT)
maanantai 4. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sanofi
Vaihe 2, yksihaarainen, monikohortti, avoin etiketti, monikeskustutkimus valmiista luonnollisista tappajasoluista (SAR445419) potilailla, joilla on korkean riskin myeloidisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
Tämä on monikeskus, rinnakkainen monikohortti, 2. vaiheen, yhden käden tutkimus lisähoitoon osallistujille, joilla on korkean riskin myeloidisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään allogeeninen HSCT.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hyllystä valmistettujen (OTS) ex vivo -laajentuneiden NK-solujen (SAR445419) turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta relapsivapaan eloonjäämisen (RFS) parantamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opiskelun arvioitu kesto osallistujalle on noin 2 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18–65 (kohortti A – MAC) tai 18–75 (kohortti B – RIC)
- Osallistujat, joilla on korkean riskin AML/MDS ja joille on määrä tehdä kantasolusiirto yhteensopivan sisarusluovuttajan (MSD), vastaavan riippumattoman luovuttajan (MUD) tai haploidenttisen luovuttajan HSCT:n kanssa
- Hematopoietic Cell Transplantation Comorbidity Index (HCT-CI) ≤ 3 (vain kohortti A / MAC osallistujat)
- Riittävä tärkeä ei-hematopoieettinen elinjärjestelmän toiminta
- Karnofskyn suorituskykypisteet ≥70 %
- Kehon paino ≥45 kg
Poissulkemiskriteerit:
- AML CR1:n ulkopuolella
- FLT3-mutaatioiden läsnäolo
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot ilmoittautumisen yhteydessä
- Positiivinen testi ihmisen immuunikatovirusinfektion (HIV) tai tunnetun hankitun immuunikato-oireyhtymän (AIDS) varalta
- Positiivinen hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV), joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon
- Aiemman immuunipuutoksen diagnoosi tai immunosuppressiivista hoitoa vaativa elinsiirto
- Aktiivinen tai krooninen autoimmuunisairaus, joka vaatii systeemistä immunosuppressiivista tai immunomoduloivaa hoitoa
- Aikaisempi allogeeninen transplantaatio
- HSCT-siirre DSA ≥3000 MFI
- Nykyinen systeemisten kortikosteroidien käyttö fysiologisina annoksina ≤ 0,2 mg/kg/vrk prednisonia tai vastaavaa
- Tarkistuspisteen estäjähoidon käyttö 4 viikon sisällä ennen HSCT-hoito-ohjelman aloittamista Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia potilaan mahdollisen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen liittyviä näkökohtia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Korkean riskin AML ja MDS
Osallistujat, joilla on korkean riskin akuutti myelooinen leukemia (AML) ja myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joille tehdään allogeeninen HSCT, saavat 3 annosta SAR445419:ää.
Mukana ovat myeloablatiivisen ehdollisuuden (MAC) ja vähentyneen intensiteetin ehdoin (RIC) kohortti.
|
Lääkemuoto: solususpensio Antoreitti: Laskimonsisäinen (IV) injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapse-free survival (RFS) -aste allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla ei ole uusiutumista ja jotka ovat elossa 12 kuukauden kuluttua HSCT-päivästä ja jotka saivat vähintään kaksi ensimmäistä suunniteltua annosta SAR445419
|
12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Sytomegaloviruksen (CMV) uudelleenaktivaation/infektion esiintymistiheys CMV-seronegatiivisilla osallistujilla, jotka saavat CMV-seronegatiivisen HSCT-siirteen
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Henkeä uhkaavien (4. asteen) infuusioon liittyvien reaktioiden (IRR) tai sytokiinin vapautumisoireyhtymän (CRS) esiintymistiheys, jotka eivät parane 1. asteeseen 72 tunnin kuluessa hoidosta huolimatta
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Hengenvaarallisen (asteen 4) tuumorilyysioireyhtymän (TLS) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Hengenvaarallisen (asteen 4) immuunisoluihin liittyvän neurotoksisuusoireyhtymän (ICANS) esiintymistiheys, joka ei parane asteeseen 1 72 tunnin kuluessa hoidosta huolimatta
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Asteen 3–4 akuutin siirrännäis vastaan isäntätauti (aGVHD) esiintyvyys
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
|
Ei-relapse-kuolleisuuden esiintyvyys (NRM)
Aikaikkuna: 100 päivää HSCT:n jälkeen
|
100 päivää HSCT:n jälkeen
|
|
|
Siirteen epäonnistumisen yleisyys
Aikaikkuna: 100 päivää HSCT:n jälkeen
|
Primaarisen tai sekundaarisen siirteen vajaatoiminnan esiintymistiheys
|
100 päivää HSCT:n jälkeen
|
|
Kokonaiskuolleisuuden esiintymistiheys
Aikaikkuna: 100 päivää HSCT:n jälkeen
|
100 päivää HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Perustasosta 2 vuoteen asti
|
Haittavaikutuksista luonnehditaan tyypin ja vaikeusasteen mukaan kansallisen syöpäinstituutin yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (NCI CTCAE) v.5.0, ajoituksen, vakavuuden ja suhteen tutkimushoitoihin mukaan.
Kaikki haittavaikutukset kerätään tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisestä SAR445419-annosta.
Kaikki vakavat haittavaikutukset (SAE) ja erityistä kiinnostavat haittavaikutukset (AESI) tallennetaan tutkimuksen loppuun asti.
|
Perustasosta 2 vuoteen asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on akuutti siirrännäis-isäntätauti (aGVHD)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
Asteiden 2–4 ja 3–4 aGVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
CGVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus luokiteltiin lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat elossa eivätkä tarvitse jatkuvaa immuunisuppressiota GVHD:n hallitsemiseksi
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Relapsivapaan eloonjäämisaste (RFS)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Kokonaiseloonjäämisaste (OS)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Ei-relapse-kuolleisuuden määrä (NRM)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
GVHD-vapaan pahenemisvapaan eloonjäämisaste (GRFS)
Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
6, 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Aika hematologiseen palautumiseen (verihiutaleiden ja neutrofiilien määrän palautumiseen) HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta noin 180 päivään
|
Lähtötilanteesta noin 180 päivään
|
|
|
Luovuttajasolujen siirron tiheys
Aikaikkuna: 28 ja 100 päivää sekä 6 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen kimeria (≥ 95 % luovuttajasoluista), sekakimerismi (5-95 % luovuttajasoluista) ja siirteen hyljintä (< 5 % luovuttajasoluista)
|
28 ja 100 päivää sekä 6 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Primaarisen siirteen epäonnistumisen esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivää HSCT:n jälkeen
|
28 päivää HSCT:n jälkeen
|
|
|
Toissijaisen siirteen epäonnistumisen esiintymistiheys
Aikaikkuna: 100 päivää ja 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
100 päivää ja 12, 18 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
CMV-reaktivaation tai -infektion ja oireisen BK-viruksen (BKV) hemorragisen kystiitin kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää ja 6 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
100 päivää ja 6 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Asteen 2-4 ja asteen 3-4 infektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 30 päivään asti viimeisestä SAR445419 annosta
|
30 päivään asti viimeisestä SAR445419 annosta
|
|
|
Muutos lähtötasosta akuutin myelooisen leukemian (AML-QoL) pisteytyksen elämänlaadussa
Aikaikkuna: 28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
AML-QoL on 27 kohdan kyselylomake, jolla mitataan akuuttia myeloidista leukemiaa ja korkean riskin myelodysplastista oireyhtymää sairastavien potilaiden elämänlaatua. Se kattaa seitsemän eri aluetta ja pienemmät pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
AML-QoL käyttää 5-pisteistä Likert-tyyppistä asteikkoa 1: "Ei koskaan" - 5: "Melkein aina" 26 toimialueeseen sisältyvälle kohteelle ja välillä 1: "Erinomainen" - 5: "Huono" QOL-kohdalle.
|
28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta syövän hoidon toiminnallisen arvioinnin - Luuydinsiirto (FACT-BMT) -pisteissä
Aikaikkuna: 28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
FACT-BMT on 50 kohdan kyselylomake, jolla mitataan luuydinsiirtopotilaiden elämänlaatua ja joka kattaa viisi eri aluetta ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
FACT-BMT-kyselylomakkeessa käytetään likert-tyyppistä asteikkoa, jossa vastaukset ovat 0-4 (jossa 0 = ei ollenkaan; 1 = vähän; 2 = jonkin verran, 3 = melko paljon ja 4 = erittäin paljon)
|
28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta PGIS-pisteiden (Patient Global Impression of Severity) -pisteissä
Aikaikkuna: 28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
PGIS-asteikko on yksiosainen, jossa on itseraportoitu kategorinen asteikko, jolla arvioidaan potilaan käsitystä taudin vakavuudesta.
PGIS sisältää vastausvaihtoehdot välillä 0 (ei mitään) - 4 (vakava).
|
28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta PGIC (Patient Global Impression of Change) -pisteissä
Aikaikkuna: 28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
PGIC-asteikko on yksittäinen kohta, jossa on itseraportoitu kategorinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan potilaan käsitystä sairauden oireiden vakavuuden muutoksista.
PGIC sisältää vastausvaihtoehdot välillä 0 (ei muutosta) 7:ään (huomattava parannus).
|
28 ja 100 päivää ja 6, 9 ja 12 kuukautta HSCT:n jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon GP5-kysymyksen toiminnallisen arvioinnin (FACIT-GP5) tuloksessa
Aikaikkuna: 7, 14 ja 35 päivää HSCT:n jälkeen
|
FACIT-GP5 on yksittäinen kohde maailmanlaajuisen sivuvaikutusten vaivan arvioimiseksi.
FACIT-GP5 käyttää likert-tyyppistä asteikkoa vasteilla Pisteet vaihtelevat 0:sta (sivuvaikutus ei häiritse ollenkaan) 4:ään (sivuvaikutukset häiritsevät paljon).
|
7, 14 ja 35 päivää HSCT:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 12. helmikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 11. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT17550
- U1111-1275-1345 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .