Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VTX2735:n arvioimiseksi potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä jaksollinen oireyhtymä (Explore)

keskiviikko 5. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Zomagen Biosciences Ltd.

Vaihe 2A, yksihaarainen tutkimus VTX2735:n turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on kryopyriiniin liittyvä periodinen oireyhtymä (CAPS)

Tämä on tutkimus, jonka tarkoituksena on ymmärtää, onko VTX2735:n käyttö turvallista ja tehokasta osallistujille, joilla on diagnosoitu kryopyriiniin liittyvä jaksooireyhtymä (CAPS). Noin 10 potilasta ottaa VTX2735-annoksen A tai VTX2735-annoksen B.

Tutkimus koostuu enintään 28 viikon seulonta-/huuhtelujaksosta, 2 viikon hoitojaksosta, enintään 2 viikon hoidon keskeytysjaksosta, toisesta 2 viikon hoitojaksosta ja 4 viikon seurantajaksosta. Hoidon enimmäiskesto on 4 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904
        • Local Site # 223

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias
  • CAPS- ja FCAS-alatyypin ja lievän kliinisen fenotyypin diagnoosi
  • Vähintään yksi leimahdus seulonnan/huuhtelun aikana
  • Naiset eivät saa olla hedelmällisessä iässä tai heidän on suostuttava käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen
  • Miesten, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on suostuttava käyttämään kondomia ja muuta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei halua noudattaa anti-IL-1-hoidon huuhtelua ja sietää taudin pahenemisen oireita
  • Keskivaikeat tai vaikeat CAPS-oireet tai merkittävä vaurio tai mikä tahansa CAPS-ominaisuus, joka on vasta-aihe anti-IL-1-hoidon huuhtomiselle
  • Hänellä on ollut krooninen tai toistuva tartuntatauti
  • Hänellä on tunnettu immuunipuutos tai immuunipuutos
  • Onko hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio, ihmisen immuunikatovirus (HIV), hankittu immuunikato-oireyhtymä (AIDS) tai aktiivinen tuberkuloosi (TB)
  • Hänellä on toinen kliinisesti tärkeä lääketieteellinen häiriö, joka vaarantaisi turvallisuuden

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Lääke: VTX2735
Annos A
Lääke: VTX2735
Annos B
Kokeellinen: Kohortti 2
Lääke: VTX2735
Annos A
Lääke: VTX2735
Annos B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
VTX2735:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: VTX2735:n ensimmäisestä annosta tutkimuksen loppuun asti, jopa 10 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja hoidon lopettamisen haittatapahtumien vuoksi ilmaantuvuus ja vakavuus
VTX2735:n ensimmäisestä annosta tutkimuksen loppuun asti, jopa 10 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräisen avainoirepisteen (KSS) keskimääräinen muutos, joka on johdettu päivittäisestä terveysarvioinnista, toinen sukupolvi (DHAF2) lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Arvioi sairauden aktiivisuuden muutos lähtötasosta käyttämällä DHAF2:ta ja KSS:ää.
Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Keskimääräisen KSS:n parannus 30 %, 50 % tai 75 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat 30 %, 50 % tai 75 % paremman sairauden aktiivisuuden lähtötasosta käyttämällä DHAF2:ta ja KSS:ää.
Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Päivien lukumäärä, jolloin päivittäinen KSS on >3
Aikaikkuna: Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
KSS:n määrittämien usean järjestelmän tautien pahenemispäivien lukumäärä
Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Päivien määrä, jolloin yksittäinen DHAF2-oireiden pistemäärä on >3
Aikaikkuna: Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Yksittäisen järjestelmän sairauden pahenemispäivien lukumäärä KSS:n määrittelemällä tavalla
Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
DHAF2:n oireiden enimmäisvakavuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti
Suurin yksittäinen DHAF2-oirepistemäärä
Päivästä 1 VTX2735-hoidon päättymiseen päivään 28 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zomagen Biosciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Henrik Sonnergren, MD, PhD, Ventyx Biosciences, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 18. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VTX2735-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa