Um estudo aberto de ALPN-303 em indivíduos com citopenias autoimunes (RUBY-4)
10 de setembro de 2026 atualizado por: Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex
Um estudo aberto de fase 1b para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do Povetacicept em indivíduos com citopenias autoimunes (RUBY-4)
O objetivo deste estudo clínico é avaliar o povetacicept (ALPN-303) em adultos com citopenias autoimunes de trombocitopenia imune, anemia hemolítica autoimune e doença da aglutinina fria para determinar se o povetacicept é seguro e potencialmente benéfico no tratamento dessas doenças.
Durante o período de tratamento do estudo, os participantes receberão povetacicept aproximadamente a cada 4 semanas durante 6 meses, com a possibilidade de participar de um período de extensão do tratamento do estudo de 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Investigational Site (438)
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Box Hill, Austrália, 3128
- Investigational Site (410)
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Concord, Austrália, 2139
- Investigational Site (519)
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Douglas, Austrália, 4814
- Investigational Site (517)
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Liverpool, Austrália, 2170
- Investigational Site (413)
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West Perth, Austrália, 6005
- Investigational Site (407)
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Westmead, Austrália, 2145
- Investigational Site (409)
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Greenfield Park, Canadá, J4V2H1
- Investigational Site (406)
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Hamilton, Canadá, L8S 4K1
- Investigational Site (403)
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Toronto, Canadá, M5B 1W8
- Investigational Site (444)
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Barcelona, Espanha, 08003
- Investigational Site (436)
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Burgos, Espanha, 9006
- Investigational Site (429)
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Madrid, Espanha, 28007
- Investigational Site (430)
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Murcia, Espanha, 30008
- Investigational Site (426)
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Seville, Espanha, 41013
- Investigational Site (427)
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigational Site (230)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Investigational Site (401)
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Florida
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Cooper City, Florida, Estados Unidos, 33024
- Investigational Site (419)
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33143
- Investigational Site (425)
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Investigational Site (219)
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Maryland
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Columbia, Maryland, Estados Unidos, 21044
- Investigational Site (435)
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New York
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Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Investigational site (405)
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Investigational Site (423)
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New York, New York, Estados Unidos, 10028
- Investigational Site (421)
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Investigational Site (404)
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Shirley, New York, Estados Unidos, 11967
- Investigational Site (420)
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
- Investigational Site (422)
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Investigational Site (414)
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Investigational Site (402)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Investigational Site (411)
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Meldola, Itália, 47014
- Investigational Site (432)
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Milan, Itália, 20122
- Investigational Site (428)
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Novara, Itália, 28100
- Investigational Site (431)
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Trieste, Itália, 34128
- Investigational Site (443)
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Grålum, Noruega, 1714
- Investigational Site (433)
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Trondheim, Noruega, 7030
- Investigational Site (437)
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Leeds, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site (442)
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Investigational Site (439)
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site (441)
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigational Site (440)
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06200
- Investigational Site (415)
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06800
- Investigational Site (416)
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34718
- Investigational Site (418)
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Vienna, Áustria, 1090
- Investigational Site (434)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Resumo dos principais critérios de inclusão:
Critérios específicos de indicação
Trombocitopenia Imune (PTI)
- PTI primária documentada com pelo menos 12 semanas de duração
- História de falha ou recaída em pelo menos 2 regimes de tratamento para PTI
- Histórico de exposição a um TPO-RA, a menos que contraindicado ou indisponível
- História documentada de plaquetas <30 × 10^9/L
Anemia Hemolítica Autoimune Quente (WAIHA)
- Diagnóstico de AIHA primária de pelo menos 12 semanas de duração documentado com um teste de antiglobulina direta (DAT) positivo atual ou anterior para anti-IgG (±C3d)
- História documentada de anemia com hemoglobina ≤9 g/dL
- Pelo menos um dos seguintes: (i) haptoglobina <LLN (ii) bilirrubina indireta >ULN (iii) lactato desidrogenase>ULN
- História de falha ou recaída em pelo menos 2 esquemas de tratamento para AIHA
Doença das aglutininas frias (DAC)
- Diagnóstico de DAC primária com pelo menos 12 semanas de duração com todos os seguintes: (i) hemólise crônica (ii) DAT poliespecífico positivo (iii) DAT monoespecífico fortemente positivo para C3d (iv) título de aglutinina fria ≥64 a 4°C (v ) IgG DAT ≤1+ (vi) sem doença maligna evidente
- História documentada de anemia com hemoglobina ≤9 g/dL
- Pelo menos um dos seguintes: (i) haptoglobina <LLN (ii) bilirrubina indireta >ULN (iii) lactato desidrogenase>ULN
- História de falha ou recaída em pelo menos 2 regimes de tratamento para DAC
- (Todas as indicações) Se estiver recebendo medicamentos padrão, as doses devem ser estáveis por durações especificadas pelo protocolo
Resumo dos principais critérios de exclusão:
- Secundário AIHA, CAD ou ITP
Tratamento com qualquer um dos seguintes dentro do período observado antes da entrada no estudo
- rituximabe: 12 semanas
- IVIG, sutimlimabe, outros medicamentos biológicos comercializados: 8 semanas
- plasmaférese, troca de plasma ou plasmaférese de dupla filtração: 8 semanas
- transfusões de sangue, hemoderivados ou outros medicamentos de resgate: 2 semanas
- esplenectomia: 12 semanas
- outros agentes imunomoduladores ou em investigação, exceto para agentes em investigação para COVID-19 que receberam autorização de uso emergencial pela autoridade nacional de saúde aplicável: 5 meias-vidas e requer acordo do Monitor Médico
- Infecção recente grave ou em curso; risco ou histórico de infecção grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Part 1: Povetacicept 240mg
Participants grouped in 3 cohorts by diagnosis will be administered Povetacicept.
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Administrado por injeção subcutânea a cada 4 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Part 2: Povetacicept Dose A
Based on the findings of Part 1, one or two dose levels may be assessed in Part 2; if two dose levels are assessed participants will be randomized to receive one of the two dose levels of Povetacicept.
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Administrado por injeção subcutânea a cada 4 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade avaliadas por eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia de estudo 1 a 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
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Dia de estudo 1 a 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Allison Naumovski, Alpine Immune Sciences, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de julho de 2023
Conclusão Primária (Real)
12 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Real)
12 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Anemia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoimune
Outros números de identificação do estudo
- AIS-D04
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-507067-19-00 (Ctis: 2023-507067-19-00)
- VX24-AIS-D04 (Outro identificador: Vertex Pharmaceuticals Incorporated)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Details on Vertex data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .