ALPN-303:n avoin tutkimus henkilöillä, joilla on autoimmuunisytopenia (RUBY-4)
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex
Vaiheen 1b avoin tutkimus povetasiseptin turvallisuuden, tehon, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on autoimmuunisytopenia (RUBY-4)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida povetasiseptiä (ALPN-303) aikuisilla, joilla on immuunitrombosytopenian autoimmuunisytopeniat, autoimmuuninen hemolyyttinen anemia ja kylmäagglutiniinitauti, jotta voidaan määrittää, onko povetasisepti turvallinen ja mahdollisesti hyödyllinen näiden sairauksien hoidossa.
Tutkimushoitojakson aikana osallistujat saavat povetasiseptiä noin 4 viikon välein 6 kuukauden ajan, ja he voivat osallistua 6 kuukauden tutkimushoidon jatkojaksoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Box Hill, Australia, 3128
- Investigational Site (410)
-
Concord, Australia, 2139
- Investigational Site (519)
-
Douglas, Australia, 4814
- Investigational Site (517)
-
Liverpool, Australia, 2170
- Investigational Site (413)
-
West Perth, Australia, 6005
- Investigational Site (407)
-
Westmead, Australia, 2145
- Investigational Site (409)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Investigational Site (436)
-
Burgos, Espanja, 9006
- Investigational Site (429)
-
Madrid, Espanja, 28007
- Investigational Site (430)
-
Murcia, Espanja, 30008
- Investigational Site (426)
-
Seville, Espanja, 41013
- Investigational Site (427)
-
-
-
-
-
Meldola, Italia, 47014
- Investigational Site (432)
-
Milan, Italia, 20122
- Investigational Site (428)
-
Novara, Italia, 28100
- Investigational Site (431)
-
Trieste, Italia, 34128
- Investigational Site (443)
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Investigational Site (434)
-
-
-
-
-
Greenfield Park, Kanada, J4V2H1
- Investigational Site (406)
-
Hamilton, Kanada, L8S 4K1
- Investigational Site (403)
-
Toronto, Kanada, M5B 1W8
- Investigational Site (444)
-
-
-
-
-
Grålum, Norja, 1714
- Investigational Site (433)
-
Trondheim, Norja, 7030
- Investigational Site (437)
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Investigational Site (438)
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06200
- Investigational Site (415)
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06800
- Investigational Site (416)
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34718
- Investigational Site (418)
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Investigational Site (442)
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Investigational Site (439)
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Investigational Site (441)
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Investigational Site (440)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Investigational Site (230)
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Investigational Site (401)
-
-
Florida
-
Cooper City, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Investigational Site (419)
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33143
- Investigational Site (425)
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Investigational Site (219)
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Yhdysvallat, 21044
- Investigational Site (435)
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Investigational site (405)
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Investigational Site (423)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10028
- Investigational Site (421)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Investigational Site (404)
-
Shirley, New York, Yhdysvallat, 11967
- Investigational Site (420)
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10469
- Investigational Site (422)
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Investigational Site (414)
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Investigational Site (402)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Investigational Site (411)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Yhteenveto tärkeimmistä sisällyttämiskriteereistä:
Käyttöaihekohtaiset kriteerit
Immuuni trombosytopenia (ITP)
- Dokumentoitu primaarinen ITP, jonka kesto on vähintään 12 viikkoa
- Aiemmat epäonnistumiset tai uusiutuminen vähintään kahdessa ITP:n hoito-ohjelmassa
- Aiempi altistuminen TPO-RA:lle, ellei toisin ole vasta-aiheista tai saatavilla
- Dokumentoitu verihiutaleiden historia <30 × 10^9/l
Lämmin autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (wAIHA)
- Vähintään 12 viikkoa kestäneen primaarisen wAIHA-diagnoosi, joka on dokumentoitu nykyisellä tai aikaisemmalla positiivisella suoralla antiglobuliinitestillä (DAT) anti-IgG:lle (±C3d)
- Dokumentoitu anemiahistoria, jonka hemoglobiini on ≤9 g/dl
- Vähintään yksi seuraavista: (i) haptoglobiini <LLN (ii) epäsuora bilirubiini >ULN (iii) laktaattidehydrogenaasi>ULN
- Aiemmat epäonnistumiset tai uusiutuminen vähintään 2 wAIHA-hoito-ohjelmassa
Kylmä agglutiniinitauti (CAD)
- Vähintään 12 viikkoa kestävän primaarisen CAD:n diagnoosi, jossa kaikki seuraavat: (i) krooninen hemolyysi (ii) polyspesifinen DAT-positiivinen (iii) monospesifinen DAT vahvasti positiivinen C3d:lle (iv) kylmä agglutiniinitiitteri ≥64 4 °C:ssa (v) ) IgG DAT ≤1+ (vi) ei ilmeistä pahanlaatuista sairautta
- Dokumentoitu anemiahistoria, jonka hemoglobiini on ≤9 g/dl
- Vähintään yksi seuraavista: (i) haptoglobiini <LLN (ii) epäsuora bilirubiini >ULN (iii) laktaattidehydrogenaasi>ULN
- Aiemmat epäonnistumiset tai uusiutuminen vähintään 2 CAD:n hoito-ohjelmassa
- (Kaikki käyttöaiheet) Jos saat tavanomaisia hoitolääkkeitä, annosten on oltava stabiileja protokollan määrittämän keston ajan
Yhteenveto keskeisistä poissulkemiskriteereistä:
- Toissijainen AIHA, CAD tai ITP
Hoito jollakin seuraavista aineista mainitun ajanjakson aikana ennen tutkimukseen tuloa
- rituksimabi: 12 viikkoa
- IVIG, sutimlimabi, muut kaupalliset biologiset lääkkeet: 8 viikkoa
- plasmafereesi, plasmanvaihto tai kaksoissuodatusplasmafereesi: 8 viikkoa
- veren, verituotteiden tai muiden pelastuslääkkeiden siirrot: 2 viikkoa
- pernan poisto: 12 viikkoa
- muut immunomoduloivat tai tutkimusaineet, paitsi COVID-19-tutkimusaineet, joille soveltuva kansallinen terveysviranomainen on myöntänyt hätäkäyttöluvan: 5 puoliintumisaikaa ja vaatii Medical Monitorin suostumuksen
- Viimeaikainen vakava tai jatkuva infektio; vakavan infektion riski tai historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Part 1: Povetacicept 240mg
Participants grouped in 3 cohorts by diagnosis will be administered Povetacicept.
|
Annetaan ihonalaisella injektiolla 4 viikon välein
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Part 2: Povetacicept Dose A
Based on the findings of Part 1, one or two dose levels may be assessed in Part 2; if two dose levels are assessed participants will be randomized to receive one of the two dose levels of Povetacicept.
|
Annetaan ihonalaisella injektiolla 4 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
|
Tutkimuspäivä 1 - 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Allison Naumovski, Alpine Immune Sciences, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Autoimmuuni sytopenia
- Immuuni trombosytopenia
- ITP
- CAD
- Hemolyyttinen anemia
- AIHA
- waiha
- Lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia
- Idiopaattinen trombosytopeeninen purppura
- Autoimmuuni hemolyyttinen anemia
- Immuuni trombosytopeeninen purppura
- ALPN-303
- Kylmä agglutiniinitauti
- RUBYNI 4
- RUBY-4
- Povetasisepti
- ALPN303
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Anemia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia, hemolyyttinen, autoimmuuni
Muut tutkimustunnusnumerot
- AIS-D04
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507067-19-00 (Ctis: 2023-507067-19-00)
- VX24-AIS-D04 (Muu tunniste: Vertex Pharmaceuticals Incorporated)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Details on Vertex data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .