Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksoissokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, useita nousevia annoksia koskeva tutkimus aerosolisoidusta RSP-1502:sta potilailla, joilla on CF ja krooninen PA-keuhkoinfektio

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Kaksoissokko, aktiivisesti kontrolloitu, moninkertainen nouseva annos, vaiheen 1b tutkimus aerosolisoidusta RSP-1502:sta PARI LC Plus® -sumuttimen kautta potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja krooninen Pseudomonas Aeruginosa -keuhkoinfektio

Tässä annoksen korotustutkimuksessa arvioidaan 4 annosta RSP-1502:ta peräkkäisissä 8 henkilön kohortteissa. Kussakin kohortissa 6 koehenkilöä saa RSP-1502:n ja 2 aktiivisen kontrollin. Tutkimuslääke (RSP-1502 tai aktiivinen kontrolli) annetaan inhalaatiolla kahdesti päivässä (BID) 14 päivän ajan. Suunnitellut RSP 1502 -annokset sisältävät 300 mg tobramysiiniä plus CaEDTA:n nousevat annokset (16 mg, 32 mg, 75 mg ja 150 mg). Annoksen nostaminen jatkuu sen jälkeen, kun Safety Review Committee (SRC) on arvioinut edellisen kohortin turvallisuus- ja siedettävyystiedot. SRC määrittää suurimman siedetyn annoksen (MTD) neljännen kohortin suorittamisen jälkeen. MTD:n määrittämisen jälkeen viides kohortti (n = 20) satunnaistetaan (1:1) hoitoon RSP 1502:lla (MTD:llä) tai aktiivisella kontrollilla, joka annetaan kahdesti vuorokaudessa 14 päivän ajan. Kaikkia koehenkilöitä seurataan 14 päivän ajan annostelun päätyttyä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki kohortit:

Seulonta suoritetaan 35 päivän sisällä ennen päivää 1. Tietoinen suostumus hankitaan ennen minkään tutkimuksen suorittamista. Kelpoisuusarvioinnit suoritetaan seulonnan aikana.

Kohortit 1 - 4: Hoitojakso (päivä 1 - päivä 14 ± 2 päivää) Koehenkilöt ilmoittavat testauslaitokselle päivänä 1 vahvistaakseen kelpoisuuden. Perustason arvioinnit ja mittaukset suoritetaan ennen annostelu- ja tutkimusarviointeja päivänä 1. Koehenkilöt vapautetaan testauslaitoksesta annostelu- ja tutkimusarviointien jälkeen päivänä 1. Koehenkilöt palaavat testaustilaan päivinä 2 ja 14 tutkimusarviointia varten; näinä päivinä testauslaitoksessa annetaan annos tutkimuslääkettä. Tutkimuslääkkeiden annostelu jatkuu 14. päivän käyntiin saakka.

Kohortti 5: Hoitojakso (päivä 1 - päivä 14 ± 2 päivää) Koehenkilöt ilmoittavat testauslaitokselle päivänä 1 vahvistaakseen kelpoisuuden. Perustason arvioinnit ja mittaukset suoritetaan ennen annostelu- ja tutkimusarviointeja päivänä 1. Koehenkilöt palaavat testaustilaan päivänä 14 tutkimusarviointeja varten; näinä päivinä annos tutkimuslääkettä annetaan testauslaitoksessa. Tutkimuslääkeannostelu jatkuu 14. päivän käyntiin saakka.

Kaikki kohortit (mukaan lukien kohortti 5): Seurantajakso (päivä 15 - päivä 28 ± 2 päivää):

Päivinä 7 ja 21 samanaikaiset lääkkeet ja haittatapahtumat (AE) arvioidaan puhelimitse. Koehenkilöt palaavat testauskeskukseen 28. päivänä tutkimusarviointia varten. Koehenkilöt poistetaan tutkimuksesta päivänä 28 sen jälkeen, kun lopulliset arvioinnit on suoritettu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

71

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Yhdysvallat, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet tai naiset ≥18-vuotiaat.
  2. CF-diagnoosi perustuu seuraaviin: historiallinen positiivinen hikikloridiarvo ≥ 60 mEq/l ja/tai genotyyppi, jossa on kaksi tunnistettavaa CF:n mukaista mutaatiota, johon liittyy yksi tai useampi CF-fenotyypin mukainen kliininen piirre.
  3. Aiemmat P. aeruginosa -positiiviset yskösviljelmät tai kaulanäytteitä, joissa vähintään 50 % positiivisia seulontaa edeltävänä vuonna.
  4. P. aeruginosa -positiivinen yskösviljelmä seulonnassa.
  5. Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥ 40 ja ≤ 90 % ennustettu Global Lung Function Initiative (GLI) -yhtälön mukaan, ennen tai jälkeen keuhkolaajennuksen.
  6. Hänen on kyettävä pidättämään kaikki muu inhaloitava tobramysiini tutkimukseen osallistumisen päivästä 28 päivään 28. Täytyy pystyä pidättelemään kaikki muut inhaloitavat antibiootit päivästä -14 päivään 28.
  7. Lääketieteellisesti stabiili, ilman näyttöä merkittävistä uusista tai akuuteista hengitystieoireista 30 päivän aikana ennen seulontaa.
  8. Hematologian, kliinisen kemian ja virtsan analyysitulokset eivät sisällä kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkijan määrittämiä tutkimuksen arviointeja seulonnassa.
  9. Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden, jotka on määritelty ei-kirurgisesti steriileiksi tai vähintään 2 vuotta postmenopausaalisilla, on suostuttava käyttämään jotakin seuraavista ehkäisymenetelmistä seulonnasta 28. päivän käyntiin asti: hormonaalinen (suun kautta, implantti tai injektio) aloitettu > 30 päivää ennen seulontaa, este (kondomi, pallea spermisidillä), kohdunsisäinen laite tai vasektomoitu kumppani (vähintään 6 kuukautta).
  10. Miesten on esitettävä asiakirjat hedelmättömyydestä tai suostuttava käyttämään kondomia tutkimukseen osallistumisen aikana.
  11. On kyettävä kommunikoimaan työpaikan henkilökunnan kanssa ja ymmärtämään ja allekirjoittamaan vapaaehtoisesti tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi allergia tai herkkyys RSP 1502:n komponenteille.
  2. Aiempi intoleranssi inhaloitavalle tobramysiinille (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, tobramysiiniinhalaatioliuos).
  3. eGFR < 40 ml/min tai seerumin bilirubiini > 2X tai seerumin transaminaasit > 3X normaalialueen yläraja seulonnassa.
  4. Käytät parhaillaan muita lääkkeitä, joiden tiedetään olevan nefrotoksisia, neurotoksisia tai ototoksisia.
  5. Tällä hetkellä käytät etakrynihappoa, furosemidia, ureaa tai suonensisäistä mannitolia.

  6. Keuhkoinfektio, johon liittyy keuhkojen tilan nopeampi heikkeneminen (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa ja Mycobacterium abscessus). Koehenkilöille, joilla on ollut positiivinen viljelyhistoria, tutkija soveltaa seuraavia kriteerejä määrittääkseen, onko koehenkilö vapaa tällaisten organismien aiheuttamasta infektiosta:

    1. Potilaalla ei ole ollut hengitystieviljelmää, joka on ollut positiivinen näille organismeille 12 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuksen päivämäärää.
    2. Potilaalla on ollut vähintään 2 hengitystieviljelmää, jotka ovat olleet negatiivisia tällaisille organismeille 12 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuksen päivämäärää, joista ensimmäisen ja viimeisen välillä on vähintään 3 kuukautta ja viimeisin 6 kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuksen päivämäärä.
  7. Jatkuva kyvyttömyys tuottaa ysköstä ja haluttomuus suorittaa ysköksen induktiota.
  8. Kaikki merkittävät kliiniset/laboratorio-/radiologiset/spirometriset merkit epästabiilista tai odottamattomasti pahenevasta hengitystiesairauksista 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  9. Kroonisten hengitysteiden lääkkeiden (esim. inhaloitavat kortikosteroidit; krooninen suppressiivinen antibakteerinen hoito) tai hengitysteiden puhdistuman (esim. sumutettu suolaliuos, rhDNaasi, mekaanisen liivin tai kädessä pidettävän hengitysteiden puhdistuslaitteen) aloittaminen tai säätäminen 28 päivän sisällä ennen seulontaa. Yksilöt voidaan seuloa uudelleen 28 päivää sen jälkeen, kun nämä aineet/hoidot on otettu käyttöön vähintään 28 päivän ajan.
  10. Onko immuunipuutos sairauden tai kiinteän tai hematologisen elinsiirron vuoksi.
  11. Edellyttää systeemistä prednisonia (tai vastaavaa) > 10 mg päivässä.
  12. Tupakan tai minkä tahansa aineen polttaminen tai höyrystäminen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa ja odotettu kyvyttömyys pidättäytyä tupakoinnista koko tutkimuksen ajan.
  13. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai joilla on positiivinen seerumin ihmisen koriongonadotropiinitesti (raskaus) laboratoriotesteillä määritettynä.
  14. Positiivinen tulos SARS-CoV-2 (COVID-19) -testissä, joka arvioitiin nopealla antigeenitestillä (RAT) seulonnassa tai päivänä 1.
  15. HIV-positiivinen.
  16. Aktiivinen hepatiitti B tai C.
  17. Aiempi huumeiden tai alkoholin viihdekäyttö/väärinkäyttö, joka tutkijan mielestä vaarantaa potilaan kyvyn noudattaa tutkimussuunnitelmaa.
  18. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimuslääkevalmistetta on annettu viimeisten 30 päivän aikana tai aiemmin annetun tutkimusvalmisteen viiden puoliintumisajan aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Aktiivinen ohjaus
• Tobramysiini-inhalaatioliuos 300 mg.
Lääke: Tobramysiinin inhalaatioliuos
Tobramysiini-inhalaatioliuos on 300 mg tobramysiiniä 5 ml:ssa liuosta.
Kokeellinen: RSP-1502

Kohortit 1-4 saavat RSP-1502:ta (300 mg tobramysiiniä plus nouseva annos CaEDTA:ta).

Kohortti 5 saa 300 mg tobramysiiniä + CaEDTA:ta MTD:ssä.
Lääke: RSP-1502
RSP-1502 on steriili, säilöntäaineeton liuos, joka annetaan inhaloimalla sumuttimen kautta. Jokainen RSP-1502-annos sisältää aktiivisia komponentteja tobramysiiniä (300 mg) ja CaEDTA:ta 5 ml:n liuoksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Päivä 1 - Päivä 28
Hoidon yhteydessä ilmenevät vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Päivä 1 - Päivä 28
Muutokset annoksen jälkeisessä spirometriassa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2 ja päivä 14
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa
Päivä 1, päivä 2 ja päivä 14
Keuhkojen pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Hoitojakso suonensisäisillä antibiooteilla sairaalassa ja/tai kotona
Päivä 1 - Päivä 28
Muutokset annoksen jälkeisissä elektrokardiogrammituloksissa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2 ja 14. päivä
PR -aika, QRS -aika, QT -aikaväli
Päivä 1, päivä 2 ja 14. päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Caedtan farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2, päivä 14 ja 28 päivä
Päivä 1, päivä 2, päivä 14 ja 28 päivä
Tobramysiinin farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 2, päivä 14 ja 28 päivä
Päivä 1, päivä 2, päivä 14 ja 28 päivä

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mikrobiologiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 14; Päivä 1 - Päivä 28
Muutos lähtötasosta Pseudomonas aeruginosa CFU:issa
Päivä 1 - Päivä 14; Päivä 1 - Päivä 28
Muutos lähtötasosta CFQ-R-hengitysoireiden pistemäärässä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Päivä 1 - Päivä 28
Muutos lähtötasosta kroonisen hengitystieinfektion oirepisteissä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Päivä 1 - Päivä 28
Farmakodynaamiset parametrit
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 14 ja päivä 28
Biomarkkerit ysköksessä
Päivä 1, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta spirometriassa
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (absoluuttinen muutos; muutos prosentteina ennustettu)
Päivä 1 - Päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 22. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RESPIR-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa