Uno studio per indagare sull'uso di cellule Natural Killer (NK) disponibili in commercio (SAR445419) nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
4 marzo 2024 aggiornato da: Sanofi
Uno studio di fase 2, a braccio singolo, multicoorte, in aperto, multicentrico di cellule natural killer (NK) disponibili in commercio (SAR445419) in pazienti con neoplasie mieloidi ad alto rischio sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Questo è uno studio multicentrico, multicoorte parallelo, di fase 2, a braccio singolo per il trattamento aggiuntivo nei partecipanti con neoplasie mieloidi ad alto rischio sottoposti a HSCT allogenico.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule NK espanse ex vivo off-the-shelf (OTS) (SAR445419) nel migliorare la sopravvivenza libera da recidiva (RFS).
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata prevista dello studio per un partecipante è di circa 2 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18-65 (Coorte A - MAC) o 18-75 (Coorte B - RIC)
- - Partecipanti con AML/MDS ad alto rischio che devono sottoporsi a trapianto di cellule staminali con donatore di pari livello (MSD), donatore non correlato compatibile (MUD) o trapianto di origine donatore aploidentico
- Indice di comorbidità del trapianto di cellule emopoietiche (HCT-CI) ≤ 3 (solo partecipanti della coorte A/MAC)
- Adeguata funzione dei principali organi non ematopoietici
- Punteggio delle prestazioni Karnofsky ≥70%
- Peso corporeo ≥45 kg
Criteri di esclusione:
- AML oltre CR1
- Presenza di mutazioni FLT3
- Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate al momento dell'arruolamento
- Test positivo per infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o sindrome da immunodeficienza acquisita nota (AIDS)
- Virus dell'epatite B positivo (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) che indica un'infezione acuta o cronica
- Diagnosi di precedente immunodeficienza o trapianto di organi che richieda terapia immunosoppressiva
- Condizione autoimmune attiva o cronica che richiede una terapia sistemica immunosoppressiva o immunomodulante
- Pregresso trapianto allogenico
- Trapianto HSCT DSA ≥3000 MFI
- Uso corrente di corticosteroidi sistemici a dosi fisiologiche ≤ 0,2 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente
- Uso della terapia con inibitori del checkpoint entro 4 settimane prima dell'inizio del regime di condizionamento HSCT Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: AML e MDS ad alto rischio
I partecipanti con leucemia mieloide acuta (AML) e sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio sottoposti a trapianto allogenico riceveranno 3 dosi di SAR445419.
Saranno incluse una coorte di condizionamento mieloablativo (MAC) e di condizionamento a intensità ridotta (RIC).
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Forma farmaceutica: sospensione cellulare Via di somministrazione: iniezione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) post trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'HSCT
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Percentuale di pazienti liberi da recidiva e vivi a 12 mesi dalla data del trapianto e che hanno ricevuto almeno le prime 2 dosi pianificate di SAR445419
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12 mesi dopo l'HSCT
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Frequenza di riattivazione/infezione da citomegalovirus (CMV) nei partecipanti sieronegativi per CMV che ricevono un HSCT sieronegativo per CMV
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Frequenza di reazioni correlate all'infusione (IRR) pericolose per la vita (grado 4) o sindrome da rilascio di citochine (CRS) che non si risolve al grado 1 entro 72 ore nonostante la terapia
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Frequenza della sindrome da lisi tumorale (TLS) pericolosa per la vita (grado 4)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Frequenza della sindrome da neurotossicità associata a cellule immunitarie (ICANS) pericolosa per la vita (grado 4) che non si risolve al grado 1 entro 72 ore nonostante la terapia
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Frequenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado 3-4
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Dal basale fino a 2 anni
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Frequenza della mortalità senza recidiva (NRM)
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'HSCT
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100 giorni dopo l'HSCT
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Frequenza di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'HSCT
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Frequenza di fallimento dell'innesto primario o secondario
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100 giorni dopo l'HSCT
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Frequenza della mortalità complessiva
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'HSCT
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100 giorni dopo l'HSCT
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 2 anni
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Eventi avversi caratterizzati da tipo e gravità secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi del National Cancer Institute (NCI CTCAE) v.5.0, tempistica, gravità e relazione con i trattamenti in studio.
Tutti gli eventi avversi verranno acquisiti dalla firma del consenso informato fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di SAR445419.
Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) e gli eventi avversi di particolare interesse (AESI) verranno acquisiti fino alla fine dello studio.
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Dal basale fino a 2 anni
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Numero di partecipanti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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L'incidenza cumulativa di aGVHD di grado 2-4 e 3-4
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Numero di partecipanti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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L'incidenza cumulativa di cGVHD è stata classificata come lieve, moderata o grave
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Proporzione di partecipanti che sono vivi e non necessitano di soppressione immunitaria in corso per controllare la GVHD
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Incidenza cumulativa di recidiva
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Tasso di sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Tasso di sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Tasso di mortalità senza recidiva (NRM)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Tasso di sopravvivenza libera da recidiva libera da GVHD (GRFS)
Lasso di tempo: 6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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6, 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Tempo al recupero ematologico (recupero della conta piastrinica e dei neutrofili) post-HSCT
Lasso di tempo: Dal basale fino a circa 180 giorni
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Dal basale fino a circa 180 giorni
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Frequenza di attecchimento delle cellule del donatore
Lasso di tempo: 28 e 100 giorni e 6 e 12 mesi post-HSCT
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La percentuale di pazienti con chimerismo completo (≥95% di cellule del donatore), chimerismo misto (5-95% di cellule del donatore) e rigetto del trapianto (<5% di cellule del donatore)
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28 e 100 giorni e 6 e 12 mesi post-HSCT
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Frequenza di fallimento dell'innesto primario
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trapianto
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28 giorni dopo il trapianto
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Frequenza di fallimento dell'innesto secondario
Lasso di tempo: 100 giorni e 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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100 giorni e 12, 18 e 24 mesi post-HSCT
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Incidenza cumulativa di riattivazione o infezione da CMV e cistite emorragica sintomatica da virus BK (BKV)
Lasso di tempo: 100 giorni e 6 e 12 mesi post-HSCT
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100 giorni e 6 e 12 mesi post-HSCT
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Incidenza cumulativa di infezioni di grado 2-4 e di grado 3-4 durante il periodo di trattamento attivo
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di SAR445419
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Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di SAR445419
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Variazione rispetto al basale del punteggio della qualità della vita nella leucemia mieloide acuta (AML-QoL).
Lasso di tempo: 28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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AML-QoL è un questionario di 27 voci per misurare la qualità della vita nei pazienti con leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che copre sette diversi domini e con punteggi più bassi che indicano una migliore qualità della vita.
AML-QoL utilizza una scala di tipo Likert a 5 punti che va da 1: "Mai" a 5: "Quasi sempre" per i 26 item inclusi nei domini e che va da 1: "Eccellente" a 5: "Scarso" per l'item QOL.
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28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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Variazione rispetto al basale nel punteggio FACT-BMT (Valutazione funzionale della terapia del cancro - Trapianto di midollo osseo).
Lasso di tempo: 28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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FACT-BMT è un questionario di 50 voci per misurare la qualità della vita nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo che copre cinque diversi domini e con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
Il questionario FACT-BMT utilizza una scala di tipo likert con risposte che misurano da 0 a 4 (dove 0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza, 3 = abbastanza; e 4 = molto)
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28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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Variazione rispetto al basale nel punteggio PGIS (Patient Global Impression of Severity).
Lasso di tempo: 28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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La scala PGIS è un singolo elemento con una scala categorica auto-riportata per valutare l'impressione del paziente sulla gravità della malattia.
PGIS contiene opzioni di risposta che vanno da 0 (nessuna) a 4 (grave).
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28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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Variazione rispetto al basale nel punteggio PGIC (Patient Global Impression of Change).
Lasso di tempo: 28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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La scala PGIC è un singolo elemento con una scala categorica auto-riportata progettata per valutare l'impressione del paziente di cambiamento nella gravità dei sintomi della malattia.
PGIC contiene opzioni di risposta che vanno da 0 (nessuna modifica) a 7 (notevole miglioramento).
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28 e 100 giorni e 6, 9 e 12 mesi dopo il trapianto
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della domanda GP5 per la valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT-GP5).
Lasso di tempo: 7, 14 e 35 giorni post-HSCT
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FACIT-GP5 è un singolo elemento per valutare il disturbo globale degli effetti collaterali.
FACIT-GP5 utilizza una scala di tipo likert con risposte I punteggi vanno da 0 (per niente infastiditi dagli effetti collaterali) a 4 (molto infastiditi dagli effetti collaterali).
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7, 14 e 35 giorni post-HSCT
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
8 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
12 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
11 ottobre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
14 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- ACT17550
- U1111-1275-1345 (Identificatore di registro: ICTRP)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su SAR445419
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SanofiTerminato