Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera VTX2735 hos patienter med kryopyrinassocierat periodiskt syndrom (Explore)

5 mars 2025 uppdaterad av: Zomagen Biosciences Ltd.

En fas 2A, enarmsstudie för att utvärdera säkerheten och den kliniska aktiviteten hos VTX2735 hos deltagare med kryopyrinassocierat periodiskt syndrom (CAPS)

Detta är en studie för att förstå om det är säkert och effektivt att ta VTX2735 för deltagare som diagnostiserats med kryopyrinassocierat periodsyndrom (CAPS). Cirka 10 patienter kommer att ta VTX2735 Dos A eller VTX2735 Dos B.

Studien består av en screening/uttvättningsperiod på upp till 28 veckor, en 2 veckors behandlingsperiod, en behandlingsperiod på upp till 2 veckor, ytterligare 2 veckors behandlingsperiod och en 4 veckors uppföljningsperiod. Den maximala behandlingens längd är 4 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Local Site # 222
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Förenta staterna, 31904
        • Local Site # 223

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minst 18 år
  • Diagnos av CAPS och FCAS subtyp och mild klinisk fenotyp
  • Minst ett bloss under screening/tvättning
  • Kvinnor får inte vara i fertil ålder eller måste gå med på att använda två högeffektiva preventivmetoder under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieprodukten
  • Män med en partner som är i fertil ålder måste gå med på att använda kondom plus en annan mycket effektiv form av preventivmedel under studien och i 90 dagar efter den sista dosen av studieprodukten

Exklusions kriterier:

  • Ovillig att följa borttvättningen av anti-IL-1-terapi och tolerera symtom på sjukdomsutbrott
  • Måttliga eller svåra CAPS-manifestationer eller betydande skador eller någon CAPS-funktion som utgör en kontraindikation för uttvättning av anti-IL-1-behandling
  • Har en historia av kronisk eller återkommande infektionssjukdom
  • Har en känd immunbrist eller är immunförsvagad
  • Har hepatit B- eller hepatit C-infektion, humant immunbristvirus (HIV), förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) eller aktiv tuberkulos (TB)
  • Har en annan kliniskt viktig medicinsk störning som skulle äventyra säkerheten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Läkemedel: VTX2735
Dos A
Läkemedel: VTX2735
Dos B
Experimentell: Kohort 2
Läkemedel: VTX2735
Dos A
Läkemedel: VTX2735
Dos B

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för VTX2735
Tidsram: Från den första administreringen av VTX2735 till och med studiens slutförande, upp till 10 veckor
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och utsättning på grund av biverkningar
Från den första administreringen av VTX2735 till och med studiens slutförande, upp till 10 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i medelvärde för nyckelsymptom (KSS) härledd från Daily Health Assessment Form, Second Generation (DHAF2) från baslinjen
Tidsram: Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Bedöm förändringen från baslinjen i sjukdomsaktivitet med hjälp av DHAF2 och KSS.
Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Uppnående av 30 %, 50 % eller 75 % förbättring i genomsnittlig KSS från baslinjen
Tidsram: Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Andel patienter som uppnår 30 %, 50 % eller 75 % förbättring från baslinjen i sjukdomsaktivitet med DHAF2 och KSS.
Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Antal dagar då den dagliga KSS är >3
Tidsram: Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Antalet dagar med flera systemsjukdomar som definieras av KSS
Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Antal dagar då varje enskilt DHAF2-symtompoäng är >3
Tidsram: Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Antal sjukdomsuppblossande dagar i ett enda system enligt definition av KSS
Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Maximal svårighetsgrad av något symptompoäng på DHAF2
Tidsram: Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28
Maximalt enstaka DHAF2-symtompoäng
Från dag 1 till avslutad behandling med VTX2735, upp till dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zomagen Biosciences Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Henrik Sonnergren, MD, PhD, Ventyx Biosciences, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 mars 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

6 mars 2024

Avslutad studie (Faktisk)

6 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2023

Första postat (Faktisk)

14 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTX2735-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera