En studie for å evaluere VTX2735 hos pasienter med kryopyrinsosiert periodisk syndrom (Explore)
5. mars 2025 oppdatert av: Zomagen Biosciences Ltd.
En fase 2A, enarmsstudie for å evaluere sikkerheten og den kliniske aktiviteten til VTX2735 hos deltakere med kryopyrin-assosiert periodisk syndrom (CAPS)
Dette er en studie for å forstå om det er trygt og effektivt å ta VTX2735 hos deltakere som er diagnostisert med Cryopyrin-Associated Period Syndrome (CAPS). Omtrent 10 pasienter vil ta VTX2735 Dose A eller VTX2735 Dose B.
Studien består av en screening/utvaskingsperiode på inntil 28 uker, en 2 ukers behandlingsperiode, en behandlingsavvenningsperiode på inntil 2 uker, ytterligere 2 ukers behandlingsperiode og en 4 ukers oppfølgingsperiode. Maksimal behandlingslengde er 4 uker.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Local Site # 222
-
-
Georgia
-
Columbus, Georgia, Forente stater, 31904
- Local Site # 223
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 18 år
- Diagnose av CAPS og FCAS subtype og mild klinisk fenotype
- Minst ett bluss under screening/utvasking
- Kvinner må ikke være i fertil alder eller må godta å bruke to metoder for svært effektiv prevensjon under studien og i 30 dager etter siste dose av studieproduktet
- Menn med en partner som er i fertil alder må godta å bruke kondom pluss en annen svært effektiv prevensjonsform under studien og i 90 dager etter siste dose av studieproduktet
Ekskluderingskriterier:
- Uvillig til å etterkomme utvasking av anti-IL-1-terapi og tolerere symptomer på sykdomsoppblussing
- Moderate eller alvorlige CAPS-manifestasjoner eller betydelig skade eller enhver CAPS-funksjon som utgjør en kontraindikasjon for utvasking av anti-IL-1-behandling
- Har en historie med kronisk eller tilbakevendende infeksjonssykdom
- Har en kjent immunsvikt eller er immunsvekket
- Har hepatitt B- eller hepatitt C-infeksjon, humant immunsviktvirus (HIV), ervervet immunsviktsyndrom (AIDS) eller aktiv tuberkulose (TB)
- Har en annen klinisk viktig medisinsk lidelse som ville kompromittere sikkerheten
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
|
Dose A
Dose B
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
|
Dose A
Dose B
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for VTX2735
Tidsramme: Fra den første administrasjonen av VTX2735 til fullføring av studien, opptil 10 uker
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering på grunn av bivirkninger
|
Fra den første administrasjonen av VTX2735 til fullføring av studien, opptil 10 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i gjennomsnittlig nøkkelsymptom-score (KSS) avledet fra Daily Health Assessment Form, Second Generation (DHAF2) fra baseline
Tidsramme: Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Vurder endringen fra baseline i sykdomsaktivitet ved å bruke DHAF2 og KSS.
|
Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
|
Oppnåelse av 30 %, 50 % eller 75 % forbedring i gjennomsnittlig KSS fra baseline
Tidsramme: Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Andel pasienter som oppnår 30 %, 50 % eller 75 % forbedring fra baseline i sykdomsaktivitet ved bruk av DHAF2 og KSS.
|
Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
|
Antall dager når den daglige KSS er >3
Tidsramme: Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Antall multi-system sykdom blusse dager som definert av KSS
|
Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
|
Antall dager når en enkelt DHAF2 symptomscore er >3
Tidsramme: Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Antall dager med enkeltsystemsykdom som definert av KSS
|
Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
|
Maksimal alvorlighetsgrad av enhver symptomscore på DHAF2
Tidsramme: Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Maksimal score for enkelt DHAF2 symptom
|
Fra dag 1 til fullført behandling med VTX2735, opp til dag 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Henrik Sonnergren, MD, PhD, Ventyx Biosciences, Inc
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
6. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kronisk induserbar urtikaria
- Kronisk urtikaria
- Kald urticaria
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Sykdom
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Hudsykdommer, genetisk
- Arvelige autoinflammatoriske sykdommer
- Syndrom
- Kryopyrin-assosierte periodiske syndromer
Andre studie-ID-numre
- VTX2735-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .