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Eine doppelblinde, aktiv kontrollierte Studie mit mehrfach ansteigender Dosis von aerosolisiertem RSP-1502 bei Patienten mit CF und chronischer PA-Lungeninfektion

23. Juni 2026 aktualisiert von: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Eine doppelblinde, aktiv kontrollierte Phase-1b-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis von aerosolisiertem RSP-1502, das über den PARI LC Plus®-Vernebler bei Patienten mit Mukoviszidose und chronischer Pseudomonas-Aeruginosa-Lungeninfektion verabreicht wird

In dieser Dosissteigerungsstudie werden 4 Dosen RSP-1502 in aufeinanderfolgenden Kohorten mit jeweils 8 Probanden bewertet. In jeder Kohorte erhalten 6 Probanden RSP-1502 und 2 erhalten eine aktive Kontrolle. Das Studienmedikament (RSP-1502 oder aktive Kontrolle) wird 14 Tage lang zweimal täglich (BID) durch Inhalation verabreicht. Geplante RSP 1502-Dosen umfassen 300 mg Tobramycin plus aufsteigende Dosen CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg und 150 mg). Die Dosiseskalation wird fortgesetzt, nachdem das Safety Review Committee (SRC) die Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten der vorherigen Kohorte überprüft hat. Das SRC bestimmt die maximal tolerierte Dosis (MTD) nach Abschluss der vierten Kohorte. Nach der Bestimmung des MTD wird eine fünfte Kohorte (n = 20) randomisiert (1:1) einer Behandlung mit RSP 1502 (am MTD) oder einer aktiven Kontrolle, verabreicht BID für 14 Tage, zugeteilt. Alle Probanden werden nach Abschluss der Dosierung 14 Tage lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Kohorten:

Das Screening findet innerhalb von 35 Tagen vor Tag 1 statt. Vor der Durchführung jeglicher Studienverfahren wird eine Einverständniserklärung eingeholt. Eignungsbewertungen werden während des Screenings durchgeführt.

Kohorten 1 bis 4: Behandlungszeitraum (Tag 1 bis Tag 14 ± 2 Tage) Die Probanden melden sich am ersten Tag bei der Testeinrichtung zur Bestätigung der Eignung. Basisbewertungen und -messungen werden vor der Dosierung und den Studienbewertungen am ersten Tag durchgeführt. Die Probanden werden nach der Dosierung und den Studienbewertungen am ersten Tag aus der Testeinrichtung entlassen. Die Probanden kehren an den Tagen 2 und 14 zur Studienbewertung in die Testeinrichtung zurück. An diesen Tagen wird in der Testeinrichtung eine Dosis des Studienmedikaments verabreicht. Die Dosierung des Studienmedikaments wird bis zum Besuch am 14. Tag fortgesetzt.

Kohorte 5: Behandlungszeitraum (Tag 1 bis Tag 14 ± 2 Tage) Die Probanden melden sich am ersten Tag bei der Testeinrichtung zur Bestätigung der Eignung. Basisbewertungen und -messungen werden vor der Dosierung und den Studienbewertungen am ersten Tag durchgeführt. Die Probanden kehren am 14. Tag zur Studienbewertung in die Testeinrichtung zurück. An diesen Tagen wird in der Testeinrichtung eine Dosis des Studienmedikaments verabreicht. Die Dosierung des Studienmedikaments wird bis zum Besuch am 14. Tag fortgesetzt.

Alle Kohorten (einschließlich Kohorte 5): Nachbeobachtungszeitraum (Tag 15 bis Tag 28 ± 2 Tage):

An den Tagen 7 und 21 werden Begleitmedikamente und unerwünschte Ereignisse (UE) per Telefonanruf beurteilt. Die Probanden kehren am 28. Tag zur Studienbewertung in die Testeinrichtung zurück. Die Probanden werden am 28. Tag nach Abschluss der Beurteilungen aus der Studie entlassen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

71

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen im Alter von ≥ 18 Jahren.
  2. Diagnose von CF basierend auf Folgendem: historischer positiver Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/L und/oder Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren klinischen Merkmalen, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen.
  3. Vorgeschichte von P. aeruginosa-positiven Sputumkulturen oder Rachenabstrichen mit mindestens 50 % positivem Ergebnis im Jahr vor dem Screening.
  4. P. aeruginosa-positive Sputumkultur beim Screening.
  5. Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 40 und ≤ 90 %, vorhergesagt gemäß der Gleichung der Global Lung Function Initiative (GLI), vor oder nach der Bronchodilatation.
  6. Muss in der Lage sein, alle anderen inhalierten Tobramycine vom 28. bis zum 28. Tag der Studienteilnahme zurückzuhalten. Muss in der Lage sein, alle anderen inhalativen Antibiotika von Tag -14 bis Tag 28 zurückzuhalten.
  7. Medizinisch stabil ohne Anzeichen signifikanter neuer oder akuter Atemwegssymptome innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  8. Hämatologie-, klinische Chemie- und Urinanalyseergebnisse ohne klinisch signifikante Anomalien, die die vom Prüfer festgestellten Studienbewertungen beim Screening beeinträchtigen würden.
  9. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die nicht chirurgisch steril sind oder mindestens 2 Jahre nach der Menopause sind, müssen vom Screening bis zum Besuch am 28. Tag der Anwendung einer der folgenden Formen der Empfängnisverhütung zustimmen: hormonell (oral, implantiert oder injiziert) seit > 30 Tagen vor dem Screening Barriere (Kondom, Diaphragma mit Spermizid), Intrauterinpessar oder vasektomierter Partner (mindestens 6 Monate).
  10. Männliche Probanden müssen einen Nachweis über Unfruchtbarkeit vorlegen oder der Verwendung von Kondomen während der Studienteilnahme zustimmen.
  11. Muss in der Lage sein, mit dem Personal vor Ort zu kommunizieren und das Einverständniserklärungsformular zu verstehen und freiwillig zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

  1. Eine Vorgeschichte einer früheren Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber Bestandteilen von RSP 1502.
  2. Eine Vorgeschichte von Unverträglichkeiten gegenüber inhaliertem Tobramycin (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, Tobramycin-Inhalationslösung).
  3. eGFR < 40 ml/min oder Serumbilirubin > 2X oder Serumtransaminasen > 3X der Obergrenze des Normalbereichs beim Screening.
  4. Nimmt derzeit andere Medikamente mit bekanntem nephrotoxischem, neurotoxischem oder ototoxischem Potenzial ein.
  5. Nimmt derzeit Ethacrynsäure, Furosemid, Harnstoff oder intravenöses Mannitol ein.

  6. Lungeninfektion mit Organismen, die mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus einhergehen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa und Mycobacterium abscessus). Bei Probanden, die in der Vergangenheit eine positive Kultur hatten, wendet der Prüfer die folgenden Kriterien an, um festzustellen, ob der Proband frei von Infektionen mit solchen Organismen ist:

    1. Der Proband hatte in den 12 Monaten vor dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung keine positive Atemwegskultur für diese Organismen.
    2. Der Proband hatte in den 12 Monaten vor dem Datum der Einwilligung nach Aufklärung mindestens 2 Atemwegskulturen, die negativ auf solche Organismen waren, wobei zwischen der ersten und der letzten Kultur mindestens 3 Monate und die letzte innerhalb der 6 Monate vor der Einwilligung liegen Datum der Einverständniserklärung.
  7. Andauernde Unfähigkeit zur Sputumproduktion und mangelnde Bereitschaft zur Sputuminduktion.
  8. Alle signifikanten klinischen/laboratorischen/radiologischen/spirometrischen Anzeichen einer instabilen oder sich unerwartet verschlechternden Atemwegserkrankung innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments.
  9. Einleitung oder Anpassung chronischer Atemwegsmedikamente (z. B. inhalative Kortikosteroide; chronisch unterdrückende antibakterielle Behandlung) oder eines Programms zur Atemwegsreinigung (z. B. vernebelte Kochsalzlösung, rhDNase, Einführung einer mechanischen Weste oder eines tragbaren Atemwegsreinigungsgeräts) innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening. Einzelpersonen können 28 Tage nach der Etablierung dieser Wirkstoffe/Therapien für mindestens 28 Tage erneut untersucht werden.
  10. Ist aufgrund einer Krankheit oder einer Transplantation eines soliden oder hämatologischen Organs immungeschwächt.
  11. Erfordert systemische Gabe von Prednison (oder Äquivalent) > 10 mg täglich.
  12. Rauchen oder Dampfen von Tabak oder anderen Substanzen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening und voraussichtliche Unfähigkeit, während der gesamten Studie auf das Rauchen zu verzichten.
  13. Weibliche Probanden, die schwanger sind, stillen oder einen positiven Serumtest auf humanes Choriongonadotropin (Schwangerschaft) haben, wie durch Labortests festgestellt.
  14. Positives Ergebnis beim SARS-CoV-2 (COVID-19)-Test, bewertet durch Antigen-Schnelltest (RAT) beim Screening oder am ersten Tag.
  15. HIV-positiv.
  16. Aktive Hepatitis B oder C.
  17. Vorgeschichte von Freizeitdrogen- oder Alkoholkonsum/-missbrauch, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen wird, das Studienprotokoll einzuhalten.
  18. Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage oder fünf Halbwertszeiten des zuvor verabreichten Prüfpräparats.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Aktive Kontrolle
• Tobramycin-Inhalationslösung 300 mg.
Arzneimittel: Tobramycin-Inhalationslösung
Die Tobramycin-Inhalationslösung besteht aus 300 mg Tobramycin in 5 ml Lösung.
Experimental: RSP-1502

Die Kohorten 1–4 erhalten RSP-1502 (300 mg Tobramycin plus eine aufsteigende Dosis CaEDTA).

Kohorte 5 erhält am MTD 300 mg Tobramycin + CaEDTA.
Arzneimittel: RSP-1502
RSP-1502 ist eine sterile, konservierungsmittelfreie Lösung, die durch Inhalation über einen Vernebler verabreicht wird. Jede Dosis RSP-1502 enthält die Wirkstoffe Tobramycin (300 mg) und CaEDTA in einer 5-ml-Lösung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Tag 1 bis Tag 28
Behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Tag 1 bis Tag 28
Veränderungen in der Post-Dosis-Spirometrie
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2 und Tag 14
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde
Tag 1, Tag 2 und Tag 14
Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Eine Behandlungsdauer mit intravenösen Antibiotika im Krankenhaus und/oder zu Hause
Tag 1 bis Tag 28
Änderungen der Elektrokardiogramme-Ergebnisse nach der Dosierung
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2 und Tag 14
PR -Intervall, QRS -Intervall, QT -Intervall
Tag 1, Tag 2 und Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetische Parameter für Caedta
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2, Tag 14 und Tag 28
Tag 1, Tag 2, Tag 14 und Tag 28
Pharmakokinetische Parameter für Tobramycin
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2, Tag 14 und Tag 28
Tag 1, Tag 2, Tag 14 und Tag 28

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mikrobiologische Parameter
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 14; Tag 1 bis Tag 28
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Pseudomonas aeruginosa-KBE
Tag 1 bis Tag 14; Tag 1 bis Tag 28
Änderung des CFQ-R Respiratory Symptoms Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Tag 1 bis Tag 28
Änderung des Symptom-Scores für chronische Atemwegsinfektionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Tag 1 bis Tag 28
Pharmakodynamische Parameter
Zeitfenster: Tag 1, Tag 14 und Tag 28
Biomarker im Sputum
Tag 1, Tag 14 und Tag 28
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Spirometrie
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (absolute Änderung; Änderung in % vorhergesagt)
Tag 1 bis Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. April 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RESPIR-102

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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