제1형 척추근위축증에서 척추보조기가 척추측만증과 흉부기형의 발생에 미치는 영향
척수 근육 위축증(SMA)은 진행성 근위 근육 위축 및 탈신경을 초래하는 척수에서 알파 운동 뉴런의 변성을 특징으로 하는 심각한 신경근 질환입니다. 전 세계적으로 발생률은 1/6,000-1/10,000이며 일반 인구의 보균 빈도는 약 1/40-1/60입니다. SMA의 중증도는 매우 다양하며 임상 특징, 발병 연령, 달성된 최대 운동 기능 및 기대 수명에 따라 5가지 표현형(0-IV)으로 분류됩니다. 특히 신생아에게 영향을 미치는 유형 I SMA의 가장 흔한 증상은 약한 근긴장도/근긴장저하, 점진적 대칭, 근위 근육 및 구근 약화입니다.
오늘날 개발된 약물 응용 및 유전자 요법으로 I형 SMA 환자의 운동 및 호흡 기능이 개선되었습니다. 이 유리한 예후는 나중에 발생할 수 있는 정형외과적 문제를 치료하는 것을 중요하게 만듭니다. 이러한 문제의 주요 원인은 자세 장애, 척추 측만증, 골반 만곡, 고관절 탈구, 발 및 가슴 기형입니다.
유형 I 및 II SMA를 가진 어린이의 척추 측만증은 유아기에 발생하며 발생률은 60-90%입니다. 척추 변형은 종종 흉부 변형과 골반 만곡을 동반합니다. 이러한 근골격계 장애는 SMA 환자의 일상 기능에 영향을 줄 수 있습니다. 척추 측만증 및 이와 관련된 흉부 변형은 폐활량을 감소시키고 환기/관류 불균형을 증가시켜 폐 기능을 크게 악화시킵니다. 따라서 일상적인 임상 검사의 일부로 척추 평가를 수행해야 합니다. 척추 보조기를 이용한 치료는 저장성 신체를 지지하고 특히 계속해서 성장하는 환자에서 20도 이상의 척추 측만증을 치료하는 데 권장됩니다.
Type I SMA 아동의 개별화된 폐 재활(IPR) 및 폐 관리(PC) 프로그램 외에도 흉요천골 척추 보조기의 사용이 우리나라 및 세계 문헌에서 처음으로 구현됩니다. 프로젝트에서 우리의 목표는 유형 I SMA를 가진 어린이의 운동 기능, 척추 측만증 Cobb 각도, 골반 곡률 및 흉부 기형에 대한 이 치료 프로그램의 효과를 조사하는 것입니다.
이 프로젝트는 메디폴메가대학병원 소아흉부질환 종합병원에서 제1형 SMA 진단을 받은 아동을 대상으로 진행할 계획이다.
1차 결과 기준으로서 척추측만증 발달의 평가에서; 방사선학적 평가(Cobb Angle) 및 흉부 기형의 검사에서; 기저 흉벽 상하 비율 측정이 사용됩니다. 2차 결과 측정으로 필라델피아 어린이 병원 영아 신경근 장애 테스트(CHOP-INTEND) 및 해머스미스 확장 기능 운동 척도(HFMSE)를 사용하여 운동 발달 수준을 평가했습니다. 세계보건기구 운동 발달 척도(WHO Developmental Milestones), 신체 자세 평가; 보조기 사용에 대한 만족도는 Supine Trunk Rotation Angle Test와 Pelvic Test를 이용하였다. 퀘벡 보조 기술 사용자 만족도 평가 설문지(QUEST) 및 어린이/가족 정보는 개인 정보 양식과 함께 질문됩니다.
활성 대조군은 8주 동안 주 1회, 주 7일, 세션당 40-60분씩, 8주 동안 외래 진료소에서 IPR 및 PC 프로그램을 받게 됩니다. IPR-PC+척추보조기군에서는 대조군 프로그램에 더해 아이를 위해 특별히 고안된 흉요천골 척추보조기(TLSO)를 8주 동안 하루 8시간, 매일 매일 사용하게 된다. 평가는 기준선과 8주차에 이루어집니다.
연구 개요
상태
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Emre Dansuk, MSc
- 전화번호: +905377790434
- 이메일: edansuk@medipol.edu.tr
연구 장소
-
-
-
Istanbul, 칠면조, 34000
- 모병
- Istanbul Medipol University
-
연락하다:
- Emre Dansuk
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 0-7세,
- 임상적 및 유전학적으로 Type I SMA로 진단,
- 척추측만증(15-50 Cobb angle),
- 이전에 척추 수술을 받은 적이 없는 어린이.
제외 기준:
- 급성 호흡 부전 및/또는 심각한 기도 감염이 있는 경우,
- 24시간 기계적 환기 의존성,
- 중환자실에서 지속적인 치료를 받으며,
- 기타 정형외과 및 신경학적 문제가 있는 경우,
- 연구 참여에 동의하지 않은 부모의 자녀,
- 연구 프로토콜에 따라 흉요천골 척추 보조기를 사용하지 않고 폐 재활 및 폐 관리 관행을 준수하지 않는 아동 및 그 부모.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 요인 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 몸통 운동, 폐 재활 및 폐 관리 프로그램 + 척추 보조기 그룹
몸통 운동, 폐 재활 및 폐 관리 프로그램 + 흉요천추 척추 보조기
|
TE, PR, PC+척추보조기군에서는 대조군 프로그램과 더불어 소아 전용으로 제작된 흉요천추척추보조기(TLSO)를 8주간 매일 8시간씩 사용하게 된다.
다른 이름들:
활성 대조군은 주 1회, 주 7일, 하루 1회, 회기당 50~60분, 8주 동안 외래 진료소에서 TE, PR 및 PC 프로그램을 받게 됩니다.
|
|
활성 비교기: 몸통 운동, 폐 재활 및 폐 관리 프로그램 그룹
몸통 운동, 폐 재활 및 폐 관리 프로그램
|
활성 대조군은 주 1회, 주 7일, 하루 1회, 회기당 50~60분, 8주 동안 외래 진료소에서 TE, PR 및 PC 프로그램을 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
방사선학적 평가(Cobb 각도)
기간: 8주
|
척추 측만증의 존재는 처음에 척추 엑스레이를 사용하여 임상적으로 평가될 것입니다.
Cobb 각도는 척추 측만증 진행의 척도로 사용될 것입니다.
가능하면 반듯하게 누운 자세에서 X-ray 촬영이 어려운 경우, 앉은 자세에서 균형을 잡지 않고 보조좌석에서 방사선학적 평가를 시행한다.
전후방과 측면의 두 이미지를 얻습니다.
척추 측만증의 위치는 흉추, 흉요추, 요추로 분류됩니다.
척추 측만증 방향은 오른쪽과 왼쪽으로 기록됩니다.
S자형 척추측만증의 경우 평가에 사용되는 각도가 가장 높을 것입니다.
|
8주
|
|
폐 엑스레이(기저부 흉벽 상하 비율 측정)
기간: 8주
|
바로 누운 자세에서 촬영한 흉부 방사선 사진의 전후면 사진을 사용합니다.
극돌기를 갈비뼈의 안쪽 가장자리에서 그린 수평선에 연결하는 수직선이 그려집니다.
2번째 갈비뼈(Dapex(상부))와 9번째 갈비뼈(Dbase(하부))의 가장 긴 선을 측정합니다.
상하 흉벽의 백분율 비율은 Dapex(상부) / Dbase(하부)×100(%)로 계산됩니다.
무기폐 영역과 같은 폐 문제의 존재 여부는 흉부 방사선 사진을 통해 확인하고 흉부 확장 중 몸통 직경과 깊이의 변화를 모니터링합니다.
|
8주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
신경근 장애에 대한 필라델피아 어린이 병원 영아 검사(CHOP-INTEND)
기간: 8주
|
신경근 장애에 대한 필라델피아 어린이 병원 영아 검사(CHOP-INTEND)는 운동 기능을 평가하는 데 사용됩니다. CHOP INTEND는 유아기 발병 유형 I SMA 및 기타 신경근 장애가 있는 환자의 운동 기능을 안정적으로 평가하는 것으로 나타난 기능 척도입니다. 척도의 개발은 Type I SMA가 있는 영아의 운동 기능 진행의 자연사를 기반으로 합니다. 이 테스트에는 근력 및 기능, 중력 제거, 중력 지원 및 반중력에 대한 정보를 제공하는 16개 항목이 포함되어 있습니다. 항목은 쉬운 것부터 어려운 것까지 순위가 매겨지며 가장 허용되지 않는 항목이 마지막으로 테스트됩니다.
|
8주
|
|
해머스미스 확장 기능 모터 스케일(HFMSE)
기간: 8주
|
Hammersmith Functional Motor Scale Extended Version(HFMSE)은 운동 기능을 평가하는 데 사용됩니다. HFMSE 검사는 앉기, 누운 자세에서 구르기, 누운 자세에서 머리 올리기, 일어서기, 무릎 꿇기, 일어서서 걷기, 뛰기, 계단 오르기 등의 33개 문항으로 구성되어 있다. 각 항목은 "지원 없이 할 수 있음"에 대해 2점, "지원할 수 있음"에 대해 1점, "할 수 없음"에 대해 0점으로 채점 시스템에서 평가됩니다. 모든 항목의 점수를 합산하여 총점의 범위는 0~66점이며 점수가 높을수록 운동기능이 좋은 것을 의미한다. |
8주
|
|
세계보건기구 운동 발달 척도(WHO 발달 이정표)
기간: 8주
|
세계보건기구 운동 발달 척도를 사용하여 6가지 다른 총 운동 수준을 지지 없이 앉기, 손으로 무릎 기어가기, 보조 서기, 보조 보행, 혼자 서기 및 혼자 걷기로 평가합니다.
|
8주
|
|
앙와위 몸통 회전 각도 테스트
기간: 8주
|
흉부 기형은 척추측만계(Basic Economics)를 사용하여 측정됩니다.
환자는 머리가 대칭인 앙와위 자세로 있게 됩니다.
Scoliometer, 흉골 상부의 2~3번째.
그것은 갈비뼈 수준 (SATR 상단)과 흉골 아래에 가슴을 따라 위치하며, 여기서 몸통은 흉골의 xiphoid 과정 (SATR 하단)을 만납니다.
|
8주
|
|
골반 기울기 테스트
기간: 8주
|
골반 기울기 측정은 상지와 하지를 지지하는 수정된 앉은 자세에서 후방 상장골극에 배치된 척추 측만계(기본 경제학)를 사용하여 수행됩니다.
|
8주
|
|
퀘벡 보조 기술 사용자 만족도 평가 설문지(QUEST)
기간: 8주
|
퀘벡 보조 기술 사용자 만족도 평가 설문지(QUEST)는 척추 보조기 만족도를 평가하는 데 사용됩니다.
환자가 어린 시절이기 때문에 설문지는 부모가 작성합니다.
면접은 대면으로 진행됩니다.
응답은 만족도에 대해 5점 리커트 척도(1=매우 불만족, 5=매우 만족)로 채점됩니다.
QUEST 설문지에는 3가지 포인트가 있습니다. 기기 만족도, 서비스 만족도, 총점입니다.
설문지에 정의된 만족도는 기술 장치에 대한 개인의 비판적 평가입니다.
개인의 기대, 인식, 태도 및 개인적 특성이 이 평가에 영향을 미칩니다.
QUEST 설문지에는 보조 장치(8개 항목) 및 서비스(4개 항목)의 만족도를 묻는 12개 항목이 포함되어 있습니다.
설문지 끝에서 개인/학부모는 12개 항목 중 3개를 중요 항목으로 선택하고 표시하도록 요청받습니다.
|
8주
|
|
호흡 평가
기간: 8주
|
호흡 유형, 빈도 및 산소 포화도를 검사합니다.
호흡기 유형; 환자가 흉부, 복부, 흉복부 호흡을 하는지, 입술 오므려 호흡을 하는지를 확인합니다.
호흡빈도; 분당 호흡 횟수와 호기 횟수로 기록됩니다.
정상적인 호흡 빈도는 12-20 호흡수/분이지만; 분당 호흡수가 12 미만인 경우를 서맥이라고 하며, 분당 호흡수가 12인 경우를 빈호흡이라고 합니다.
산소포화도 측정은 코르셋 착용 전과 코르셋 착용 후 10분 동안 우리 대학에서 판매하는 Contec 브랜드 CMS60D 휴대용 산소포화도 측정기를 어린이의 발가락에 부착하여 실시합니다.
|
8주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
개인 정보 양식
기간: 기준선
|
개인정보 양식으로는 대상자의 연령, 성별, 체중, 신장, 진단종류, 진단연령, 분만의 종류, 보조장비(보조기구, 신체지지대, 이동보조기구; 휠체어, 보행기 등), 약물복용 여부 등을 기재합니다. 환자가 기록됩니다.
연령, 교육 수준, 결혼 여부, 출생 수, 경제 상태, 사회 보장 및 가구에 거주하는 사람의 수도 기록됩니다.
|
기준선
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Emre Dansuk, MSc, Medipol University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- E-10840098-772.02-200
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .