O efeito da órtese espinhal no desenvolvimento de escoliose e deformidade torácica na atrofia muscular espinhal tipo I
A atrofia muscular espinhal (SMA) é uma doença neuromuscular grave caracterizada pela degeneração dos neurônios motores alfa na medula espinhal, resultando em atrofia muscular proximal progressiva e desnervação. Sua incidência global é de 1/6.000-1/10.000 nascidos vivos e a frequência de portadores na população geral é em torno de 1/40-1/60. A gravidade da SMA é altamente variável e é classificada em cinco fenótipos (0-IV) com base nas características clínicas, idade de início, função motora máxima alcançada e expectativa de vida. Os sintomas mais comuns na AME tipo I, que afeta especialmente os recém-nascidos, são fraqueza muscular/hipotonia, simetria progressiva, fraqueza muscular proximal e muscular bulbar.
Com as aplicações de medicamentos e terapias genéticas desenvolvidas hoje, as funções motoras e respiratórias são melhoradas em pacientes com AME tipo I. Esse prognóstico favorável torna importante o tratamento de problemas ortopédicos que podem ocorrer em idades posteriores. As principais causas desses problemas são distúrbios posturais, escoliose, curvatura pélvica, luxação do quadril e deformidades nos pés e tórax.
A escoliose em crianças com AME tipo I e II ocorre na primeira infância e sua incidência é de 60-90%. A deformidade da coluna vertebral é frequentemente acompanhada por deformidade torácica e curvatura pélvica. Esses distúrbios musculoesqueléticos podem afetar o funcionamento diário de pacientes com AME. A escoliose e sua distorção torácica associada causam deterioração significativa na função pulmonar, reduzindo a capacidade vital e aumentando o desequilíbrio ventilação/perfusão. Portanto, uma avaliação da coluna deve ser realizada como parte de um exame clínico de rotina. O tratamento com órteses espinhais é preconizado para sustentar o corpo hipotônico e tratar escoliose acima de 20 graus, principalmente em pacientes que continuam crescendo.
Além do Programa de Reabilitação Pulmonar Individualizada (RPI) e Cuidados Pulmonares (CP) em crianças com AME tipo I, será implantado pela primeira vez no país e na literatura mundial o uso de órtese toracolombossacral para coluna vertebral. Nosso objetivo no projeto é examinar a eficácia deste programa de tratamento nas funções motoras, escoliose dos ângulos de Cobb, curvatura pélvica e deformidade torácica em crianças com AME tipo I.
O projeto está previsto para ser realizado com crianças diagnosticadas com AME tipo I, acompanhadas na Policlínica Pediátrica de Doenças Torácicas do Hospital Universitário Medipol Mega.
Na avaliação do desenvolvimento de escoliose como critério de desfecho primário; no exame de Avaliação Radiológica (Ângulo de Cobb) e deformidade torácica; A medição da relação superior-inferior da parede torácica basal será usada. Como medidas de desfecho secundário, o Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP-INTEND) e a Escala Motora Funcional Estendida de Hammersmith (HFMSE) foram usados para avaliar o nível de desenvolvimento motor; a Escala de Desenvolvimento Motor da Organização Mundial da Saúde (OMS Developmental Milestones), avaliação da postura corporal; O Teste do Ângulo de Rotação do Tronco em Supino e o Teste Pélvico foram utilizados para determinar o nível de satisfação com o uso da órtese; o Questionário de Avaliação de Satisfação do Usuário de Tecnologia Assistiva de Quebec (QUEST) e as informações de crianças/famílias serão questionadas com o Formulário de Informações Pessoais.
O grupo de controle ativo receberá um programa de IPR e PC no ambulatório uma vez por semana durante 8 semanas, 7 dias por semana, uma vez por dia, 40-60 minutos por sessão, durante 8 semanas. No grupo IPR-PC + órtese espinhal, além do programa do grupo controle, uma órtese espinhal toracolombossacral (TLSO) projetada especificamente para a criança será usada por 8 horas por dia durante 8 semanas, todos os dias da semana. As avaliações serão feitas no início e na semana 8.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Emre Dansuk, MSc
- Número de telefone: +905377790434
- E-mail: edansuk@medipol.edu.tr
Locais de estudo
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Istanbul, Peru, 34000
- Recrutamento
- Istanbul Medipol University
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Contato:
- Emre Dansuk
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- 0-7 anos,
- Clinicamente e geneticamente diagnosticado como Tipo I SMA,
- Ter escoliose (ângulo de Cobb 15-50),
- Crianças que não tiveram nenhuma cirurgia de coluna anterior.
Critério de exclusão:
- Ter insuficiência respiratória aguda e/ou infecções graves das vias aéreas,
- dependência de ventilação mecânica 24 horas,
- Tratamento médico continuado em terapia intensiva,
- Tendo outros problemas ortopédicos e neurológicos,
- Filhos de pais que não concordaram em participar do estudo,
- Crianças e seus pais que não usam a órtese toracolombossacral de acordo com o protocolo do estudo e não cumprem as práticas de reabilitação pulmonar e cuidados pulmonares.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Programa de Exercícios de Tronco, Reabilitação Pulmonar e Cuidados Pulmonares + Grupo de Órtese Espinhal
Programa de Exercícios de Tronco, Reabilitação Pulmonar e Cuidados Pulmonares + Órtese Espinhal Toracolumbossacral
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No grupo TE, PR, PC + órtese espinhal, além do programa do grupo controle, uma órtese espinhal toracolombossacral (TLSO) projetada especificamente para a criança será usada 8 horas por dia durante 8 semanas, todos os dias da semana.
Outros nomes:
O grupo de controle ativo receberá um programa TE, PR e PC no ambulatório uma vez por semana durante 8 semanas, 7 dias por semana, uma vez por dia, 50-60 minutos por sessão, durante 8 semanas.
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Comparador Ativo: Grupo de Exercícios de Tronco, Reabilitação Pulmonar e Programa de Cuidados Pulmonares
Programa de Exercícios de Tronco, Reabilitação Pulmonar e Cuidados Pulmonares
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O grupo de controle ativo receberá um programa TE, PR e PC no ambulatório uma vez por semana durante 8 semanas, 7 dias por semana, uma vez por dia, 50-60 minutos por sessão, durante 8 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação Radiológica (Ângulo de Cobb)
Prazo: 8 semanas
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A presença de escoliose será inicialmente avaliada clinicamente por meio de radiografias da coluna vertebral.
O ângulo de Cobb será usado como medida da progressão da escoliose.
Se possível, a avaliação radiológica será realizada na posição sentada assistida sem proporcionar equilíbrio sentado, se houver dificuldade para tirar radiografias na posição sentada, na posição supina.
Duas imagens serão obtidas, anteroposterior e lateral.
A localização da escoliose será classificada como torácica, toracolombar e lombar.
A direção da escoliose será registrada como direita e esquerda.
No caso da escoliose em forma de S, o ângulo utilizado para avaliação será o de maior grau.
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8 semanas
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Radiografia pulmonar (medição da proporção superior-inferior da parede torácica basal)
Prazo: 8 semanas
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Será utilizada a incidência anteroposterior da radiografia de tórax realizada em posição supina.
Uma linha perpendicular será traçada conectando os processos espinhosos às linhas horizontais traçadas a partir da borda interna da costela.
A linha mais longa da 2ª costela (Dapex(superior)) e da 9ª costela (Dbase(inferior)) será medida.
A proporção percentual da parede torácica superior/inferior será calculada como Dapex(superior) / Dbase(inferior)×100(%).
A presença de problemas pulmonares como áreas ateléticas será determinada na radiografia de tórax e monitorada a alteração do diâmetro e profundidade do tronco durante a expansão torácica.
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Teste infantil de distúrbios neuromusculares do Philadelphia Children's Hospital (CHOP-INTEND)
Prazo: 8 semanas
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O Teste Infantil do Philadelphia Children's Hospital para Distúrbios Neuromusculares (CHOP-INTEND) será usado para avaliar as funções motoras. O CHOP INTEND é uma escala funcional que demonstrou avaliar de forma confiável a função motora em pacientes com SMA tipo I com início na infância e outros distúrbios neuromusculares. O desenvolvimento da escala é baseado na história natural da progressão da função motora para bebês com AME tipo I. O teste contém 16 itens que fornecem informações sobre força e função muscular, gravidade eliminada, gravidade assistida e antigravidade. Os itens são classificados de fácil a difícil, com os itens menos tolerados sendo testados por último.
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8 semanas
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Escala Motora Funcional Estendida de Hammersmith (HFMSE)
Prazo: 8 semanas
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A Versão Estendida da Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMSE) será usada para avaliar as funções motoras. O teste HFMSE consiste em 33 itens nos quais são pontuados movimentos como sentar, rolar na posição supina, levantar a cabeça na posição deitada, levantar, ajoelhar, levantar e dar passos, pular e subir escadas. Cada item é avaliado em um sistema de pontuação com 2 pontos para "consigo fazer sem apoio", 1 ponto para "consigo fazer com apoio" e 0 pontos para "não consigo". As pontuações de todos os itens são somadas, a pontuação total varia de 0 a 66, sendo que uma pontuação mais alta significa melhores funções motoras. |
8 semanas
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Escala de Desenvolvimento Motor da Organização Mundial da Saúde (Marcos de Desenvolvimento da OMS)
Prazo: 8 semanas
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Com a Escala de Desenvolvimento Motor da Organização Mundial da Saúde, 6 diferentes níveis motores grossos serão avaliados como sentar sem apoio, engatinhar mão-joelho, ficar em pé com ajuda, andar com ajuda, ficar em pé sozinho e andar sozinho.
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8 semanas
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Teste de Ângulo de Rotação do Tronco Supino
Prazo: 8 semanas
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A deformidade do tórax será medida usando um escoliômetro (Basic Economics).
O paciente ficará em decúbito dorsal com a cabeça simétrica.
Escoliômetro, 2º-3º na parte superior do esterno.
ele estará localizado ao longo do tórax no nível da costela (SATR superior) e abaixo do esterno, onde o corpo encontra o processo xifóide do esterno (SATR inferior).
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8 semanas
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Teste de inclinação pélvica
Prazo: 8 semanas
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A medição da inclinação pélvica será feita usando um escoliômetro (Basic Economics) colocado nas espinhas ilíacas póstero-superiores em uma posição sentada modificada com membros superiores e inferiores apoiados.
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8 semanas
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Questionário de Avaliação de Satisfação do Usuário de Tecnologia Assistiva de Quebec (QUEST)
Prazo: 8 semanas
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O Quebec Assistive Technology User Satisfaction Assessment Questionnaire (QUEST) será usado para avaliar a satisfação com a órtese espinhal.
Como os pacientes estão na infância, o questionário será preenchido pelos pais.
As entrevistas serão realizadas face a face.
As respostas são pontuadas em uma escala Likert de 5 pontos para satisfação (1=muito insatisfeito e 5=muito satisfeito).
O questionário QUEST tem 3 pontos; são satisfação com o dispositivo, satisfação com o serviço e pontuação total.
A satisfação definida no questionário é a avaliação crítica do indivíduo sobre o dispositivo tecnológico.
As expectativas, percepções, atitudes e características pessoais do indivíduo afetam essa avaliação.
O questionário QUEST contém 12 itens que questionam a satisfação do dispositivo de assistência (8 itens) e do serviço (4 itens).
Ao final do questionário, os indivíduos/pais são solicitados a selecionar e marcar 3 dos 12 itens como importantes.
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8 semanas
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Avaliação Respiratória
Prazo: 8 semanas
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Tipo respiratório, frequência e saturação de oxigênio serão examinados.
Tipo respiratório; Será determinado se o paciente apresenta respiração torácica, abdominal, toracoabdominal ou respiração com lábios franzidos.
Frequência respiratória; Será registrado como o número de respirações realizadas e expiradas por minuto.
Embora a frequência respiratória normal seja de 12 a 20 frequências respiratórias/minuto; <12 frequência respiratória/minuto é chamada de bradipneia, >12 frequência respiratória/minuto é chamada de taquipneia.
A medição da saturação de oxigênio será realizada anexando o oxímetro de pulso portátil da marca Contec CMS60D, que está disponível em nossa universidade, aos dedos dos pés das crianças antes de usar o espartilho, enquanto o espartilho é colocado e 10 minutos após a colocação do espartilho.
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8 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Formulário de informações pessoais
Prazo: Linha de base
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Com o formulário de informações pessoais, a idade, sexo, peso, altura, tipo de diagnóstico, idade do diagnóstico, tipo de parto, equipamentos auxiliares (órteses, suporte corporal, auxiliares de mobilidade; cadeira de rodas, andador, etc.) e uso de drogas do pacientes serão registrados.
A idade, escolaridade, estado civil, número de nascimentos, situação econômica, previdência social e número de pessoas que vivem no domicílio também serão anotadas.
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Emre Dansuk, MSc, Medipol University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doenças da coluna vertebral
- Doenças ósseas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Curvaturas da coluna vertebral
- Doença do neurônio motor
- Anomalias congénitas
- Escoliose
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
Outros números de identificação do estudo
- E-10840098-772.02-200
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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