Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie van ALPN-303 bij proefpersonen met auto-immune cytopenieën (RUBY-4)

10 september 2026 bijgewerkt door: Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex

Een open-label fase 1b-onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van povetacicept te beoordelen bij proefpersonen met auto-immuuncytopenie (RUBY-4)

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van povetacicept (ALPN-303) bij volwassenen met auto-immuuncytopenie of immuuntrombocytopenie, auto-immuun hemolytische anemie en koude-agglutinineziekte om te bepalen of povetacicept veilig is en potentieel gunstig is bij de behandeling van deze ziekten. Tijdens de studiebehandelingsperiode zullen de deelnemers gedurende 6 maanden ongeveer elke 4 weken povetacicept krijgen, met de mogelijkheid om deel te nemen aan een 6 maanden durende verlenging van de studiebehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Box Hill, Australië, 3128
        • Investigational Site (410)
      • Concord, Australië, 2139
        • Investigational Site (519)
      • Douglas, Australië, 4814
        • Investigational Site (517)
      • Liverpool, Australië, 2170
        • Investigational Site (413)
      • West Perth, Australië, 6005
        • Investigational Site (407)
      • Westmead, Australië, 2145
        • Investigational Site (409)
  • Canada
      • Greenfield Park, Canada, J4V2H1
        • Investigational Site (406)
      • Hamilton, Canada, L8S 4K1
        • Investigational Site (403)
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Investigational Site (444)
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Investigational Site (438)
  • Italië
      • Meldola, Italië, 47014
        • Investigational Site (432)
      • Milan, Italië, 20122
        • Investigational Site (428)
      • Novara, Italië, 28100
        • Investigational Site (431)
      • Trieste, Italië, 34128
        • Investigational Site (443)
  • Noorwegen
      • Grålum, Noorwegen, 1714
        • Investigational Site (433)
      • Trondheim, Noorwegen, 7030
        • Investigational Site (437)
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Investigational Site (434)
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08003
        • Investigational Site (436)
      • Burgos, Spanje, 9006
        • Investigational Site (429)
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Investigational Site (430)
      • Murcia, Spanje, 30008
        • Investigational Site (426)
      • Seville, Spanje, 41013
        • Investigational Site (427)
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06200
        • Investigational Site (415)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06800
        • Investigational Site (416)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34718
        • Investigational Site (418)
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Investigational Site (442)
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Investigational Site (439)
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Investigational Site (441)
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Investigational Site (440)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Investigational Site (230)
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Investigational Site (401)
    • Florida
      • Cooper City, Florida, Verenigde Staten, 33024
        • Investigational Site (419)
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33143
        • Investigational Site (425)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Investigational Site (219)
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Verenigde Staten, 21044
        • Investigational Site (435)
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Investigational site (405)
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Investigational Site (423)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10028
        • Investigational Site (421)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Investigational Site (404)
      • Shirley, New York, Verenigde Staten, 11967
        • Investigational Site (420)
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10469
        • Investigational Site (422)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Investigational Site (414)
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Investigational Site (402)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Investigational Site (411)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Samenvatting van de belangrijkste opnamecriteria:

  1. Indicatiespecifieke criteria

    1. Immuuntrombocytopenie (ITP)

      • Gedocumenteerde primaire ITP van ten minste 12 weken
      • Voorgeschiedenis van falen of terugval naar ten minste 2 behandelingsregimes voor ITP
      • Geschiedenis van blootstelling aan een TPO-RA, tenzij anders gecontra-indiceerd of niet beschikbaar
      • Gedocumenteerde geschiedenis van bloedplaatjes <30 × 10^9/L

    2. Warme auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA)

      • Diagnose van primaire wAIHA van ten minste 12 weken gedocumenteerd met een huidige of eerdere positieve directe antiglobulinetest (DAT) voor anti-IgG (±C3d)
      • Gedocumenteerde geschiedenis van bloedarmoede met hemoglobine ≤9 g/dL
      • Ten minste een van de volgende: (i) haptoglobine <LLN (ii) indirecte bilirubine >ULN (iii) lactaatdehydrogenase>ULN
      • Voorgeschiedenis van falen of terugval naar ten minste 2 behandelingsregimes voor wAIHA

    3. Koude agglutinineziekte (CAD)

      • Diagnose van primaire CAD met een duur van ten minste 12 weken met alle volgende kenmerken: (i) chronische hemolyse (ii) polyspecifieke DAT positief (iii) monospecifieke DAT sterk positief voor C3d (iv) koude agglutinine titer ≥64 bij 4°C (v ) IgG DAT ≤1+ (vi) geen openlijke kwaadaardige ziekte
      • Gedocumenteerde geschiedenis van bloedarmoede met hemoglobine ≤9 g/dL
      • Ten minste een van de volgende: (i) haptoglobine <LLN (ii) indirecte bilirubine >ULN (iii) lactaatdehydrogenase>ULN
      • Voorgeschiedenis van falen of terugval naar ten minste 2 behandelingsregimes voor CAD
  2. (Alle indicaties) Als u standaardmedicatie krijgt, moeten de doses stabiel zijn gedurende de in het protocol gespecificeerde duur

Samenvatting van de belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Secundaire AIHA, CAD of ITP

  2. Behandeling met een van de volgende binnen de aangegeven periode voorafgaand aan deelname aan de studie

    1. rituximab: 12 weken
    2. IVIG, sutimlimab, andere op de markt gebrachte biologische therapieën: 8 weken
    3. plasmaferese, plasma-uitwisseling of plasmaferese met dubbele filtratie: 8 weken
    4. transfusies met bloed, bloedproducten of andere noodmedicatie: 2 weken
    5. splenectomie: 12 weken
    6. andere immunomodulerende agentia of agentia in onderzoek, met uitzondering van agentia in onderzoek voor COVID-19 die toestemming hebben gekregen voor gebruik in noodgevallen door de toepasselijke nationale gezondheidsautoriteit: 5 halfwaardetijden en vereist toestemming van de medische monitor
  3. Recente ernstige of aanhoudende infectie; risico op of geschiedenis van ernstige infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Part 1: Povetacicept 240mg
Participants grouped in 3 cohorts by diagnosis will be administered Povetacicept.
Geneesmiddel: Povetacicept
Toegediend door subcutane injectie om de 4 weken
Andere namen:
  • ALPN-303
Experimenteel: Part 2: Povetacicept Dose A
Based on the findings of Part 1, one or two dose levels may be assessed in Part 2; if two dose levels are assessed participants will be randomized to receive one of the two dose levels of Povetacicept.
Geneesmiddel: Povetacicept
Toegediend door subcutane injectie om de 4 weken
Andere namen:
  • ALPN-303

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Onderzoeksdag 1 tot en met 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
Onderzoeksdag 1 tot en met 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alpine Immune Sciences Inc, A Subsidiary of Vertex

Onderzoekers

  • Studie directeur: Allison Naumovski, Alpine Immune Sciences, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 augustus 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AIS-D04
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507067-19-00 (Ctis: 2023-507067-19-00)
  • VX24-AIS-D04 (Andere identificatie: Vertex Pharmaceuticals Incorporated)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details on Vertex data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren