Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dubbelblinde, actief gecontroleerde, meervoudig oplopende dosisstudie van RSP-1502 in aerosolvorm bij proefpersonen met CF en chronische PA-longinfectie

23 juni 2026 bijgewerkt door: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Een dubbelblinde, actief gecontroleerde, meervoudig oplopende dosis, fase 1b-studie van aerosol RSP-1502 toegediend via de PARI LC Plus®-vernevelaar bij proefpersonen met cystische fibrose en chronische longinfectie met Pseudomonas Aeruginosa

Dit dosis-escalatieonderzoek zal 4 doses RSP-1502 evalueren in opeenvolgende cohorten van elk 8 proefpersonen. In elk cohort zullen 6 proefpersonen RSP-1502 ontvangen en 2 zullen actieve controle krijgen. Het onderzoeksgeneesmiddel (RSP-1502 of actieve controle) zal tweemaal daags (BID) worden toegediend via inhalatie gedurende 14 dagen. Geplande RSP 1502-doses omvatten 300 mg tobramycine plus oplopende doses CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg en 150 mg). De dosisescalatie zal plaatsvinden na beoordeling door het Safety Review Committee (SRC) van de veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van het vorige cohort. De SRC zal de maximaal getolereerde dosis (MTD) bepalen na voltooiing van het vierde cohort. Na bepaling van de MTD wordt een vijfde cohort (n = 20) gerandomiseerd (1:1) voor behandeling met RSP 1502 (bij de MTD) of actieve controle toegediend BID gedurende 14 dagen. Alle proefpersonen zullen gedurende 14 dagen na voltooiing van de dosering worden gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle cohorten:

Screening zal plaatsvinden binnen 35 dagen voorafgaand aan Dag 1. Geïnformeerde toestemming zal worden verkregen voordat eventuele onderzoeksprocedures worden uitgevoerd. Tijdens de screening worden geschiktheidsbeoordelingen uitgevoerd.

Cohorten 1 tot 4: Behandelingsperiode (dag 1 tot dag 14 ± 2 dagen) De proefpersonen zullen zich op dag 1 melden bij de testfaciliteit ter bevestiging dat ze in aanmerking komen. Basisbeoordelingen en metingen zullen worden uitgevoerd voorafgaand aan de doserings- en onderzoeksbeoordelingen op dag 1. De proefpersonen worden na de doserings- en onderzoeksbeoordelingen op dag 1 vrijgelaten uit de testfaciliteit. De proefpersonen keren op dag 2 en 14 terug naar de testfaciliteit voor onderzoeksbeoordelingen; op deze dagen wordt in de testfaciliteit een dosis onderzoeksgeneesmiddel toegediend. De dosering van de onderzoeksmedicijnen zal doorgaan tot het bezoek op dag 14.

Cohort 5: Behandelingsperiode (dag 1 tot dag 14 ± 2 dagen) De proefpersonen zullen zich op dag 1 bij de testfaciliteit melden ter bevestiging dat zij in aanmerking komen. Basisbeoordelingen en metingen zullen worden uitgevoerd voorafgaand aan de doserings- en onderzoeksbeoordelingen op dag 1. De proefpersonen keren op dag 14 terug naar de testfaciliteit voor onderzoeksbeoordelingen; op deze dagen zal een dosis onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend in de testfaciliteit. De dosering van het onderzoeksgeneesmiddel zal doorgaan tot het bezoek op dag 14.

Alle cohorten (inclusief cohort 5): Follow-upperiode (dag 15 tot dag 28 ± 2 dagen):

Op dag 7 en 21 worden gelijktijdig toegediende medicijnen en bijwerkingen (AE's) via een telefoongesprek beoordeeld. De proefpersonen keren op dag 28 terug naar de testfaciliteit voor studiebeoordelingen. De proefpersonen worden op dag 28 uit het onderzoek ontslagen nadat de eindbeoordelingen zijn uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australië
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Verenigde Staten, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen van ≥18 jaar.
  2. Diagnose van CF gebaseerd op het volgende: historische positieve zweetchloridewaarde ≥ 60 mEq/L en/of genotype met twee identificeerbare mutaties die consistent zijn met CF, vergezeld van een of meer klinische kenmerken die consistent zijn met het CF-fenotype.
  3. Geschiedenis van P. aeruginosa-positieve sputumkweken of keeluitstrijkjes met ten minste 50% positief in het jaar voorafgaand aan de screening.
  4. P. aeruginosa-positieve sputumkweek bij screening.
  5. Geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde (FEV1) ≥ 40 en ≤ 90% voorspeld volgens de Global Lung Function Initiative (GLI)-vergelijking, pre- of post-bronchodilatator.
  6. Moet in staat zijn alle andere geïnhaleerde tobramycine te onthouden van dag 28 tot dag 28 van deelname aan het onderzoek. Moet alle andere geïnhaleerde antibiotica kunnen onthouden van dag -14 tot dag 28.
  7. Medisch stabiel zonder bewijs van significante nieuwe of acute ademhalingssymptomen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  8. Hematologie-, klinische chemie- en urineanalyseresultaten zonder klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen bij screening zouden kunnen verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker.
  9. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als niet chirurgisch steriel of ten minste 2 jaar postmenopauzaal, moeten akkoord gaan met het gebruik van een van de volgende vormen van anticonceptie vanaf de screening tot en met het bezoek op dag 28: hormonaal (oraal, implantaat of injectie) begonnen > 30 dagen voorafgaand aan screening, barrière (condoom, pessarium met zaaddodend middel), spiraaltje of gevasectomiseerde partner (minimaal 6 maanden).
  10. Mannelijke proefpersonen moeten documentatie over onvruchtbaarheid kunnen overleggen of ermee instemmen condooms te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek.
  11. Moet in staat zijn om met het locatiepersoneel te communiceren en het geïnformeerde toestemmingsformulier te begrijpen en vrijwillig te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een voorgeschiedenis van eerdere allergie of gevoeligheid voor componenten van RSP 1502.
  2. Een geschiedenis van intolerantie voor geïnhaleerde tobramycine (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, tobramycine-inhalatieoplossing).
  3. eGFR < 40 ml/min, of serumbilirubine > 2x of serumtransaminasen > 3x de bovengrens van het normale bereik bij screening.
  4. Gebruikt momenteel andere medicijnen waarvan bekend is dat ze nefrotoxisch, neurotoxisch of ototoxisch zijn.
  5. Neem momenteel ethacrynzuur, furosemide, ureum of intraveneus mannitol.

  6. Longinfectie met organismen die geassocieerd zijn met een snellere achteruitgang van de longstatus (waaronder, maar niet beperkt tot, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa en Mycobacterium abscessus). Voor proefpersonen die een voorgeschiedenis van een positieve kweek hebben gehad, zal de onderzoeker de volgende criteria toepassen om vast te stellen of de proefpersoon vrij is van infectie met dergelijke organismen:

    1. De proefpersoon heeft in de twaalf maanden vóór de datum van geïnformeerde toestemming geen luchtwegcultuur gehad die positief was voor deze organismen.
    2. De proefpersoon heeft binnen de twaalf maanden vóór de datum van geïnformeerde toestemming ten minste twee luchtwegculturen gehad die negatief waren voor dergelijke organismen, waarbij de eerste en de laatste hiervan minstens drie maanden uit elkaar lagen, en de meest recente binnen de zes maanden vóór de datum van de geïnformeerde toestemming. datum van geïnformeerde toestemming.
  7. Aanhoudend onvermogen om sputum te produceren en onwil om sputuminductie uit te voeren.
  8. Elk significant klinisch/laboratorium/radiologisch/spirometrisch teken van onstabiele of onverwacht verslechterende ademhalingsziekte binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  9. Starten of aanpassen van chronische luchtwegmedicatie (bijv. inhalatiecorticosteroïden; chronische onderdrukkende antibacteriële behandeling) of luchtwegklaringsregime (bijv. vernevelde zoutoplossing, rhDNase, starten van een mechanisch vest of een draagbaar apparaat voor het vrijmaken van de luchtwegen) binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening. Individuen kunnen 28 dagen nadat deze middelen/therapieën zijn vastgesteld, opnieuw worden gescreend gedurende minimaal 28 dagen.
  10. Is immuungecompromitteerd als gevolg van ziekte of solide of hematologische orgaantransplantatie.
  11. Vereist systemische prednison (of gelijkwaardig) > 10 mg per dag.
  12. Roken of vapen van tabak of welke stof dan ook binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening en het verwachte onvermogen om gedurende het gehele onderzoek van roken af ​​te zien.
  13. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, borstvoeding geven of een positieve serumtest op humaan choriongonadotrofine (zwangerschap) hebben, zoals bepaald door laboratoriumtests.
  14. Positief resultaat op de SARS-CoV-2 (COVID-19)-test, beoordeeld door middel van snelle antigeentests (RAT) tijdens de screening of op dag 1.
  15. Hiv-positief.
  16. Actieve hepatitis B of C.
  17. Voorgeschiedenis van recreatief drugs- of alcoholgebruik/misbruik dat naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de patiënt om aan het onderzoeksprotocol te voldoen in gevaar zal brengen.
  18. Deelname aan een klinische studie met toediening van een onderzoeksgeneesmiddel in de voorgaande 30 dagen, of vijf halfwaardetijden van het eerder toegediende onderzoeksproduct.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Actieve controle
• Tobramycine-inhalatieoplossing 300 mg.
Geneesmiddel: Tobramycine-inhalatieoplossing
Tobramycine-inhalatieoplossing is 300 mg tobramycine in 5 ml oplossing.
Experimenteel: RSP-1502

Cohorten 1-4 zullen RSP-1502 ontvangen (300 mg tobramycine plus een oplopende dosis CaEDTA).

Cohort 5 krijgt op de MTD 300 mg tobramycine + CaEDTA.
Geneesmiddel: RSP-1502
RSP-1502 is een steriele, conserveermiddelvrije oplossing die via inhalatie via een vernevelaar kan worden toegediend. Elke dosis RSP-1502 bevat de actieve componenten tobramycine (300 mg) en CaEDTA in een oplossing van 5 ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 28
Dag 1 tot en met dag 28
Tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 28
Dag 1 tot en met dag 28
Veranderingen in spirometrie na dosis
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 2 en Dag 14
Geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde
Dag 1, Dag 2 en Dag 14
Pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 28
Een periode van behandeling met intraveneuze antibiotica in het ziekenhuis en/of thuis
Dag 1 tot en met dag 28
Veranderingen in postdosis elektrocardiogramresultaten
Tijdsspanne: Dag 1, dag 2 en dag 14
PR -interval, QRS -interval, QT -interval
Dag 1, dag 2 en dag 14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameters voor Caedta
Tijdsspanne: Dag 1, dag 2, dag 14 en dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 en dag 28
Farmacokinetische parameters voor tobramycin
Tijdsspanne: Dag 1, dag 2, dag 14 en dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 en dag 28

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Microbiologische parameters
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 14; Dag 1 tot dag 28
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in Pseudomonas aeruginosa CFU’s
Dag 1 tot dag 14; Dag 1 tot dag 28
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CFQ-R-score voor ademhalingssymptomen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 28
Dag 1 tot dag 28
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de symptoomscore voor chronische luchtweginfecties
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 28
Dag 1 tot dag 28
Farmacodynamische parameters
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 14 en Dag 28
Biomarkers in sputum
Dag 1, Dag 14 en Dag 28
Verandering ten opzichte van de basislijn in spirometrie
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 28
Geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde (absolute verandering; verandering in % voorspeld)
Dag 1 tot dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RESPIR-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren