L'effet de l'orthèse vertébrale sur le développement de la scoliose et de la déformation thoracique dans l'amyotrophie spinale de type I
L'amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire grave caractérisée par une dégénérescence des motoneurones alpha de la moelle épinière entraînant une atrophie musculaire proximale progressive et une dénervation. Son incidence globale est de 1/6 000-1/10 000 naissances vivantes et la fréquence des porteurs dans la population générale est d'environ 1/40-1/60. La gravité de la SMA est très variable et est classée en cinq phénotypes (0-IV) en fonction des caractéristiques cliniques, de l'âge d'apparition, de la fonction motrice maximale atteinte et de l'espérance de vie. Les symptômes les plus courants de la SMA de type I, qui touche particulièrement les nouveau-nés, sont un faible tonus musculaire/hypotonie, une faiblesse progressive symétrique, des muscles proximaux et des muscles bulbaires.
Avec les applications médicamenteuses et les thérapies géniques développées aujourd'hui, les fonctions motrices et respiratoires sont améliorées chez les patients atteints de SMA de type I. Ce pronostic favorable rend important le traitement des problèmes orthopédiques qui peuvent survenir à un âge plus avancé. Les principales causes de ces problèmes sont les troubles de la posture, la scoliose, la courbure pelvienne, la luxation de la hanche et les déformations des pieds et de la poitrine.
La scoliose chez les enfants atteints de SMA de type I et II survient dans la petite enfance et son incidence est de 60 à 90 %. La déformation de la colonne vertébrale est souvent accompagnée d'une déformation de la poitrine et d'une courbure pelvienne. Ces troubles musculo-squelettiques peuvent affecter le fonctionnement quotidien des patients atteints de SMA. La scoliose et sa déformation thoracique associée entraînent une détérioration significative de la fonction pulmonaire en réduisant la capacité vitale et en augmentant le déséquilibre ventilation/perfusion. Par conséquent, une évaluation de la colonne vertébrale doit être effectuée dans le cadre d'un examen clinique de routine. Le traitement par orthèses vertébrales est préconisé pour soutenir le corps hypotonique et pour traiter les scolioses au-dessus de 20 degrés, en particulier chez les patients qui continuent de grandir.
En plus du programme de réadaptation pulmonaire individualisée (IPR) et de soins pulmonaires (PC) chez les enfants atteints de SMA de type I, l'utilisation d'une orthèse vertébrale thoraco-lombo-sacrée sera mise en œuvre pour la première fois dans notre pays et dans la littérature mondiale. Notre objectif dans le projet est d'examiner l'efficacité de ce programme de traitement sur les fonctions motrices, les angles de Cobb de la scoliose, la courbure pelvienne et la déformation thoracique chez les enfants atteints d'AMS de type I.
Le projet devrait être réalisé avec des enfants diagnostiqués avec une SMA de type I, suivis dans la polyclinique des maladies thoraciques pédiatriques de l'hôpital universitaire Medipol Mega.
Dans l'évaluation du développement de la scoliose en tant que critère de résultat principal ; dans l'examen de l'évaluation radiologique (angle de Cobb) et de la déformation thoracique ; La mesure du rapport haut-bas de la paroi thoracique basale sera utilisée. Comme mesures de résultats secondaires, le Philadelphia Children's Hospital Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) et l'échelle motrice fonctionnelle étendue de Hammersmith (HFMSE) ont été utilisés pour évaluer le niveau de développement moteur ; l'échelle de développement moteur de l'Organisation mondiale de la santé (WHO Developmental Milestones), évaluation de la posture corporelle ; Le test d'angle de rotation du tronc en décubitus dorsal et le test pelvien ont été utilisés pour déterminer le niveau de satisfaction de l'utilisation de l'orthèse ; le questionnaire d'évaluation de la satisfaction des utilisateurs de technologies d'assistance du Québec (QUEST) et les informations sur les enfants/familles seront interrogés avec le formulaire de renseignements personnels.
Le groupe témoin actif recevra un programme IPR et PC dans la clinique externe une fois par semaine pendant 8 semaines, 7 jours sur 7, une fois par jour, 40 à 60 minutes par session, pendant 8 semaines. Dans le groupe IPR-PC + orthèse rachidienne, en plus du programme du groupe témoin, une orthèse rachidienne thoracolombo-sacrée (TLSO) conçue spécifiquement pour l'enfant sera utilisée 8 heures par jour pendant 8 semaines, tous les jours de la semaine. Les évaluations seront faites au départ et à la semaine 8.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Emre Dansuk, MSc
- Numéro de téléphone: +905377790434
- E-mail: edansuk@medipol.edu.tr
Lieux d'étude
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Istanbul, Turquie, 34000
- Recrutement
- Istanbul Medipol University
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Contact:
- Emre Dansuk
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- 0-7 ans,
- Cliniquement et génétiquement diagnostiqué comme SMA de type I,
- Avoir une scoliose (angle de Cobb 15-50),
- Les enfants qui n'ont jamais subi de chirurgie de la colonne vertébrale.
Critère d'exclusion:
- Avoir une insuffisance respiratoire aiguë et/ou des infections graves des voies respiratoires,
- Dépendance ventilation mécanique 24h/24,
- Poursuite des soins médicaux en réanimation,
- Ayant d'autres problèmes orthopédiques et neurologiques,
- Les enfants de parents qui n'ont pas accepté de participer à l'étude,
- Enfants et leurs parents qui n'utilisent pas l'orthèse rachidienne thoracolombo-sacrée conformément au protocole de l'étude et qui ne respectent pas les pratiques de réadaptation pulmonaire et de soins pulmonaires.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Programme d'exercices du tronc, de rééducation pulmonaire et de soins pulmonaires + Groupe d'orthèses vertébrales
Programme d'exercices du tronc, de rééducation pulmonaire et de soins pulmonaires + orthèse vertébrale toraco-lumbo-sacrée
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Dans le groupe TE, PR, PC + orthèse vertébrale, en plus du programme du groupe témoin, une orthèse vertébrale thoraco-lombo-sacrée (TLSO) conçue spécifiquement pour l'enfant sera utilisée 8 heures par jour pendant 8 semaines, tous les jours de la semaine.
Autres noms:
Le groupe témoin actif recevra un programme TE, PR et PC en clinique externe une fois par semaine pendant 8 semaines, 7 jours par semaine, une fois par jour, 50 à 60 minutes par séance, pendant 8 semaines.
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Comparateur actif: Groupe programme d’exercices du tronc, de réadaptation pulmonaire et de soins pulmonaires
Programme d'exercices du tronc, de réadaptation pulmonaire et de soins pulmonaires
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Le groupe témoin actif recevra un programme TE, PR et PC en clinique externe une fois par semaine pendant 8 semaines, 7 jours par semaine, une fois par jour, 50 à 60 minutes par séance, pendant 8 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation radiologique (angle de Cobb)
Délai: 8 semaines
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La présence d'une scoliose sera initialement évaluée cliniquement à l'aide de radiographies du rachis.
L'angle de Cobb sera utilisé comme mesure de la progression de la scoliose.
Si possible, le bilan radiologique sera réalisé en position assise assistée sans équilibre assis, s'il est difficile de réaliser des radiographies en position assise, en décubitus dorsal.
Deux images seront obtenues, antéropostérieure et latérale.
La localisation de la scoliose sera classée comme thoracique, thoraco-lombaire et lombaire.
La direction de la scoliose sera enregistrée comme droite et gauche.
Dans le cas d'une scoliose en forme de S, l'angle utilisé pour l'évaluation sera le degré le plus élevé.
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8 semaines
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Radiographie pulmonaire (mesure du rapport supérieur-inférieur de la paroi thoracique basale)
Délai: 8 semaines
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La vue antéropostérieure de la radiographie thoracique prise en décubitus dorsal sera utilisée.
Une ligne perpendiculaire sera tracée reliant les apophyses épineuses aux lignes horizontales tracées à partir du bord interne de la côte.
La ligne la plus longue de la 2ème côte (Dapex (supérieur)) et de la 9ème côte (Dbase (inférieur)) sera mesurée.
Le rapport en pourcentage de la paroi thoracique supérieure/inférieure sera calculé comme suit : Dapex (supérieur) / Dbase (inférieur) × 100 (%).
La présence de problèmes pulmonaires tels que des zones atélectiques sera déterminée sur la radiographie thoracique et l'évolution du diamètre et de la profondeur du tronc au cours de l'expansion thoracique sera surveillée.
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test infantile des troubles neuromusculaires de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP-INTEND)
Délai: 8 semaines
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Le test de dépistage des troubles neuromusculaires chez le nourrisson de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP-INTEND) sera utilisé pour évaluer les fonctions motrices. Le CHOP INTEND est une échelle fonctionnelle dont il a été démontré qu'elle évalue de manière fiable la fonction motrice chez les patients atteints d'AMS de type I débutant dans la petite enfance et d'autres troubles neuromusculaires. Le développement de l'échelle est basé sur l'histoire naturelle de la progression de la fonction motrice chez les nourrissons atteints d'AMS de type I. Le test contient 16 éléments qui fournissent des informations sur la force et la fonction musculaire, la gravité éliminée, la gravité assistée et l'antigravité. Les éléments sont classés de facile à difficile, les éléments les moins tolérés étant testés en dernier.
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8 semaines
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Échelle motrice fonctionnelle étendue Hammersmith (HFMSE)
Délai: 8 semaines
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Hammersmith Functional Motor Scale Extended Version (HFMSE) sera utilisée pour évaluer les fonctions motrices. Le test HFMSE se compose de 33 éléments dans lesquels des mouvements tels que s'asseoir, rouler en position couchée, lever la tête en position couchée, se lever, s'agenouiller, se tenir debout et marcher, sauter et monter des escaliers sont notés. Chaque item est évalué sur un système de notation avec 2 points pour « peut faire sans support », 1 point pour « peut faire avec support » et 0 point pour « ne peut pas ». Les scores de tous les items sont additionnés, le score total varie de 0 à 66, et un score plus élevé signifie de meilleures fonctions motrices. |
8 semaines
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Échelle de développement moteur de l'Organisation mondiale de la santé (WHO Developmental Milestones)
Délai: 8 semaines
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Avec l'échelle de développement moteur de l'Organisation mondiale de la santé, 6 niveaux de motricité globale différents seront évalués comme la position assise sans aide, le rampement main-genou, la position debout assistée, la marche assistée, la position debout seule et la marche seule.
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8 semaines
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Test d'angle de rotation du tronc en décubitus dorsal
Délai: 8 semaines
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La déformation thoracique sera mesurée à l'aide d'un scoliomètre (Basic Economics).
Le patient sera en décubitus dorsal avec la tête symétrique.
Scoliomètre, 2e-3e dans la partie supérieure du sternum.
il sera situé le long de la poitrine au niveau de la côte (SATR supérieur) et sous le sternum, là où le corpus rencontre le processus xiphoïde du sternum (SATR inférieur).
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8 semaines
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Test d'inclinaison pelvienne
Délai: 8 semaines
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La mesure de l'inclinaison pelvienne sera effectuée à l'aide d'un scoliomètre (Basic Economics) placé au niveau des épines iliaques postéro-supérieures dans une position assise modifiée avec des membres supérieurs et inférieurs soutenus.
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8 semaines
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Questionnaire d'évaluation de la satisfaction des utilisateurs de technologies d'assistance du Québec (QUEST)
Délai: 8 semaines
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Le questionnaire d'évaluation de la satisfaction des utilisateurs d'aides techniques du Québec (QUEST) sera utilisé pour évaluer la satisfaction de l'orthèse vertébrale.
Puisque les patients sont dans l'enfance, le questionnaire sera rempli par leurs parents.
Les entretiens se dérouleront en face à face.
Les réponses sont notées sur une échelle de Likert en 5 points pour la satisfaction (1=très insatisfait et 5=très satisfait).
Le questionnaire QUEST comporte 3 points; il s'agit de la satisfaction de l'appareil, de la satisfaction du service et du score total.
La satisfaction définie dans le questionnaire est l'évaluation critique de l'individu vis-à-vis du dispositif technologique.
Les attentes, la perception, l'attitude et les caractéristiques personnelles de l'individu influent sur cette évaluation.
Le questionnaire QUEST contient 12 items interrogeant la satisfaction de l'aide technique (8 items) et du service (4 items).
À la fin du questionnaire, les individus/parents sont invités à sélectionner et à marquer 3 des 12 items comme importants.
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8 semaines
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Évaluation respiratoire
Délai: 8 semaines
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Le type respiratoire, la fréquence et la saturation en oxygène seront examinés.
Type respiratoire ; Il sera déterminé si le patient a une respiration thoracique, abdominale, thoraco-abdominale ou une respiration à lèvres pincées.
Fréquence respiratoire ; Il sera enregistré comme le nombre de respirations prises et expirées par minute.
Bien que la fréquence respiratoire normale soit de 12 à 20 fréquences respiratoires/minute ; Une fréquence respiratoire inférieure à 12/minute est appelée bradypnée, une fréquence respiratoire >12/minute est appelée tachypnée.
La mesure de la saturation en oxygène sera effectuée en attachant l'oxymètre de pouls portable de marque Contec CMS60D, disponible dans notre université, aux orteils des enfants avant de porter le corset, pendant que le corset est enfilé et 10 minutes après l'enfilage du corset.
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8 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Formulaire de renseignements personnels
Délai: Ligne de base
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Avec le formulaire de renseignements personnels, l'âge, le sexe, le poids, la taille, le type de diagnostic, l'âge du diagnostic, le type d'accouchement, l'équipement auxiliaire (orthèses, soutien du corps, aides à la mobilité ; fauteuil roulant, déambulateur, etc.) et la consommation de drogues du les patients seront enregistrés.
L'âge, le niveau d'éducation, l'état civil, le nombre de naissances, le statut économique, la sécurité sociale et le nombre de personnes vivant dans le ménage seront également notés.
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Ligne de base
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Emre Dansuk, MSc, Medipol University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Manifestations neuromusculaires
- Conditions pathologiques, anatomiques
- Maladies de la moelle épinière
- Maladies de la colonne vertébrale
- Maladies osseuses
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Courbures vertébrales
- Maladie du motoneurone
- Anomalies congénitales
- Scoliose
- Atrophie musculaire
- Atrophie
- Atrophie musculaire, spinale
- Amyotrophies spinales de l'enfance
Autres numéros d'identification d'étude
- E-10840098-772.02-200
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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