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Um estudo para avaliar o VTX2735 em pacientes com síndrome periódica associada à criopirina (Explore)

5 de março de 2025 atualizado por: Zomagen Biosciences Ltd.

Um estudo de braço único de fase 2A para avaliar a segurança e a atividade clínica do VTX2735 em participantes com síndrome periódica associada à criopirina (CAPS)

Este é um estudo para entender se tomar VTX2735 é seguro e eficaz em participantes diagnosticados com Síndrome do Período Associado à Criopirina (CAPS). Aproximadamente 10 pacientes tomarão VTX2735 Dose A ou VTX2735 Dose B.

O estudo consiste em um período de triagem/washout de até 28 semanas, um período de tratamento de 2 semanas, um período de retirada do tratamento de até 2 semanas, outro período de tratamento de 2 semanas e um período de acompanhamento de 4 semanas. A duração máxima do tratamento é de 4 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
        • Local Site # 223

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos 18 anos de idade
  • Diagnóstico do subtipo CAPS e FCAS e fenótipo clínico leve
  • Pelo menos um surto durante a triagem/lavagem
  • As mulheres não devem ter potencial para engravidar ou devem concordar em usar dois métodos de contracepção altamente eficazes durante o estudo e por 30 dias após a última dose do produto do estudo
  • Homens com uma parceira com potencial para engravidar devem concordar em usar preservativos mais outra forma altamente eficaz de controle de natalidade durante o estudo e por 90 dias após a última dose do produto do estudo

Critério de exclusão:

  • Relutante em cumprir a eliminação da terapia anti-IL-1 e tolerar os sintomas de agravamento da doença
  • Manifestações de CAPS moderadas ou graves ou danos significativos ou qualquer característica de CAPS que apresente uma contraindicação para o washout da terapia anti-IL-1
  • Tem um histórico de doença infecciosa crônica ou recorrente
  • Tem uma deficiência imunológica conhecida ou é imunocomprometido
  • Tem infecção por hepatite B ou hepatite C, vírus da imunodeficiência humana (HIV), síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS) ou tuberculose ativa (TB)
  • Tem outro distúrbio médico clinicamente importante que comprometeria a segurança

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Medicamento: VTX2735
Dose A
Medicamento: VTX2735
Dose B
Experimental: Coorte 2
Medicamento: VTX2735
Dose A
Medicamento: VTX2735
Dose B

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do VTX2735
Prazo: Desde a administração inicial de VTX2735 até a conclusão do estudo, até 10 semanas
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) e descontinuação devido a eventos adversos
Desde a administração inicial de VTX2735 até a conclusão do estudo, até 10 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média na pontuação média de sintomas-chave (KSS) derivada do Formulário de Avaliação Diária de Saúde, Segunda Geração (DHAF2) da linha de base
Prazo: Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Avalie a alteração da linha de base na atividade da doença usando DHAF2 e KSS.
Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Obtenção de 30%, 50% ou 75% de melhoria no KSS médio desde o início
Prazo: Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Proporção de pacientes que atingiram 30%, 50% ou 75% de melhora da linha de base na atividade da doença usando DHAF2 e KSS.
Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Número de dias em que o KSS diário é >3
Prazo: Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Número de dias de exacerbação de doenças multissistêmicas, conforme definido pelo KSS
Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Número de dias em que qualquer pontuação de sintoma DHAF2 é >3
Prazo: Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Número de dias de surto de doença de sistema único, conforme definido pelo KSS
Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Gravidade máxima de qualquer pontuação de sintoma em DHAF2
Prazo: Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28
Pontuação máxima de sintoma único de DHAF2
Do dia 1 até a conclusão do tratamento com VTX2735, até o dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Zomagen Biosciences Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Henrik Sonnergren, MD, PhD, Ventyx Biosciences, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de março de 2023

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2024

Conclusão do estudo (Real)

6 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

14 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTX2735-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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