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Un estudio abierto de ALPN-303 en sujetos con citopenias autoinmunes (RUBY-4)

10 de septiembre de 2026 actualizado por: Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex

Un estudio abierto de fase 1b para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de povetacicept en sujetos con citopenias autoinmunes (RUBY-4)

El objetivo de este estudio clínico es evaluar povetacicept (ALPN-303) en adultos con citopenias autoinmunes de trombocitopenia inmune, anemia hemolítica autoinmune y enfermedad por crioaglutininas para determinar si povetacicept es seguro y potencialmente beneficioso en el tratamiento de estas enfermedades. Durante el período de tratamiento del estudio, los participantes recibirán povetacicept aproximadamente cada 4 semanas durante 6 meses, con la posibilidad de participar en un período de extensión del tratamiento del estudio de 6 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Investigational Site (438)
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Investigational Site (410)
      • Concord, Australia, 2139
        • Investigational Site (519)
      • Douglas, Australia, 4814
        • Investigational Site (517)
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Investigational Site (413)
      • West Perth, Australia, 6005
        • Investigational Site (407)
      • Westmead, Australia, 2145
        • Investigational Site (409)
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Investigational Site (434)
  • Canadá
      • Greenfield Park, Canadá, J4V2H1
        • Investigational Site (406)
      • Hamilton, Canadá, L8S 4K1
        • Investigational Site (403)
      • Toronto, Canadá, M5B 1W8
        • Investigational Site (444)
  • España
      • Barcelona, España, 08003
        • Investigational Site (436)
      • Burgos, España, 9006
        • Investigational Site (429)
      • Madrid, España, 28007
        • Investigational Site (430)
      • Murcia, España, 30008
        • Investigational Site (426)
      • Seville, España, 41013
        • Investigational Site (427)
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigational Site (230)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigational Site (401)
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Investigational Site (419)
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33143
        • Investigational Site (425)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Investigational Site (219)
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Estados Unidos, 21044
        • Investigational Site (435)
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Investigational site (405)
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Investigational Site (423)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Investigational Site (421)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Investigational Site (404)
      • Shirley, New York, Estados Unidos, 11967
        • Investigational Site (420)
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
        • Investigational Site (422)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Investigational Site (414)
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Investigational Site (402)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Investigational Site (411)
  • Italia
      • Meldola, Italia, 47014
        • Investigational Site (432)
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigational Site (428)
      • Novara, Italia, 28100
        • Investigational Site (431)
      • Trieste, Italia, 34128
        • Investigational Site (443)
  • Noruega
      • Grålum, Noruega, 1714
        • Investigational Site (433)
      • Trondheim, Noruega, 7030
        • Investigational Site (437)
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, SE1 9RT
        • Investigational Site (442)
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Investigational Site (439)
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Investigational Site (441)
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Investigational Site (440)
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06200
        • Investigational Site (415)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06800
        • Investigational Site (416)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34718
        • Investigational Site (418)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Resumen de los criterios de inclusión clave:

  1. Criterios específicos de la indicación

    1. Trombocitopenia Inmune (PTI)

      • PTI primaria documentada de al menos 12 semanas de duración
      • Antecedentes de fracaso o recaída de al menos 2 regímenes de tratamiento para la PTI
      • Historial de exposición a un TPO-RA a menos que esté contraindicado o no disponible
      • Antecedentes documentados de plaquetas <30 × 10^9/L

    2. Anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA)

      • Diagnóstico de wAIHA primario de al menos 12 semanas de duración documentado con una prueba de antiglobulina directa (DAT) actual o anterior positiva para anti-IgG (±C3d)
      • Antecedentes documentados de anemia con hemoglobina ≤9 g/dL
      • Al menos uno de los siguientes: (i) haptoglobina <LLN (ii) bilirrubina indirecta >LSN (iii) lactato deshidrogenasa>LSN
      • Antecedentes de fracaso o recaída de al menos 2 regímenes de tratamiento para wAIHA

    3. Enfermedad de las crioaglutininas (CAD)

      • Diagnóstico de CAD primaria de al menos 12 semanas de duración con todo lo siguiente: (i) hemólisis crónica (ii) DAT poliespecífica positiva (iii) DAT monoespecífica fuertemente positiva para C3d (iv) título de aglutinina fría ≥64 a 4 °C (v ) IgG DAT ≤1+ (vi) sin enfermedad maligna manifiesta
      • Antecedentes documentados de anemia con hemoglobina ≤9 g/dL
      • Al menos uno de los siguientes: (i) haptoglobina <LLN (ii) bilirrubina indirecta >LSN (iii) lactato deshidrogenasa>LSN
      • Antecedentes de fracaso o recaída de al menos 2 regímenes de tratamiento para CAD
  2. (Todas las indicaciones) Si recibe medicamentos de atención estándar, las dosis deben ser estables durante las duraciones especificadas en el protocolo

Resumen de los criterios clave de exclusión:

  1. Secundaria AIHA, CAD o ITP

  2. Tratamiento con cualquiera de los siguientes dentro del período indicado antes del ingreso al estudio

    1. rituximab: 12 semanas
    2. IVIG, sutimlimab, otras terapias biológicas comercializadas: 8 semanas
    3. plasmaféresis, plasmaféresis o plasmaféresis de doble filtración: 8 semanas
    4. transfusiones de sangre, hemoderivados u otros medicamentos de rescate: 2 semanas
    5. esplenectomía: 12 semanas
    6. otros agentes inmunomoduladores o en investigación, excepto los agentes en investigación para la COVID-19 a los que la autoridad sanitaria nacional aplicable haya concedido una autorización de uso de emergencia: 5 semividas y requiere la aprobación del monitor médico
  3. Infección reciente grave o en curso; riesgo o antecedentes de infección grave

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Part 1: Povetacicept 240mg
Participants grouped in 3 cohorts by diagnosis will be administered Povetacicept.
Droga: Pavetacicept
Administrado por inyección subcutánea cada 4 semanas
Otros nombres:
  • ALPN-303
Experimental: Part 2: Povetacicept Dose A
Based on the findings of Part 1, one or two dose levels may be assessed in Part 2; if two dose levels are assessed participants will be randomized to receive one of the two dose levels of Povetacicept.
Droga: Pavetacicept
Administrado por inyección subcutánea cada 4 semanas
Otros nombres:
  • ALPN-303

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Día del estudio 1 hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio
Día del estudio 1 hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex

Investigadores

  • Director de estudio: Allison Naumovski, Alpine Immune Sciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de julio de 2023

Finalización primaria (Actual)

12 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Actual)

12 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AIS-D04
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507067-19-00 (Ctis: 2023-507067-19-00)
  • VX24-AIS-D04 (Otro identificador: Vertex Pharmaceuticals Incorporated)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Details on Vertex data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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