Un estudio para evaluar VTX2735 en pacientes con síndrome periódico asociado a criopirina (Explore)
14 de marzo de 2024 actualizado por: Zomagen Biosciences, Ltd
Un estudio de fase 2A de un solo brazo para evaluar la seguridad y la actividad clínica de VTX2735 en participantes con síndrome periódico asociado a criopirina (CAPS)
Este es un estudio para comprender si tomar VTX2735 es seguro y eficaz en participantes diagnosticados con síndrome del período asociado a la criopirina (CAPS). Aproximadamente 10 pacientes tomarán VTX2735 Dosis A o VTX2735 Dosis B.
El estudio consta de un período de detección/lavado de hasta 28 semanas, un período de tratamiento de 2 semanas, un período de retiro del tratamiento de hasta 2 semanas, otro período de tratamiento de 2 semanas y un período de seguimiento de 4 semanas. La duración máxima del tratamiento es de 4 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Local Site # 222
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Georgia
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Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
- Local Site # 223
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Al menos 18 años de edad
- Diagnóstico de subtipo CAPS y FCAS y fenotipo clínico leve
- Al menos un brote durante la detección/lavado
- Las mujeres no deben estar en edad fértil o deben aceptar usar dos métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el estudio y durante los 30 días posteriores a la última dosis del producto del estudio.
- Los hombres con una pareja en edad fértil deben aceptar usar condones además de otro método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis del producto del estudio.
Criterio de exclusión:
- No está dispuesto a cumplir con el lavado de la terapia anti-IL-1 y tolerar los síntomas del brote de la enfermedad
- Manifestaciones moderadas o graves de CAPS o daño significativo o cualquier característica de CAPS que presente una contraindicación para el lavado de la terapia anti-IL-1
- Tiene antecedentes de enfermedades infecciosas crónicas o recurrentes.
- Tiene una inmunodeficiencia conocida o está inmunocomprometido
- Tiene infección por hepatitis B o hepatitis C, virus de inmunodeficiencia humana (VIH), síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o tuberculosis activa (TB)
- Tiene otro trastorno médico clínicamente importante que comprometería la seguridad.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
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Dosis A
Dosis B
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Experimental: Cohorte 2
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Dosis A
Dosis B
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de VTX2735
Periodo de tiempo: Desde la administración inicial de VTX2735 hasta la finalización del estudio, hasta 10 semanas
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) e interrupción debido a eventos adversos
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Desde la administración inicial de VTX2735 hasta la finalización del estudio, hasta 10 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio en la puntuación media de los síntomas clave (KSS) derivada del Formulario de evaluación diaria de la salud, segunda generación (DHAF2) desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Evalúe el cambio desde el inicio en la actividad de la enfermedad utilizando DHAF2 y KSS.
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Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Logro de una mejora del 30 %, 50 % o 75 % en la KSS media desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Proporción de pacientes que lograron una mejora del 30 %, 50 % o 75 % desde el inicio en la actividad de la enfermedad usando DHAF2 y KSS.
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Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Número de días en que el KSS diario es >3
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Número de días de brotes de enfermedades multisistémicas según lo definido por KSS
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Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Número de días en los que la puntuación de cualquier síntoma DHAF2 individual es >3
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Número de días de brote de enfermedad de un solo sistema según lo definido por KSS
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Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Gravedad máxima de cualquier puntuación de síntomas en DHAF2
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Puntaje máximo de síntoma único DHAF2
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Desde el día 1 hasta la finalización del tratamiento con VTX2735, hasta el día 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Matt Cascino, MD, Ventyx Biosciences, Inc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
6 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
6 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
14 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedad crónica
- Urticaria crónica inducible
- Urticaria crónica
- Urticaria por frío
- Síndrome
- Síndromes periódicos asociados a la criopirina
Otros números de identificación del estudio
- VTX2735-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .