Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Spinaalortoosin vaikutus skolioosin ja rintakehän epämuodostuman kehittymiseen tyypin I selkärangan lihasatrofiassa

maanantai 26. elokuuta 2024 päivittänyt: Emre DANSUK, Medipol University

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on vakava neuromuskulaarinen sairaus, jolle on tunnusomaista selkäytimen alfamotoristen hermosolujen rappeutuminen, mikä johtaa etenevään proksimaaliseen lihasten surkastumiseen ja denervaatioon. Sen maailmanlaajuinen ilmaantuvuus on 1/6 000-1/10 000 elävänä syntynyttä ja kantajataajuus väestössä on noin 1/40-1/60. SMA:n vaikeusaste vaihtelee suuresti, ja se luokitellaan viiteen fenotyyppiin (0-IV) kliinisten ominaisuuksien, puhkeamisiän, saavutetun maksimaalisen motorisen toiminnan ja elinajanodotteen perusteella. Tyypin I SMA:n yleisimmät oireet, jotka vaikuttavat erityisesti vastasyntyneisiin, ovat heikko lihasjänteys/hypotonia, etenevä symmetrinen, proksimaalilihasten ja bulbaalilihasten heikkous.

Nykyään kehitettyjen lääkesovellusten ja geeniterapioiden ansiosta motoriset ja hengitystoiminnot paranevat potilailla, joilla on tyypin I SMA. Tämä suotuisa ennuste tekee tärkeäksi hoitaa ortopedisia ongelmia, joita saattaa ilmetä myöhemmällä iällä. Tärkeimmät syyt näihin ongelmiin ovat asennon häiriö, skolioosi, lantion kaarevuus, lonkan sijoiltaanmeno sekä jalkojen ja rintakehän epämuodostumat.

Skolioosi tyypin I ja II SMA:ta sairastavilla lapsilla esiintyy varhaislapsuudessa ja sen ilmaantuvuus on 60-90 %. Selkärangan epämuodostumiin liittyy usein rintakehän epämuodostumia ja lantion kaarevuutta. Nämä tuki- ja liikuntaelinten sairaudet voivat vaikuttaa SMA-potilaiden päivittäiseen toimintaan. Skolioosi ja siihen liittyvät rintakehän vääristymät aiheuttavat merkittävää keuhkojen toiminnan heikkenemistä vähentämällä elinvoimaa ja lisäämällä ventilaation/perfuusion epätasapainoa. Siksi selkärangan arviointi tulisi suorittaa osana rutiinikliinistä tutkimusta. Selkärangan ortoosihoitoa suositellaan hypotonisen kehon tukemiseen ja yli 20 asteen skolioosin hoitoon, erityisesti potilailla, jotka jatkavat kasvuaan.

Tyypin I SMA:sta kärsivien lasten yksilöllisen keuhkokuntoutusohjelman (IPR) ja keuhkohoidon (PC) lisäksi thoracolumbosacral spinaaliortoosin käyttö otetaan ensimmäistä kertaa käyttöön maassamme ja maailmankirjallisuudessa. Tavoitteenamme projektissa on tutkia tämän hoito-ohjelman tehokkuutta motorisiin toimintoihin, skolioosi Cobbin kulmiin, lantion kaareutumiseen ja rintakehän epämuodostumiin tyypin I SMA:sta kärsivillä lapsilla.

Projekti on suunniteltu toteutettavaksi lapsille, joilla on diagnosoitu tyypin I SMA, ja sitä seurataan Medipol Megan yliopistollisen sairaalan lasten rintatautien poliklinikalla.

Skolioosin kehittymisen arvioinnissa ensisijaisena tuloskriteerinä; radiologisen arvioinnin (Cobb-kulman) ja rintakehän epämuodostuman tutkimuksessa; Rintakehän tyviosan ylä-ala -suhdemittausta käytetään. Toissijaisina tulosmittaina käytettiin Philadelphian lastensairaalan neuromuskulaaristen häiriöiden pikkulasten testiä (CHOP-INTEND) ja Hammersmithin laajennettua funktionaalista motorista asteikkoa (HFMSE) motorisen kehityksen tason arvioimiseen; Maailman terveysjärjestön motorisen kehityksen asteikko (WHO Developmental Milestones), kehon asennon arviointi; Selkänojan rungon kiertokulmatestiä ja lantiotestiä käytettiin määrittämään ortoosin käytön tyytyväisyystaso; Quebec Assistive Technology User Satisfaction Assessment Questionnaire (QUEST) ja tiedot lapsista/perheistä kysytään henkilötietolomakkeella.

Aktiivinen kontrolliryhmä saa IPR- ja PC-ohjelman poliklinikalla kerran viikossa 8 viikon ajan, 7 päivää viikossa, kerran päivässä, 40-60 minuuttia per istunto, 8 viikon ajan. IPR-PC + spinaaliortoosiryhmässä käytetään kontrolliryhmäohjelman lisäksi erityisesti lapselle suunniteltua thoracolumbosacral spinal ortoosia (TLSO) 8 tuntia vuorokaudessa 8 viikon ajan viikon jokaisena päivänä. Arvioinnit tehdään lähtötilanteessa ja viikolla 8.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Skolioosin ja skolioosiin liittyvien oireiden lisääntyessä tyypin I SMA:n potilaiden lisääntyneen eloonjäämisen jälkeen fysioterapiasovellusten tarve on tullut tärkeämmäksi kuin koskaan (Trenkle, et al., 2021; Mercuri, et al., 2018). Skolioosin esiintyminen vaikuttaa merkittävästi keuhkojen kapasiteettiin, asennon hallintaan, toimivuuteen ja elämänlaatuun potilailla, joilla on tyypin I SMA. Tästä syystä on erittäin tärkeää hoitaa näitä potilaita oikea-aikaisesti ja tehokkaasti. Ei ole yksimielisyyttä SMA-potilailla käytettävästä selkärangan ortoosin tyypistä ja sovellusprotokollasta (Mercuri et al., 2018). Kirjallisuutta tarkasteltaessa ei löytynyt tutkimusta selkärangan ortoosin käytön vaikutuksesta skolioosiin ja rintakehän epämuodostumiin tyypin I SMA-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34000
        • Rekrytointi
        • Istanbul Medipol University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Emre Dansuk

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 0-7 vuotta vanha,
  • Kliinisesti ja geneettisesti diagnosoitu tyypin I SMA,
  • sinulla on skolioosi (15-50 Cobb-kulma),
  • Lapset, joille ei ole tehty aiempaa selkäleikkausta.

Poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on akuutti hengitysvajaus ja/tai vakavia hengitystieinfektioita,
  • 24 tunnin riippuvuus koneellisesta ilmanvaihdosta,
  • Jatkuva lääkehoito tehohoidossa,
  • sinulla on muita ortopedisia ja neurologisia ongelmia,
  • Sellaisten vanhempien lapset, jotka eivät suostuneet osallistumaan tutkimukseen,
  • Lapset ja heidän vanhempansa, jotka eivät käytä tutkimusprotokollan mukaista thoracolumbosacral spinaaliortoosia eivätkä noudata keuhkojen kuntoutus- ja keuhkohoidon käytäntöjä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vartalon harjoitukset, keuhkojen kuntoutus ja keuhkojen hoito-ohjelma + selkärangan ortoosiryhmä
Vartalon harjoitukset, keuhkojen kuntoutus ja keuhkojen hoito-ohjelma + toracolumbosacral spinaaliortoosi
Laite: Thoracolumbosacral Spinal Orthosis (TLSO)
TE, PR, PC + spinaaliortoosiryhmässä käytetään kontrolliryhmäohjelman lisäksi erityisesti lapselle suunniteltua thoracolumbosacral spinal ortoosia (TLSO) 8 tuntia vuorokaudessa 8 viikon ajan viikon jokaisena päivänä.
Muut nimet:
  • Keuhkojen kuntoutus
  • Keuhkojen hoito
  • Vartalon harjoitus
Muut: Runkoharjoitus (TE), keuhkojen kuntoutus (PR) ja keuhkojen hoito (PC)
Aktiivinen kontrolliryhmä saa TE-, PR- ja PC-ohjelman poliklinikalla kerran viikossa 8 viikon ajan, 7 päivää viikossa, kerran päivässä, 50-60 minuuttia per istunto, 8 viikon ajan.
Active Comparator: Vartalon harjoitukset, keuhkojen kuntoutus ja keuhkojen hoito-ohjelmaryhmä
Vartalon harjoitukset, keuhkojen kuntoutus ja keuhkojen hoito-ohjelma
Muut: Runkoharjoitus (TE), keuhkojen kuntoutus (PR) ja keuhkojen hoito (PC)
Aktiivinen kontrolliryhmä saa TE-, PR- ja PC-ohjelman poliklinikalla kerran viikossa 8 viikon ajan, 7 päivää viikossa, kerran päivässä, 50-60 minuuttia per istunto, 8 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiologinen arviointi (Cobb-kulma)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Skolioosin esiintyminen arvioidaan aluksi kliinisesti selkärangan röntgensäteillä. Cobb-kulmaa käytetään skolioosin etenemisen mittana. Radiologinen arviointi suoritetaan mahdollisuuksien mukaan avustetussa istuma-asennossa ilman istumatasapainoa, jos röntgenkuvan ottaminen on vaikeaa istuma-asennossa, makuuasennossa. Otetaan kaksi kuvaa, anteroposterior ja lateraalinen. Skolioosin sijainti luokitellaan rinta-, rinta- ja lannerangaan. Skolioosin suunta kirjataan oikeaksi ja vasemmaksi. S-muotoisen skolioosin tapauksessa arvioinnissa käytettävä kulma on korkein aste.
8 viikkoa
Keuhkojen röntgenkuvaus (rintakehän tyviosan ylä-ala -suhteen mittaus)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Käytetään makuuasennossa otetun rintakehän röntgenkuvan anteroposterior-kuvaa. Voidaan piirtää kohtisuora viiva, joka yhdistää piikit ja vaakasuuntaiset viivat, jotka on vedetty kylkiluun sisäreunasta. Pisin viiva 2. kylkiluusta (Dapex(ylempi)) ja 9. kylkiluusta (Dbase(alempi)) mitataan. Rintakehän ylä- ja alaosan suhde lasketaan muodossa Dapex(ylempi) / Dbase(alempi)×100(%). Keuhkoongelmien, kuten atelektisten alueiden, esiintyminen määritetään rintakehän röntgenkuvassa ja vartalon halkaisijan ja syvyyden muutosta seurataan rintakehän laajenemisen aikana.
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testi (CHOP-INTEND)
Aikaikkuna: 8 viikkoa

Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testiä (CHOP-INTEND) käytetään motoristen toimintojen arvioimiseen. CHOP INTEND on toiminnallinen asteikko, jonka on osoitettu luotettavasti arvioivan motorisia toimintoja potilailla, joilla on lapsenkengissä alkanut tyypin I SMA ja muita hermo-lihassairauksia. Vaa'an kehitys perustuu tyypin I SMA-vauvojen motoristen toimintojen etenemisen luonnolliseen historiaan. Testi sisältää 16 kohdetta, jotka antavat tietoa lihasvoimasta ja -toiminnasta, painovoima eliminoidusta, painovoimaavusteisesta ja antigravitaatiosta. Tuotteet luokitellaan helposta vaikeaan, ja vähiten siedetyt tuotteet testataan viimeiseksi.

  • Pisteytys: arvosana 0 (ei vastausta) 4:ään (täydellinen vastaus). Maksimipistemäärä on 64.
  • Käyttöaika: Se voidaan suorittaa 15-40 minuutissa.
  • Varusteet: matto, helistin, pehmo, lelupuhelin.
8 viikkoa
Hammersmith Extended Functional Motor Scale (HFMSE)
Aikaikkuna: 8 viikkoa

Hammersmith Functional Motor Scale Extended Version (HFMSE) -versiota käytetään moottorin toimintojen arvioinnissa. HFMSE-testi koostuu 33 osasta, joissa pisteytetään liikkeitä, kuten istuminen, keinuminen makuuasennossa, pään nostaminen makuuasennossa, seisominen, polvistuminen, seisominen ja astuminen, hyppääminen ja portaiden kiipeäminen. Jokainen kohde arvioidaan pisteytysjärjestelmässä, jossa 2 pistettä "tulee toimeen ilman tukea", 1 piste "tulee toimeen tuella" ja 0 pistettä "ei pysty".

Kaikkien kohteiden pisteet lasketaan yhteen, kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-66, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempia motorisia toimintoja.
8 viikkoa
Maailman terveysjärjestön motorisen kehityksen asteikko (WHO:n kehityksen virstanpylväät)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Maailman terveysjärjestön motorisen kehityksen asteikolla arvioidaan 6 erilaista motorista tasoa tukemattomana istumisena, käsien ja polvien välisenä ryömimisenä, avustettuna seisomisena, avustettuna kävelynä, yksin seisomisena ja yksin kävelynä.
8 viikkoa
Selkänojan rungon kiertokulmatesti
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Rintakehän epämuodostuma mitataan skoliometrillä (Basic Economics). Potilas on makuuasennossa pää symmetrinen. Skoliometri, 2.-3. rintalastan yläosassa. se sijoittuu rinnassa kylkiluun tasolle (SATR ylempi) ja rintalastan alapuolelle, missä corpus kohtaa rintalastan xiphoid-prosessin (SATR alempi).
8 viikkoa
Lantion kallistustesti
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Lantion kallistusmittaus tehdään skoliometrillä (Basic Economics), joka sijoitetaan suoliluun takaosaan modifioidussa istuma-asennossa, jossa ylä- ja alaraajat ovat tuetut.
8 viikkoa
Quebec Assistive Technology User Satisfaction Assessment Questionnaire (QUEST)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Quebec Assistive Technology User Satisfaction Assessment Questionnaire (QUEST) -kyselyä käytetään arvioimaan spinaaliortoosityytyväisyyttä. Koska potilaat ovat lapsuudessa, kyselylomakkeen täyttävät heidän vanhempansa. Haastattelut suoritetaan kasvokkain. Vastaukset pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla tyytyväisyydestä (1 = erittäin tyytymätön ja 5 = erittäin tyytyväinen). QUEST-kyselyssä on 3 pistettä; nämä ovat laitetyytyväisyys, palvelutyytyväisyys ja kokonaispisteet. Kyselylomakkeessa määritelty tyytyväisyys on yksilön kriittinen arvio teknisestä laitteesta. Yksilön odotukset, havainto, asenne ja henkilökohtaiset ominaisuudet vaikuttavat tähän arviointiin. QUEST-kysely sisältää 12 kohtaa, jotka kyseenalaistavat apuvälineen (8 kpl) ja palvelun (4 kpl) tyytyväisyyden. Kyselylomakkeen lopussa yksilöitä/vanhempia pyydetään valitsemaan ja merkitsemään kolme 12:sta tärkeäksi.
8 viikkoa
Hengityselinten arviointi
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Hengityksen tyyppi, tiheys ja happisaturaatio tutkitaan. Hengityselinten tyyppi; Selvitetään, hengittääkö potilas rinta-, vatsa-, rinta- ja vatsa- tai huulipuristetusti. Hengitystiheys; Se tallennetaan otettujen ja uloshengitysten määränä minuutissa. Vaikka normaali hengitystaajuus on 12-20 hengitystiheyttä minuutissa; Alle 12 hengitystiheyttä minuutissa kutsutaan bradypneaksi, yli 12 hengitystiheyttä minuutissa kutsutaan takypneaksi. Happisaturaatiomittaus suoritetaan kiinnittämällä yliopistollamme saatavilla oleva Contec-merkkinen CMS60D kädessä pidettävä pulssioksimetrilaite lasten varpaisiin ennen korsetin pukemista, korsetin pukemisen aikana ja 10 minuuttia korsetin pukemisen jälkeen.
8 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Henkilötietolomake
Aikaikkuna: Perustaso
Henkilötietolomakkeella ilmoitetaan henkilön ikä, sukupuoli, paino, pituus, diagnoosityyppi, diagnoosin ikä, toimitustapa, apuvälineet (ortotiikka, vartalotuki, liikkumisen apuvälineet; pyörätuoli, kävelijä jne.) ja huumeiden käyttö potilaat kirjataan. Myös ikä, koulutustaso, siviilisääty, syntyneiden lukumäärä, taloudellinen asema, sosiaaliturva ja taloudessa asuvien henkilöiden lukumäärä merkitään.
Perustaso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medipol University

Tutkijat

  • Päätutkija: Emre Dansuk, MSc, Medipol University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 23. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 27. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • E-10840098-772.02-200

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa