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Uno studio per valutare VTX2735 in pazienti con sindrome periodica associata a criopirina (Explore)

14 marzo 2024 aggiornato da: Zomagen Biosciences, Ltd

Uno studio di fase 2A a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'attività clinica di VTX2735 nei partecipanti con sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS)

Questo è uno studio per capire se l'assunzione di VTX2735 è sicura ed efficace nei partecipanti con diagnosi di sindrome mestruale associata alla criopirina (CAPS). Circa 10 pazienti assumeranno VTX2735 Dose A o VTX2735 Dose B.

Lo studio consiste in un periodo di screening/washout fino a 28 settimane, un periodo di trattamento di 2 settimane, un periodo di sospensione del trattamento fino a 2 settimane, un altro periodo di trattamento di 2 settimane e un periodo di follow-up di 4 settimane. La durata massima del trattamento è di 4 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Stati Uniti, 31904
        • Local Site # 223

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni di età
  • Diagnosi di sottotipo CAPS e FCAS e fenotipo clinico lieve
  • Almeno una svasatura durante lo screening/washout
  • Le donne non devono essere in età fertile o devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio
  • Gli uomini con un partner in età fertile devono accettare di utilizzare il preservativo più un'altra forma altamente efficace di controllo delle nascite durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio

Criteri di esclusione:

  • Riluttante a rispettare il fallimento della terapia anti-IL-1 e a tollerare i sintomi della riacutizzazione della malattia
  • Manifestazioni di CAPS moderate o gravi o danno significativo o qualsiasi caratteristica di CAPS che presenti una controindicazione al washout della terapia anti-IL-1
  • Ha una storia di malattia infettiva cronica o ricorrente
  • Ha una deficienza immunitaria nota o è immunocompromesso
  • Ha un'infezione da epatite B o epatite C, virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) o tubercolosi attiva (TB)
  • Ha un altro disturbo medico clinicamente importante che comprometterebbe la sicurezza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Droga: VTX2735
Dose A
Droga: VTX2735
Dose B
Sperimentale: Coorte 2
Droga: VTX2735
Dose A
Droga: VTX2735
Dose B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di VTX2735
Lasso di tempo: Dalla somministrazione iniziale di VTX2735 fino al completamento dello studio, fino a 10 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione dovuta a eventi avversi
Dalla somministrazione iniziale di VTX2735 fino al completamento dello studio, fino a 10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media del punteggio medio dei sintomi chiave (KSS) derivato dal Daily Health Assessment Form, Second Generation (DHAF2) rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Valutare il cambiamento rispetto al basale nell'attività della malattia utilizzando DHAF2 e KSS.
Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Raggiungimento del 30%, 50% o 75% di miglioramento del KSS medio rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto un miglioramento del 30%, 50% o 75% rispetto al basale nell'attività della malattia utilizzando DHAF2 e KSS.
Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Numero di giorni in cui il KSS giornaliero è >3
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Numero di giorni di riacutizzazione della malattia multisistemica come definito da KSS
Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Numero di giorni in cui un singolo punteggio dei sintomi DHAF2 è >3
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Numero di giorni di riacutizzazione della malattia a sistema singolo come definito da KSS
Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Gravità massima di qualsiasi punteggio dei sintomi su DHAF2
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28
Punteggio massimo del singolo sintomo DHAF2
Dal Giorno 1 al completamento del trattamento con VTX2735, fino al Giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zomagen Biosciences, Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Matt Cascino, MD, Ventyx Biosciences, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

6 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTX2735-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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