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Um estudo duplo-cego, com controle ativo e de dose ascendente múltipla de RSP-1502 em aerossol em indivíduos com FC e infecção pulmonar crônica por PA

23 de junho de 2026 atualizado por: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Um estudo duplo-cego, com controle ativo e de dose ascendente múltipla, de fase 1b de RSP-1502 em aerossol administrado por meio do nebulizador PARI LC Plus® em indivíduos com fibrose cística e infecção pulmonar crônica por Pseudomonas Aeruginosa

Este estudo de escalonamento de dose avaliará 4 doses de RSP-1502 em coortes sequenciais de 8 indivíduos cada. Em cada coorte, 6 indivíduos receberão RSP-1502 e 2 receberão controle ativo. O medicamento do estudo (RSP-1502 ou controle ativo) será administrado por inalação duas vezes ao dia (BID) durante 14 dias. As doses planejadas de RSP 1502 incluem 300 mg de tobramicina mais doses crescentes de CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg e 150 mg). O escalonamento da dose prosseguirá após a revisão do Comitê de Revisão de Segurança (SRC) dos dados de segurança e tolerabilidade da coorte anterior. O SRC determinará a dose máxima tolerada (MTD) após a conclusão da quarta coorte. Após a determinação do MTD, uma quinta coorte (n = 20) será randomizada (1:1) para tratamento com RSP 1502 (no MTD) ou controle ativo administrado BID por 14 dias. Todos os indivíduos serão acompanhados por 14 dias após o término da dosagem.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Todas as coortes:

A triagem ocorrerá dentro de 35 dias antes do Dia 1. O consentimento informado será obtido antes da realização de qualquer procedimento do estudo. As avaliações de elegibilidade serão realizadas durante a triagem.

Coortes 1 a 4: Período de tratamento (Dia 1 ao Dia 14 ± 2 dias) Os participantes se apresentarão às instalações de teste no Dia 1 para confirmação de elegibilidade. Avaliações e medições de linha de base serão realizadas antes da dosagem e avaliações do estudo no Dia 1. Os indivíduos serão liberados da instalação de testes após a dosagem e avaliações do estudo no Dia 1. Os indivíduos retornarão às instalações de testes nos Dias 2 e 14 para avaliações do estudo; nestes dias, uma dose do medicamento do estudo será administrada nas instalações de testes. A dosagem do medicamento em estudo continuará até a visita do dia 14.

Coorte 5: Período de tratamento (Dia 1 ao Dia 14 ± 2 dias) Os participantes se apresentarão às instalações de teste no Dia 1 para confirmação de elegibilidade. Avaliações e medições de linha de base serão realizadas antes da dosagem e avaliações do estudo no Dia 1. Os indivíduos retornarão às instalações de teste no Dia 14 para avaliações do estudo; nestes dias, uma dose do medicamento do estudo será administrada nas instalações de testes. A dosagem do medicamento do estudo continuará até a visita do dia 14.

Todas as Coortes (incluindo a Coorte 5): Período de Acompanhamento (Dia 15 ao Dia 28 ± 2 dias):

Nos dias 7 e 21, medicamentos concomitantes e eventos adversos (EAs) serão avaliados por telefone. Os participantes retornarão às instalações de teste no dia 28 para avaliações do estudo. Os indivíduos receberão alta do estudo no dia 28 após a realização das avaliações finais.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

71

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres com idade ≥18 anos.
  2. Diagnóstico de FC com base no seguinte: valor histórico positivo de cloreto no suor ≥ 60 mEq/L e/ou genótipo com duas mutações identificáveis ​​consistentes com FC, acompanhado por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC.
  3. História de culturas de escarro ou esfregaços de garganta positivos para P. aeruginosa com pelo menos 50% de positividade no ano anterior à triagem.
  4. Cultura de escarro positiva para P. aeruginosa na triagem.
  5. Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) ≥ 40 e ≤ 90% do previsto pela equação da Global Lung Function Initiative (GLI), pré ou pós-broncodilatador.
  6. Deve ser capaz de reter todas as outras tobramicinas inaladas do dia 28 ao dia 28 de participação no estudo. Deve ser capaz de reter todos os outros antibióticos inalados do Dia -14 ao Dia 28.
  7. Clinicamente estável, sem evidência de sintomas respiratórios novos ou agudos significativos nos 30 dias anteriores à triagem.
  8. Resultados de hematologia, química clínica e urinálise sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo na triagem, conforme determinado pelo investigador.
  9. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar, definidos como não cirurgicamente estéreis ou pelo menos 2 anos após a menopausa, devem concordar em usar uma das seguintes formas de contracepção desde a triagem até a consulta do dia 28: hormonal (oral, implante ou injeção) iniciada > 30 dias antes da triagem, barreira (preservativo, diafragma com espermicida), dispositivo intrauterino ou parceiro vasectomizado (mínimo de 6 meses).
  10. Os sujeitos do sexo masculino devem apresentar documentação de infertilidade ou concordar em usar preservativos durante a participação no estudo.
  11. Deve ser capaz de se comunicar com o pessoal do local e compreender e assinar voluntariamente o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.

Critério de exclusão:

  1. História de alergia ou sensibilidade anterior aos componentes do RSP 1502.
  2. História de intolerância à tobramicina inalada (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, solução para inalação de tobramicina).
  3. TFGe < 40 mL/min, ou bilirrubina sérica > 2X ou transaminases séricas > 3X o limite superior da faixa normal na triagem.
  4. Atualmente em uso de outros medicamentos com potencial nefrotóxico, neurotóxico ou ototóxico conhecido.
  5. Atualmente em uso de ácido etacrínico, furosemida, uréia ou manitol intravenoso.

  6. Infecção pulmonar por organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar (incluindo, entre outros, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus). Para indivíduos que tiveram histórico de cultura positiva, o investigador aplicará os seguintes critérios para estabelecer se o indivíduo está livre de infecção por tais organismos:

    1. O sujeito não teve uma cultura do trato respiratório positiva para esses organismos nos 12 meses anteriores à data do consentimento informado.
    2. O sujeito teve pelo menos 2 culturas do trato respiratório negativas para tais organismos nos 12 meses anteriores à data do consentimento informado, com a primeira e a última separadas por pelo menos 3 meses, e a mais recente nos 6 meses anteriores ao data do consentimento informado.
  7. Incapacidade consistente de produzir escarro e falta de vontade de realizar a indução de escarro.
  8. Qualquer sinal clínico/laboratorial/radiológico/espirométrico significativo de doença respiratória instável ou com deterioração inesperada nos 30 dias anteriores à primeira administração do medicamento do estudo.
  9. Início ou ajuste de medicamentos crônicos para vias aéreas (por exemplo, corticosteróides inalados; tratamento antibacteriano supressivo crônico) ou regime de desobstrução das vias aéreas (por exemplo, solução salina nebulizada, rhDNase, início de colete mecânico ou dispositivo portátil de desobstrução de vias aéreas) dentro de 28 dias antes da triagem. Os indivíduos podem ser reexaminados 28 dias após o estabelecimento desses agentes/terapias por pelo menos 28 dias.
  10. Está imunocomprometido devido a doença ou transplante de órgão sólido ou hematológico.
  11. Requer prednisona sistêmica (ou equivalente) > 10 mg por dia.
  12. Fumar ou vaporizar tabaco ou qualquer substância nos 6 meses anteriores à triagem e incapacidade prevista de abster-se de fumar durante o estudo.
  13. Mulheres grávidas, amamentando ou com teste de gonadotrofina coriônica humana sérica positiva (gravidez), conforme determinado por testes laboratoriais.
  14. Resultado positivo no teste SARS-CoV-2 (COVID-19) avaliado por teste rápido de antígeno (RAT) na triagem ou no dia 1.
  15. HIV positivo.
  16. Hepatite B ou C ativa.
  17. História de uso/abuso de drogas recreativas ou álcool que, na opinião do investigador, comprometerá a capacidade do paciente de cumprir o protocolo do estudo.
  18. Participação em estudo clínico com administração de medicamento experimental nos últimos 30 dias ou cinco meias-vidas do produto experimental administrado anteriormente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Controle Ativo
• Solução para inalação de tobramicina 300 mg.
Medicamento: Solução para inalação de tobramicina
A solução para inalação de tobramicina é 300 mg de tobramicina em 5 mL de solução.
Experimental: RSP-1502

As coortes 1-4 receberão RSP-1502 (300 mg de tobramicina mais uma dose crescente de CaEDTA).

A Coorte 5 receberá 300 mg de tobramicina + CaEDTA no MTD.
Medicamento: RSP-1502
RSP-1502 é uma solução estéril e sem conservantes para ser administrada por inalação através de um nebulizador. Cada dose de RSP-1502 contém os componentes ativos tobramicina (300 mg) e CaEDTA em uma solução de 5 mL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Dia 1 até dia 28
Dia 1 até dia 28
Eventos adversos graves emergentes do tratamento
Prazo: Dia 1 até dia 28
Dia 1 até dia 28
Mudanças na espirometria pós-dose
Prazo: Dia 1, Dia 2 e Dia 14
Volume expiratório forçado em 1 segundo
Dia 1, Dia 2 e Dia 14
Exacerbações pulmonares
Prazo: Dia 1 até dia 28
Um período de tratamento com antibióticos intravenosos no hospital e/ou em casa
Dia 1 até dia 28
Mudanças nos resultados do eletrocardiograma pós-dose
Prazo: Dia 1, dia 2 e dia 14
Intervalo de relações públicas, intervalo QRS, intervalo QT
Dia 1, dia 2 e dia 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos para Caedta
Prazo: Dia 1, dia 2, dia 14 e dia 28
Dia 1, dia 2, dia 14 e dia 28
Parâmetros farmacocinéticos para tobramicina
Prazo: Dia 1, dia 2, dia 14 e dia 28
Dia 1, dia 2, dia 14 e dia 28

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros microbiológicos
Prazo: Dia 1 ao Dia 14; Dia 1 ao dia 28
Alteração da linha de base nas UFCs de Pseudomonas aeruginosa
Dia 1 ao Dia 14; Dia 1 ao dia 28
Alteração da linha de base na pontuação de sintomas respiratórios do CFQ-R
Prazo: Dia 1 ao dia 28
Dia 1 ao dia 28
Alteração da linha de base na pontuação de sintomas de infecção respiratória crônica
Prazo: Dia 1 ao dia 28
Dia 1 ao dia 28
Parâmetros farmacodinâmicos
Prazo: Dia 1, Dia 14 e Dia 28
Biomarcadores no escarro
Dia 1, Dia 14 e Dia 28
Alteração da linha de base na espirometria
Prazo: Dia 1 ao dia 28
Volume expiratório forçado em 1 segundo (mudança absoluta; mudança em % prevista)
Dia 1 ao dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2024

Conclusão Primária (Real)

15 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Real)

22 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RESPIR-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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