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Une étude pour évaluer le VTX2735 chez les patients atteints du syndrome périodique associé à la cryopyrine (Explore)

5 mars 2025 mis à jour par: Zomagen Biosciences Ltd.

Une étude de phase 2A à un seul bras pour évaluer l'innocuité et l'activité clinique du VTX2735 chez les participants atteints du syndrome périodique associé à la cryopyrine (CAPS)

Il s'agit d'une étude visant à comprendre si la prise de VTX2735 est sûre et efficace chez les participants diagnostiqués avec le syndrome des périodes associées à la cryopyrine (CAPS). Environ 10 patients prendront VTX2735 Dose A ou VTX2735 Dose B.

L'étude consiste en une période de dépistage/d'élimination pouvant aller jusqu'à 28 semaines, une période de traitement de 2 semaines, une période d'arrêt du traitement pouvant aller jusqu'à 2 semaines, une autre période de traitement de 2 semaines et une période de suivi de 4 semaines. La durée maximale du traitement est de 4 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, États-Unis, 31904
        • Local Site # 223

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Au moins 18 ans
  • Diagnostic du sous-type CAPS et FCAS et du phénotype clinique léger
  • Au moins une fusée éclairante pendant le dépistage/lessivage
  • Les femmes ne doivent pas être en âge de procréer ou doivent accepter d'utiliser deux méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du produit à l'étude
  • Les hommes dont la partenaire est en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des préservatifs ainsi qu'une autre forme très efficace de contraception pendant l'étude et pendant 90 jours après la dernière dose du produit à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Refus de se conformer au sevrage du traitement anti-IL-1 et de tolérer les symptômes d'une poussée de la maladie
  • Manifestations CAPS modérées ou sévères ou dommages importants ou toute caractéristique CAPS qui présente une contre-indication à l'arrêt du traitement anti-IL-1
  • A des antécédents de maladie infectieuse chronique ou récurrente
  • A une déficience immunitaire connue ou est immunodéprimé
  • A l'hépatite B ou l'hépatite C, le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou la tuberculose active (TB)
  • A un autre trouble médical cliniquement important qui compromettrait la sécurité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Médicament: VTX2735
Dose A
Médicament: VTX2735
Dosage B
Expérimental: Cohorte 2
Médicament: VTX2735
Dose A
Médicament: VTX2735
Dosage B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance du VTX2735
Délai: De l'administration initiale de VTX2735 jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 10 semaines
Incidence et gravité des événements indésirables liés au traitement (TEAE), des événements indésirables graves (SAE) et de l'arrêt en raison d'événements indésirables
De l'administration initiale de VTX2735 jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 10 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du score moyen des symptômes clés (KSS) dérivé du formulaire d'évaluation quotidienne de la santé, deuxième génération (DHAF2) par rapport au départ
Délai: Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Évaluer le changement par rapport au départ dans l'activité de la maladie en utilisant DHAF2 et KSS.
Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Atteinte de 30 %, 50 % ou 75 % d'amélioration du KSS moyen par rapport au départ
Délai: Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Proportion de patients obtenant une amélioration de 30 %, 50 % ou 75 % de l'activité de la maladie par rapport au départ en utilisant DHAF2 et KSS.
Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Nombre de jours où le KSS quotidien est >3
Délai: Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Nombre de jours de poussée de maladie multisystémique tel que défini par le KSS
Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Nombre de jours où un seul score de symptôme DHAF2 est > 3
Délai: Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Nombre de jours de poussée de maladie à système unique tel que défini par le KSS
Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Gravité maximale de tout score de symptôme sur DHAF2
Délai: Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28
Score maximal de symptôme DHAF2 unique
Du jour 1 à la fin du traitement avec VTX2735, jusqu'au jour 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zomagen Biosciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Henrik Sonnergren, MD, PhD, Ventyx Biosciences, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2023

Achèvement primaire (Réel)

6 mars 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

6 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2023

Première publication (Réel)

14 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VTX2735-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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