Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En dubbelblind, aktivt kontrollerad, flerfaldig stigande dosstudie av aerosoliserad RSP-1502 hos personer med CF och kronisk PA-lunginfektion

23 juni 2026 uppdaterad av: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

En dubbelblind, aktivt kontrollerad, flerfaldig stigande dos, fas 1b-studie av aerosoliserad RSP-1502 levererad via PARI LC Plus®-nebulisatorn hos patienter med cystisk fibros och kronisk Pseudomonas Aeruginosa-lunginfektion

Denna dosökningsstudie kommer att utvärdera 4 doser av RSP-1502 i sekventiella kohorter med 8 försökspersoner vardera. I varje kohort kommer 6 försökspersoner att få RSP-1502 och 2 kommer att få aktiv kontroll. Studieläkemedlet (RSP-1502 eller aktiv kontroll) kommer att administreras genom inhalation två gånger dagligen (BID) i 14 dagar. Planerade RSP 1502-doser inkluderar 300 mg tobramycin plus stigande doser av CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg och 150 mg). Doseskalering kommer att fortsätta efter säkerhetsgranskningskommitténs (SRC) granskning av säkerhets- och tolerabilitetsdata från den tidigare kohorten. SRC kommer att bestämma den maximala tolererade dosen (MTD) efter avslutad fjärde kohort. Efter bestämning av MTD kommer en femte kohort (n = 20) att randomiseras (1:1) till behandling med RSP 1502 (vid MTD) eller aktiv kontroll administrerad två gånger dagligen i 14 dagar. Alla försökspersoner kommer att följas i 14 dagar efter avslutad dosering.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alla kohorter:

Screening kommer att ske inom 35 dagar före dag 1. Informerat samtycke kommer att erhållas innan eventuella studieprocedurer utförs. Behörighetsbedömningar kommer att utföras under screeningen.

Kohorter 1 till 4: Behandlingsperiod (dag 1 till dag 14 ± 2 dagar) Försökspersonerna kommer att rapportera till testanläggningen på dag 1 för bekräftelse av behörighet. Baslinjebedömningar och mätningar kommer att utföras före dosering och studiebedömningar på dag 1. Försökspersonerna kommer att släppas från testanläggningen efter dosering och studiebedömningar på dag 1. Försökspersonerna kommer att återvända till testanläggningen dag 2 och 14 för studiebedömningar; under dessa dagar kommer en dos av studieläkemedlet att administreras i testanläggningen. Doseringen av studieläkemedlet kommer att fortsätta fram till besöket dag 14.

Kohort 5: Behandlingsperiod (dag 1 till dag 14 ± 2 dagar) Försökspersonerna kommer att rapportera till testanläggningen på dag 1 för bekräftelse av behörighet. Baslinjebedömningar och mätningar kommer att utföras före dosering och studiebedömningar på dag 1. Försökspersonerna kommer att återvända till testanläggningen på dag 14 för studiebedömningar; på dessa dagar kommer en dos av studieläkemedlet att administreras i testanläggningen Doseringen av studieläkemedlet kommer att fortsätta fram till besöket dag 14.

Alla kohorter (inklusive kohort 5): Uppföljningsperiod (dag 15 till dag 28 ± 2 dagar):

På dag 7 och 21 kommer samtidig medicinering och biverkningar att bedömas via ett telefonsamtal. Försökspersonerna kommer att återvända till testanläggningen dag 28 för studiebedömningar. Försökspersonerna kommer att skrivas ut från studien på dag 28 efter att slutliga bedömningar har utförts.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

71

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Förenta staterna, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar eller kvinnor i åldern ≥18 år.
  2. Diagnos av CF baserad på följande: historiskt positivt svettkloridvärde ≥ 60 mEq/L, och/eller genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF, åtföljda av en eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF-fenotypen.
  3. Historik av P. aeruginosa-positiva sputumkulturer eller svalgpinnar med minst 50 % positiva under året före screening.
  4. P. aeruginosa-positiv sputumkultur vid screening.
  5. Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥ 40 och ≤ 90 % förutspått enligt Global Lung Function Initiative (GLI) ekvation, pre- eller post-bronkodilator.
  6. Måste kunna hålla inne allt annat inhalerat tobramycin från dag 28 till dag 28 av studiedeltagandet. Måste kunna hålla inne alla andra inhalerade antibiotika från dag -14 till dag 28.
  7. Medicinskt stabil utan tecken på betydande nya eller akuta luftvägssymtom inom 30 dagar före screening.
  8. Hematologi, klinisk kemi och urinanalysresultat utan kliniskt signifikanta avvikelser som skulle störa studiebedömningarna vid screening som fastställts av utredaren.
  9. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder, definierade som inte kirurgiskt sterila eller minst 2 år postmenopausala, måste gå med på att använda en av följande former av preventivmedel från screening till och med dag 28-besöket: hormonell (oral, implantat eller injektion) påbörjad > 30 dagar före screening, barriär (kondom, diafragma med spermiedödande medel), intrauterin enhet eller vasektomiserad partner (minst 6 månader).
  10. Manliga försökspersoner måste visa dokumentation på infertilitet eller samtycka till att använda kondom under studiedeltagandet.
  11. Måste kunna kommunicera med platspersonal och förstå och frivilligt underteckna formuläret för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. En historia av tidigare allergi eller känslighet mot komponenter i RSP 1502.
  2. En historia av intolerans mot inhalerad tobramycin (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, tobramycininhalationslösning).
  3. eGFR < 40 ml/min, eller serumbilirubin > 2X eller serumtransaminaser > 3X den övre gränsen för normalområdet vid screening.
  4. Tar för närvarande andra mediciner med känd nefrotoxisk, neurotoxisk eller ototoxisk potential.
  5. Tar för närvarande etakrynsyra, furosemid, urea eller intravenös mannitol.

  6. Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus (inklusive, men inte begränsat till, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa och Mycobacterium abscessus). För försökspersoner som har haft en positiv kultur i anamnesen kommer utredaren att tillämpa följande kriterier för att fastställa om försökspersonen är fri från infektion med sådana organismer:

    1. Försökspersonen har inte haft en luftvägsodling som är positiv för dessa organismer inom 12 månader före datumet för informerat samtycke.
    2. Försökspersonen har haft minst 2 luftvägskulturer negativa för sådana organismer inom 12 månader före datumet för informerat samtycke, med den första och sista av dessa separerade med minst 3 månader, och den senaste inom 6 månader före datum för informerat samtycke.
  7. Konsekvent oförmåga att producera sputum och ovilja att utföra sputuminduktion.
  8. Alla signifikanta kliniska/laboratorie-/radiologiska/spirometriska tecken på instabil eller oväntat försämrad luftvägssjukdom inom 30 dagar före den första studieläkemedlets administrering.
  9. Initiering eller justering av kroniska luftvägsmediciner (t.ex. inhalerade kortikosteroider; kronisk suppressiv antibakteriell behandling) eller luftvägsclearing-regim (t.ex. nebuliserad koksaltlösning, rhDNas, initiering av mekanisk väst eller handhållen luftvägsrensningsanordning) inom 28 dagar före screening. Individer kan screenas på nytt 28 dagar efter att dessa medel/terapier har fastställts i minst 28 dagar.
  10. Är immunförsvagad på grund av sjukdom, eller solid eller hematologisk organtransplantation.
  11. Kräver systemisk prednison (eller motsvarande) > 10 mg dagligen.
  12. Rökning eller vaping av tobak eller någon annan substans inom 6 månader före screening och förväntad oförmåga att avstå från rökning under hela studien.
  13. Kvinnliga försökspersoner som är gravida, ammande eller har ett positivt serumtest av humant koriongonadotropin (graviditet), enligt laboratorietester.
  14. Positivt resultat på SARS-CoV-2 (COVID-19) test bedömt med snabb antigentestning (RAT) vid screening eller dag 1.
  15. Hivpositiv.
  16. Aktiv hepatit B eller C.
  17. Historik av drog- eller alkoholmissbruk som enligt utredarens uppfattning kommer att äventyra patientens förmåga att följa studieprotokollet.
  18. Deltagande i en klinisk studie med administrering av ett prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna, eller fem halveringstider av den tidigare administrerade prövningsprodukten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aktiv kontroll
• Tobramycin Inhalationslösning 300 mg.
Läkemedel: Tobramycin inhalationslösning
Tobramycin inhalationslösning är 300 mg tobramycin i 5 ml lösning.
Experimentell: RSP-1502

Kohorter 1-4 kommer att få RSP-1502 (300 mg tobramycin plus en stigande dos av CaEDTA).

Kohort 5 kommer att få 300 mg tobramycin + CaEDTA vid MTD.
Läkemedel: RSP-1502
RSP-1502 är en steril, konserveringsmedelsfri lösning som ska administreras genom inhalation via en nebulisator. Varje dos av RSP-1502 innehåller de aktiva komponenterna tobramycin (300 mg) och CaEDTA i en 5 ml lösning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Dag 1 till och med dag 28
Dag 1 till och med dag 28
Behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar
Tidsram: Dag 1 till och med dag 28
Dag 1 till och med dag 28
Förändringar i spirometri efter dos
Tidsram: Dag 1, dag 2 och dag 14
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund
Dag 1, dag 2 och dag 14
Lungexacerbationer
Tidsram: Dag 1 till och med dag 28
En behandlingsperiod med intravenös antibiotika på sjukhus och/eller i hemmet
Dag 1 till och med dag 28
Förändringar i resultat efter dos
Tidsram: Dag 1, dag 2 och dag 14
PR -intervall, QRS -intervall, QT -intervall
Dag 1, dag 2 och dag 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetiska parametrar för Caedta
Tidsram: Dag 1, dag 2, dag 14 och dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 och dag 28
Farmakokinetiska parametrar för tobramycin
Tidsram: Dag 1, dag 2, dag 14 och dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 och dag 28

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mikrobiologiska parametrar
Tidsram: Dag 1 till Dag 14; Dag 1 till dag 28
Förändring från baslinjen i Pseudomonas aeruginosa CFU
Dag 1 till Dag 14; Dag 1 till dag 28
Förändring från baslinjen i CFQ-R respiratoriska symtompoäng
Tidsram: Dag 1 till dag 28
Dag 1 till dag 28
Förändring från baslinjen i symtompoäng för kronisk luftvägsinfektion
Tidsram: Dag 1 till dag 28
Dag 1 till dag 28
Farmakodynamiska parametrar
Tidsram: Dag 1, dag 14 och dag 28
Biomarkörer i sputum
Dag 1, dag 14 och dag 28
Förändring från baslinjen i spirometri
Tidsram: Dag 1 till dag 28
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (absolut förändring; förändring i % förväntad)
Dag 1 till dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

15 april 2026

Avslutad studie (Faktisk)

22 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

29 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RESPIR-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera