Badanie mające na celu zbadanie wykorzystania gotowych komórek NK (SAR445419) w allogenicznym przeszczepianiu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
4 marca 2024 zaktualizowane przez: Sanofi
Faza 2, jednoramienne, wielokohortowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie gotowych komórek NK (SAR445419) u pacjentów z nowotworami złośliwymi szpiku wysokiego ryzyka poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Jest to wieloośrodkowe, równoległe, wielokohortowe, jednoramienne badanie fazy 2 dotyczące leczenia wspomagającego u uczestników ze złośliwymi nowotworami szpiku wysokiego ryzyka poddawanych allogenicznemu HSCT.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności gotowych (OTS) ekspandowanych ex vivo komórek NK (SAR445419) w poprawie przeżycia wolnego od nawrotów choroby (RFS).
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Przewidywany czas trwania badania dla uczestnika to około 2 lata.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18-65 lat (kohorta A – MAC) lub 18-75 lat (kohorta B – RIC)
- Uczestnicy z AML/MDS wysokiego ryzyka, którzy mają przejść przeszczep komórek macierzystych od dopasowanego dawcy rodzeństwa (MSD), dopasowanego dawcy niespokrewnionego (MUD) lub HSCT pochodzącego od dawcy haploidentycznego
- Wskaźnik współwystępowania transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT-CI) ≤ 3 (tylko uczestnicy kohorty A / MAC)
- Odpowiednia funkcja głównych narządów niehematopoetycznych
- Wynik wydajności Karnofsky'ego ≥70%
- Masa ciała ≥45 kg
Kryteria wyłączenia:
- AML poza CR1
- Obecność mutacji FLT3
- Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w momencie rejestracji
- Pozytywny wynik testu na zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub znany zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS)
- Dodatni wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) wskazujący na ostrą lub przewlekłą infekcję
- Rozpoznanie wcześniejszego niedoboru odporności lub przeszczepu narządu wymagającego leczenia immunosupresyjnego
- Czynna lub przewlekła choroba autoimmunologiczna wymagająca ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej lub immunomodulacyjnej
- Wcześniejszy przeszczep allogeniczny
- Przeszczep HSCT DSA ≥3000 MFI
- Bieżące stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w dawkach fizjologicznych ≤ 0,2 mg/kg mc./dobę prednizonu lub odpowiednika
- Stosowanie inhibitora punktu kontrolnego w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem schematu kondycjonującego HSCT Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich kwestii związanych z potencjalnym udziałem pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AML i MDS wysokiego ryzyka
Uczestnicy z ostrą białaczką szpikową (AML) wysokiego ryzyka i zespołem mielodysplastycznym (MDS) poddawani allogenicznemu HSCT otrzymają 3 dawki SAR445419.
Uwzględniona zostanie kohorta kondycjonowania mieloablacyjnego (MAC) i kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC).
|
Postać farmaceutyczna: zawiesina komórkowa Droga podania: Wstrzyknięcie dożylne (IV).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik przeżycia wolnego od nawrotów choroby (RFS) po allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po HSCT
|
Odsetek pacjentów bez nawrotów i żyjących po 12 miesiącach od daty HSCT i którzy otrzymali co najmniej 2 pierwsze zaplanowane dawki SAR445419
|
12 miesięcy po HSCT
|
|
Częstość reaktywacji/zakażenia wirusem cytomegalii (CMV) u seronegatywnych uczestników CMV, którzy otrzymali seronegatywny przeszczep HSCT CMV
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Od początku do 2 lat
|
|
|
Częstość zagrażających życiu (stopnia 4) reakcji związanych z infuzją (IRR) lub zespołu uwalniania cytokin (CRS), które nie ustępują do stopnia 1. w ciągu 72 godzin pomimo leczenia
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Od początku do 2 lat
|
|
|
Częstość zagrażającego życiu (stopień 4) zespołu rozpadu guza (TLS)
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Od początku do 2 lat
|
|
|
Częstość zagrażającego życiu (stopnia 4) zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami odpornościowymi (ICANS), który nie ustępuje do stopnia 1. w ciągu 72 godzin pomimo leczenia
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Od początku do 2 lat
|
|
|
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia 3-4 (aGVHD)
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Od początku do 2 lat
|
|
|
Częstotliwość śmiertelności bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
|
100 dni po HSCT
|
|
|
Częstość niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
|
Częstość pierwotnego lub wtórnego niepowodzenia przeszczepu
|
100 dni po HSCT
|
|
Częstotliwość ogólnej śmiertelności
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
|
100 dni po HSCT
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od początku do 2 lat
|
Zdarzenia niepożądane scharakteryzowane według rodzaju i ciężkości według kryteriów krajowych wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (NCI CTCAE) w wersji 5.0 krajowego instytutu ds. raka, czasu, ciężkości i związku z badanymi lekami.
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane od momentu podpisania świadomej zgody do 30 dni po ostatnim podaniu SAR445419.
Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) będą rejestrowane do końca badania.
|
Od początku do 2 lat
|
|
Liczba uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (aGVHD)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
Skumulowana częstość występowania aGVHD stopnia 2-4 i 3-4
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
Skumulowana częstość występowania cGVHD została oceniona jako łagodna, umiarkowana lub ciężka
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
Odsetek uczestników, którzy żyją i nie potrzebują ciągłej supresji immunologicznej, aby kontrolować GVHD
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Skumulowana częstość nawrotów
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Wskaźnik przeżycia wolnego od nawrotów (RFS)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Wskaźnik przeżycia całkowitego (OS)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Współczynnik śmiertelności bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Wskaźnik przeżycia wolnego od GVHD bez nawrotów (GRFS)
Ramy czasowe: 6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
6, 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Czas do regeneracji hematologicznej (przywrócenie liczby płytek krwi i neutrofili) po HSCT
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do około 180 dni
|
Od wartości początkowej do około 180 dni
|
|
|
Częstotliwość wszczepienia komórek dawcy
Ramy czasowe: 28 i 100 dni oraz 6 i 12 miesięcy po HSCT
|
Odsetek pacjentów z pełnym chimeryzmem (≥95% komórek dawcy), mieszanym chimeryzmem (5-95% komórek dawcy) i odrzuceniem przeszczepu (<5% komórek dawcy)
|
28 i 100 dni oraz 6 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
Częstość pierwotnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 28 dni po HSCT
|
28 dni po HSCT
|
|
|
Częstość wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 100 dni i 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
100 dni i 12, 18 i 24 miesiące po HSCT
|
|
|
Skumulowana częstość występowania reaktywacji lub zakażenia CMV i objawowego krwotocznego zapalenia pęcherza moczowego wywołanego wirusem BK (BKV)
Ramy czasowe: 100 dni oraz 6 i 12 miesięcy po HSCT
|
100 dni oraz 6 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
|
Skumulowana częstość występowania zakażeń stopnia 2-4 i stopnia 3-4 w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatnim podaniu SAR445419
|
Do 30 dni po ostatnim podaniu SAR445419
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie jakości życia w ostrej białaczce szpikowej (AML-QoL).
Ramy czasowe: 28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
AML-QoL to kwestionariusz składający się z 27 pozycji służący do pomiaru jakości życia pacjentów z ostrą białaczką szpikową i zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka, obejmujący siedem różnych dziedzin i z niższymi wynikami wskazującymi na lepszą jakość życia.
AML-QoL wykorzystuje 5-punktową skalę typu Likerta, od 1: „Nigdy” do 5: „Prawie zawsze” dla 26 pozycji zawartych w domenach i od 1: „Doskonała” do 5: „Zła” dla pozycji QOL.
|
28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie funkcjonalnej leczenia raka — przeszczep szpiku kostnego (FACT-BMT)
Ramy czasowe: 28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
FACT-BMT to kwestionariusz składający się z 50 pozycji, służący do pomiaru jakości życia pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego, obejmujący pięć różnych dziedzin, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą jakość życia.
Kwestionariusz FACT-BMT wykorzystuje skalę typu likert z odpowiedziami mierzącymi od 0 do 4 (gdzie 0 = wcale; 1 = trochę; 2 = trochę, 3 = raczej; 4 = bardzo)
|
28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (ang. Patient Global Impression of Severity, PGIS).
Ramy czasowe: 28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
Skala PGIS to pojedyncza pozycja z samoopisową skalą kategoryczną do oceny wrażenia pacjenta na temat ciężkości choroby.
PGIS zawiera opcje odpowiedzi od 0 (brak) do 4 (poważne).
|
28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku ogólnego wrażenia zmiany (ang. Patient Global Impression of Change, PGIC).
Ramy czasowe: 28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
Skala PGIC to pojedyncza pozycja z samoopisową skalą kategoryczną zaprojektowaną do oceny wrażenia pacjenta dotyczącego zmiany nasilenia objawów choroby.
PGIC zawiera opcje odpowiedzi od 0 (brak zmian) do 7 (znaczna poprawa).
|
28 i 100 dni oraz 6, 9 i 12 miesięcy po HSCT
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie funkcjonalnej leczenia chorób przewlekłych wyniku pytania GP5 (FACIT-GP5) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 7, 14 i 35 dni po HSCT
|
FACIT-GP5 to pojedyncza pozycja do oceny globalnych skutków ubocznych.
FACIT-GP5 wykorzystuje skalę typu likert z odpowiedziami w zakresie od 0 (w ogóle nie przeszkadzają skutki uboczne) do 4 (bardzo przeszkadzają skutki uboczne).
|
7, 14 i 35 dni po HSCT
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
8 października 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
12 lutego 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
11 października 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACT17550
- U1111-1275-1345 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .