Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af VTX2735 hos patienter med kryopyrin-associeret periodisk syndrom (Explore)

14. marts 2024 opdateret af: Zomagen Biosciences, Ltd

En fase 2A, enkeltarmsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og den kliniske aktivitet af VTX2735 hos deltagere med kryopyrin-associeret periodisk syndrom (CAPS)

Dette er en undersøgelse for at forstå, om det er sikkert og effektivt at tage VTX2735 hos deltagere, der er diagnosticeret med Cryopyrin-Associated Period Syndrome (CAPS). Cirka 10 patienter vil tage VTX2735 Dosis A eller VTX2735 Dosis B.

Undersøgelsen består af en screenings-/udvaskningsperiode på op til 28 uger, en 2 ugers behandlingsperiode, en behandlingsafholdelsesperiode på op til 2 uger, yderligere 2 ugers behandlingsperiode og en 4 ugers opfølgningsperiode. Den maksimale behandlingslængde er 4 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
        • Local Site # 223

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år
  • Diagnose af CAPS og FCAS subtype og mild klinisk fænotype
  • Mindst én blus under screening/udvaskning
  • Kvinder må ikke være i den fødedygtige alder eller skal acceptere at bruge to højeffektive præventionsmetoder under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesproduktet
  • Mænd med en partner, der er i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge kondomer plus en anden yderst effektiv form for prævention under undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesproduktet

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig til at overholde udvaskningen af ​​anti-IL-1-terapi og tolerere symptomer på sygdomsopblussen
  • Moderate eller svære CAPS-manifestationer eller betydelige skader eller enhver CAPS-funktion, der udgør en kontraindikation for udvaskning af anti-IL-1-behandling
  • Har en historie med kronisk eller tilbagevendende infektionssygdom
  • Har en kendt immundefekt eller er immunkompromitteret
  • Har hepatitis B- eller hepatitis C-infektion, human immundefektvirus (HIV), erhvervet immundefektsyndrom (AIDS) eller aktiv tuberkulose (TB)
  • Har en anden klinisk vigtig medicinsk lidelse, der ville kompromittere sikkerheden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Medicin: VTX2735
Dosis A
Medicin: VTX2735
Dosis B
Eksperimentel: Kohorte 2
Medicin: VTX2735
Dosis A
Medicin: VTX2735
Dosis B

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af VTX2735
Tidsramme: Fra den første administration af VTX2735 til afslutning af studiet, op til 10 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering på grund af bivirkninger
Fra den første administration af VTX2735 til afslutning af studiet, op til 10 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i den gennemsnitlige nøglesymptom-score (KSS) afledt af Daily Health Assessment Form, Second Generation (DHAF2) fra baseline
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Vurder ændringen fra baseline i sygdomsaktivitet ved hjælp af DHAF2 og KSS.
Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Opnåelse af 30 %, 50 % eller 75 % forbedring i gennemsnitlig KSS fra baseline
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Andel af patienter, der opnår 30 %, 50 % eller 75 % forbedring fra baseline i sygdomsaktivitet ved brug af DHAF2 og KSS.
Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Antal dage, hvor den daglige KSS er >3
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Antal dage med flere sygdomsudbrud som defineret af KSS
Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Antal dage, hvor en enkelt DHAF2 symptomscore er >3
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Antal enkelt-system sygdomsopblussende dage som defineret af KSS
Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Maksimal sværhedsgrad af enhver symptomscore på DHAF2
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28
Maksimal enkelt DHAF2 symptomscore
Fra dag 1 til afslutning af behandling med VTX2735, op til dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zomagen Biosciences, Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Matt Cascino, MD, Ventyx Biosciences, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2023

Først opslået (Faktiske)

14. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTX2735-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kryopyrin-associeret periodisk syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner