Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowaną substancją czynną i wielokrotnym wzrostem dawki aerozolowanego RSP-1502 u pacjentów z mukowiscydozą i przewlekłą infekcją płuc PA

23 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Podwójnie ślepe, kontrolowane substancją czynną, wielokrotno rosnące dawki, badanie fazy 1b aerozolowanego RSP-1502 podawanego przez nebulizator PARI LC Plus® u pacjentów z mukowiscydozą i przewlekłym zakażeniem płuc Pseudomonas Aeruginosa

To badanie zwiększania dawki będzie oceniać 4 dawki RSP-1502 w kolejnych kohortach po 8 pacjentów każda. W każdej kohorcie 6 pacjentów otrzyma RSP-1502, a 2 otrzyma aktywną kontrolę. Badany lek (RSP-1502 lub aktywna kontrola) będzie podawany wziewnie dwa razy dziennie (BID) przez 14 dni. Planowane dawki RSP 1502 obejmują 300 mg tobramycyny plus rosnące dawki CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg i 150 mg). Zwiększanie dawki będzie następować po dokonaniu przez Komisję Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji z poprzedniej kohorty. SRC określi maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) po ukończeniu czwartej kohorty. Po określeniu MTD, piąta kohorta (n = 20) zostanie losowo przydzielona (1:1) do leczenia RSP 1502 (przy MTD) lub aktywną grupą kontrolną podawaną BID przez 14 dni. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 14 dni po zakończeniu dawkowania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszystkie kohorty:

Badanie przesiewowe odbędzie się w ciągu 35 dni przed Dniem 1. Przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych zostanie uzyskana świadoma zgoda. Podczas selekcji zostanie przeprowadzona ocena kwalifikowalności.

Kohorty 1 do 4: Okres leczenia (dzień 1 do dnia 14 ± 2 dni) Uczestnicy zgłoszą się do placówki przeprowadzającej testy pierwszego dnia w celu potwierdzenia kwalifikowalności. Oceny i pomiary wyjściowe zostaną przeprowadzone przed dawkowaniem, a ocena badania w dniu 1. Uczestnicy zostaną zwolnieni z placówki badawczej po ocenie dawkowania i badania w dniu 1. Uczestnicy powrócą do placówki badawczej w dniach 2 i 14 w celu oceny badania; w tych dniach w placówce przeprowadzającej badanie zostanie podana dawka badanego leku. Dawkowanie badanego leku będzie kontynuowane aż do wizyty w 14. dniu.

Kohorta 5: Okres leczenia (od dnia 1 do dnia 14 ± 2 dni) Uczestnicy zgłoszą się do placówki przeprowadzającej testy pierwszego dnia w celu potwierdzenia kwalifikowalności. Oceny i pomiary wyjściowe zostaną przeprowadzone przed dawkowaniem i oceną badania w dniu 1. Uczestnicy powrócą do placówki badawczej w dniu 14 w celu oceny badania; w tych dniach w placówce przeprowadzającej badanie zostanie podana dawka badanego leku. Dawkowanie badanego leku będzie kontynuowane aż do wizyty w 14. dniu.

Wszystkie kohorty (w tym kohorta 5): Okres obserwacji (od dnia 15 do dnia 28 ± 2 dni):

W dniach 7. i 21. leki towarzyszące i zdarzenia niepożądane (AE) zostaną ocenione telefonicznie. Uczestnicy powrócą do ośrodka badawczego w dniu 28 w celu oceny badania. Pacjenci zostaną wypisani z badania w dniu 28 po przeprowadzeniu oceny końcowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat.
  2. Rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie: historycznej dodatniej wartości chlorku w pocie ≥ 60 mEq/l i/lub genotypu z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z CF, którym towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem CF.
  3. Historia dodatnich posiewów plwociny lub wymazów z gardła w kierunku P. aeruginosa, z czego co najmniej 50% w roku poprzedzającym badanie przesiewowe.
  4. W badaniu przesiewowym posiew plwociny dodatni pod względem P. aeruginosa.
  5. Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 40 i ≤ 90% przewidywana zgodnie z równaniem Global Lung Function Initiative (GLI), przed lub po zastosowaniu leku rozszerzającego oskrzela.
  6. Musi być w stanie wstrzymać przyjmowanie wszelkiej innej wziewnej tobramycyny od 28. do 28. dnia udziału w badaniu. Musi być w stanie wstrzymać wszystkie inne wziewne antybiotyki od dnia -14 do dnia 28.
  7. Medycznie stabilny, bez oznak nowych, znaczących lub ostrych objawów ze strony układu oddechowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  8. Wyniki hematologii, chemii klinicznej i analizy moczu bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócać ocenę badania podczas badań przesiewowych, określoną przez badacza.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym, określone jako niesterylne chirurgicznie lub znajdujące się co najmniej 2 lata po menopauzie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z następujących form antykoncepcji od badania przesiewowego do wizyty w 28. dniu: hormonalna (doustna, implant lub zastrzyk) rozpoczęta > 30 dni przed badaniem przesiewowym, bariera (prezerwatywa, diafragma ze środkiem plemnikobójczym), wkładka wewnątrzmaciczna lub partner poddany wazektomii (minimum 6 miesięcy).
  10. Mężczyźni muszą przedstawić dokumentację potwierdzającą niepłodność lub zgodzić się na używanie prezerwatyw podczas udziału w badaniu.
  11. Musi być w stanie porozumieć się z personelem obiektu oraz zrozumieć i dobrowolnie podpisać Formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia wcześniejszej alergii lub nadwrażliwości na składniki RSP 1502.
  2. Nietolerancja wziewnej tobramycyny w wywiadzie (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, roztwór do inhalacji tobramycyny).
  3. eGFR < 40 ml/min lub bilirubina w surowicy > 2X lub aminotransferaz w surowicy > 3X górna granica zakresu normy podczas badania przesiewowego.
  4. Obecnie przyjmuję inne leki o znanym potencjale nefrotoksycznym, neurotoksycznym lub ototoksycznym.
  5. Obecnie przyjmuję kwas etakrynowy, furosemid, mocznik lub dożylnie mannitol.

  6. Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc (w tym między innymi Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa i Mycobacterium abscessus). W przypadku osobników, u których w przeszłości posiewy były dodatnie, badacz zastosuje następujące kryteria w celu ustalenia, czy osobnik jest wolny od zakażenia takimi organizmami:

    1. W ciągu 12 miesięcy przed datą świadomej zgody u pacjenta nie stwierdzono dodatniego posiewu dróg oddechowych na obecność tych organizmów.
    2. W ciągu 12 miesięcy przed datą świadomej zgody u pacjenta wykonano co najmniej 2 posiewy dróg oddechowych na obecność tych drobnoustrojów, przy czym pierwszy i ostatni z nich dzieliły co najmniej 3 miesiące odstępu, a ostatni w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody. data wyrażenia świadomej zgody.
  7. Stała niezdolność do wytworzenia plwociny i niechęć do wywołania plwociny.
  8. Wszelkie istotne objawy kliniczne/laboratoryjne/radiologiczne/spirometryczne niestabilnej lub nieoczekiwanie pogarszającej się choroby układu oddechowego w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  9. Rozpoczęcie lub modyfikacja przewlekłego leczenia dróg oddechowych (np. wziewnych kortykosteroidów, przewlekłego tłumiącego leczenia przeciwbakteryjnego) lub schematu oczyszczania dróg oddechowych (np. sól fizjologiczna w nebulizacji, rhDNaza, rozpoczęcie stosowania kamizelki mechanicznej lub ręcznego urządzenia do udrażniania dróg oddechowych) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym. Osoby mogą zostać poddane ponownemu badaniu przesiewowemu 28 dni po rozpoczęciu stosowania tych środków/terapii przez co najmniej 28 dni.
  10. Ma obniżoną odporność z powodu choroby lub przeszczepu narządu litego lub hematologicznego.
  11. Wymaga ogólnoustrojowego podawania prednizonu (lub jego odpowiednika) > 10 mg na dobę.
  12. Palenie lub wapowanie tytoniu lub jakiejkolwiek substancji w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i przewidywana niemożność powstrzymania się od palenia przez cały czas trwania badania.
  13. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub z dodatnim wynikiem testu na ludzką gonadotropinę kosmówkową w surowicy (ciąża), jak określono w badaniach laboratoryjnych.
  14. Pozytywny wynik testu na SARS-CoV-2 (COVID-19) oceniony za pomocą szybkiego testu antygenowego (RAT) podczas badania przesiewowego lub w dniu 1.
  15. HIV-pozytywny.
  16. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
  17. Historia zażywania/nadużywania narkotyków lub alkoholu, które w opinii badacza utrudni pacjentowi przestrzeganie protokołu badania.
  18. Udział w badaniu klinicznym z podaniem badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich 30 dni lub pięciu okresów półtrwania wcześniej podanego produktu leczniczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Aktywna kontrola
• Tobramycyna, roztwór do inhalacji 300 mg.
Lek: Roztwór do inhalacji tobramycyny
Roztwór do inhalacji tobramycyny zawiera 300 mg tobramycyny w 5 ml roztworu.
Eksperymentalny: RSP-1502

Kohorty 1-4 otrzymają RSP-1502 (300 mg tobramycyny plus rosnąca dawka CaEDTA).

Kohorta 5 otrzyma 300 mg tobramycyny + CaEDTA przy MTD.
Lek: RSP-1502
RSP-1502 to sterylny, wolny od konserwantów roztwór do podawania wziewnego za pomocą nebulizatora. Każda dawka RSP-1502 zawiera aktywne składniki tobramycynę (300 mg) i CaEDTA w 5 ml roztworu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Dzień 1 do dnia 28
Poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Dzień 1 do dnia 28
Zmiany w spirometrii po podaniu dawki
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 14
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 14
Zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Okres leczenia antybiotykami dożylnymi w szpitalu i/lub w domu
Dzień 1 do dnia 28
Zmiany wyników elektrokardiogramu po dawce
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 2 i dzień 14
Interwał PR, interwał QRS, interwał QT
Dzień 1, dzień 2 i dzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne dla Caedta
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 2, dzień 14 i dzień 28
Dzień 1, dzień 2, dzień 14 i dzień 28
Parametry farmakokinetyczne tobramycyny
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 2, dzień 14 i dzień 28
Dzień 1, dzień 2, dzień 14 i dzień 28

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry mikrobiologiczne
Ramy czasowe: Dzień 1 do Dnia 14; Dzień 1 do dnia 28
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w liczbie CFU Pseudomonas aeruginosa
Dzień 1 do Dnia 14; Dzień 1 do dnia 28
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji objawów oddechowych CFQ-R
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Dzień 1 do dnia 28
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Dzień 1 do dnia 28
Parametry farmakodynamiczne
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 14 i Dzień 28
Biomarkery w plwocinie
Dzień 1, Dzień 14 i Dzień 28
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w spirometrii
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (zmiana bezwzględna; zmiana w % przewidywanej)
Dzień 1 do dnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RESPIR-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj