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Un estudio doble ciego, controlado de forma activa y de dosis múltiples ascendentes de RSP-1502 en aerosol en sujetos con FQ e infección pulmonar crónica por PA

23 de junio de 2026 actualizado por: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Un estudio de fase 1b, doble ciego, controlado de forma activa y de dosis ascendente múltiple de RSP-1502 en aerosol administrado a través del nebulizador PARI LC Plus® en sujetos con fibrosis quística e infección pulmonar crónica por Pseudomonas aeruginosa

Este estudio de aumento de dosis evaluará 4 dosis de RSP-1502 en cohortes secuenciales de 8 sujetos cada una. En cada cohorte, 6 sujetos recibirán RSP-1502 y 2 recibirán control activo. El fármaco del estudio (RSP-1502 o control activo) se administrará mediante inhalación dos veces al día (BID) durante 14 días. Las dosis planificadas de RSP 1502 incluyen 300 mg de tobramicina más dosis ascendentes de CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg y 150 mg). El aumento de dosis se realizará después de que el Comité de Revisión de Seguridad (SRC) revise los datos de seguridad y tolerabilidad de la cohorte anterior. El SRC determinará la dosis máxima tolerada (MTD) una vez finalizada la cuarta cohorte. Tras la determinación de la MTD, una quinta cohorte (n = 20) será asignada al azar (1:1) al tratamiento con RSP 1502 (en la MTD) o control activo administrado dos veces al día durante 14 días. Todos los sujetos serán seguidos durante 14 días después de completar la dosificación.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Todas las cohortes:

La selección se realizará dentro de los 35 días anteriores al Día 1. Se obtendrá el consentimiento informado antes de realizar cualquier procedimiento del estudio. Se realizarán evaluaciones de elegibilidad durante la selección.

Cohortes 1 a 4: Período de tratamiento (Día 1 al Día 14 ± 2 días) Los sujetos se presentarán en el centro de pruebas el Día 1 para confirmar su elegibilidad. Las evaluaciones y mediciones de referencia se realizarán antes de la dosificación y las evaluaciones del estudio el día 1. Los sujetos serán dados de alta del centro de pruebas después de la dosificación y las evaluaciones del estudio el día 1. Los sujetos regresarán a las instalaciones de pruebas los días 2 y 14 para las evaluaciones del estudio; en estos días, se administrará una dosis del fármaco del estudio en las instalaciones de pruebas. La dosificación del fármaco del estudio continuará hasta la visita del día 14.

Cohorte 5: Período de tratamiento (del día 1 al día 14 ± 2 días) Los sujetos se presentarán en el centro de pruebas el día 1 para confirmar su elegibilidad. Las evaluaciones y mediciones iniciales se realizarán antes de la dosificación y las evaluaciones del estudio el día 1. Los sujetos regresarán a las instalaciones de pruebas el día 14 para las evaluaciones del estudio; en estos días, se administrará una dosis del fármaco del estudio en el centro de pruebas. La dosificación del fármaco del estudio continuará hasta la visita del día 14.

Todas las cohortes (incluida la cohorte 5): Período de seguimiento (del día 15 al día 28 ± 2 días):

Los días 7 y 21, los medicamentos concomitantes y los eventos adversos (EA) se evaluarán mediante una llamada telefónica. Los sujetos regresarán a las instalaciones de pruebas el día 28 para las evaluaciones del estudio. Los sujetos serán dados de alta del estudio el día 28 después de que se realicen las evaluaciones finales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres de ≥18 años de edad.
  2. El diagnóstico de FQ se basa en lo siguiente: valor histórico positivo de cloruro en el sudor ≥ 60 mEq/L y/o genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con FQ, acompañado de una o más características clínicas compatibles con el fenotipo de FQ.
  3. Antecedentes de cultivos de esputo o hisopos de garganta positivos para P. aeruginosa con al menos un 50% de resultados positivos en el año anterior a la detección.
  4. Cultivo de esputo positivo para P. aeruginosa en el momento del cribado.
  5. Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥ 40 y ≤ 90% previsto según la ecuación de la Global Lung Function Initiative (GLI), antes o después del broncodilatador.
  6. Debe poder suspender todas las demás tobramicinas inhaladas desde el día 28 al día 28 de participación en el estudio. Debe poder suspender todos los demás antibióticos inhalados desde el día 14 hasta el día 28.
  7. Médicamente estable sin evidencia de síntomas respiratorios agudos o nuevos significativos dentro de los 30 días anteriores a la evaluación.
  8. Resultados de hematología, química clínica y análisis de orina sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio en la selección según lo determine el investigador.
  9. Las mujeres en edad fértil, definidas como no quirúrgicamente estériles o con al menos 2 años de posmenopausia, deben aceptar utilizar uno de los siguientes métodos anticonceptivos desde la evaluación hasta la visita del día 28: hormonal (oral, implante o inyección) iniciado > 30 días antes del screening, barrera (condón, diafragma con espermicida), dispositivo intrauterino o pareja vasectomizada (mínimo 6 meses).
  10. Los sujetos masculinos deben mostrar documentación de infertilidad o aceptar usar condones durante la participación en el estudio.
  11. Debe poder comunicarse con el personal del sitio y comprender y firmar voluntariamente el Formulario de Consentimiento Informado.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de alergia o sensibilidad previa a los componentes de RSP 1502.
  2. Antecedentes de intolerancia a la tobramicina inhalada (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, solución para inhalación de tobramicina).
  3. eGFR <40 ml/min, o bilirrubina sérica> 2 veces o transaminasas séricas> 3 veces el límite superior del rango normal en la selección.
  4. Actualmente toma otros medicamentos con potencial nefrotóxico, neurotóxico u ototóxico conocido.
  5. Actualmente tomando ácido etacrínico, furosemida, urea o manitol intravenoso.

  6. Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar (incluidos, entre otros, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa y Mycobacterium abscessus). Para sujetos que hayan tenido antecedentes de un cultivo positivo, el investigador aplicará los siguientes criterios para establecer si el sujeto está libre de infección con dichos organismos:

    1. El sujeto no ha tenido un cultivo del tracto respiratorio positivo para estos organismos dentro de los 12 meses anteriores a la fecha del consentimiento informado.
    2. El sujeto ha tenido al menos 2 cultivos del tracto respiratorio negativos para dichos organismos dentro de los 12 meses anteriores a la fecha del consentimiento informado, con el primero y el último separados por al menos 3 meses, y el más reciente dentro de los 6 meses anteriores a la fecha del consentimiento informado.
  7. Incapacidad constante para producir esputo y falta de voluntad para realizar la inducción del esputo.
  8. Cualquier signo clínico/de laboratorio/radiológico/espirométrico significativo de enfermedad respiratoria inestable o que empeora inesperadamente dentro de los 30 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
  9. Inicio o ajuste de medicamentos crónicos para las vías respiratorias (p. ej., corticosteroides inhalados; tratamiento antibacteriano supresor crónico) o régimen de limpieza de las vías respiratorias (p. ej., solución salina nebulizada, rhDNase, inicio de chaleco mecánico o dispositivo portátil de limpieza de las vías respiratorias) dentro de los 28 días anteriores a la evaluación. Las personas pueden volver a ser examinadas 28 días después de que estos agentes/terapias se hayan establecido durante al menos 28 días.
  10. Está inmunodeprimido por enfermedad, trasplante de órgano sólido o hematológico.
  11. Requiere prednisona sistémica (o equivalente) > 10 mg al día.
  12. Fumar o vapear tabaco o cualquier sustancia dentro de los 6 meses anteriores a la evaluación e incapacidad anticipada para abstenerse de fumar durante todo el estudio.
  13. Mujeres que estén embarazadas, en período de lactancia o que tengan una prueba de gonadotropina coriónica humana (embarazo) sérica positiva, según lo determinado mediante pruebas de laboratorio.
  14. Resultado positivo en la prueba de SARS-CoV-2 (COVID-19) evaluado mediante prueba rápida de antígenos (RAT) en la selección o el día 1.
  15. VIH positivo.
  16. Hepatitis B o C activa.
  17. Historial de uso/abuso de drogas recreativas o alcohol que, en opinión del investigador, comprometerá la capacidad del paciente para cumplir con el protocolo del estudio.
  18. Participación en un estudio clínico con administración de un medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores, o cinco vidas medias del producto en investigación administrado previamente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Control activo
• Solución para inhalación de tobramicina 300 mg.
Droga: Solución para inhalación de tobramicina
La solución para inhalación de tobramicina es 300 mg de tobramicina en 5 ml de solución.
Experimental: RSP-1502

Las cohortes 1 a 4 recibirán RSP-1502 (300 mg de tobramicina más una dosis ascendente de CaEDTA).

La cohorte 5 recibirá 300 mg de tobramicina + CaEDTA en el MTD.
Droga: RSP-1502
RSP-1502 es una solución estéril y sin conservantes que se administra por inhalación mediante un nebulizador. Cada dosis de RSP-1502 contiene los componentes activos tobramicina (300 mg) y CaEDTA en una solución de 5 ml.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos surgidos del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 al día 28
Día 1 al día 28
Eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 al día 28
Día 1 al día 28
Cambios en la espirometría posdosis
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2 y Día 14
Volumen espiratorio forzado en 1 segundo
Día 1, Día 2 y Día 14
Exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Día 1 al día 28
Un período de tratamiento con antibióticos intravenosos en el hospital y/o en casa.
Día 1 al día 28
Cambios en los resultados del electrocardiograma posterior a la dosis
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2 y Día 14
Intervalo de PR, intervalo QRS, intervalo QT
Día 1, Día 2 y Día 14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos para CAEDTA
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2, Día 14 y Día 28
Día 1, Día 2, Día 14 y Día 28
Parámetros farmacocinéticos para tobramicina
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2, Día 14 y Día 28
Día 1, Día 2, Día 14 y Día 28

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetros de microbiología
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 14; Día 1 al Día 28
Cambio desde el inicio en las UFC de Pseudomonas aeruginosa
Día 1 al Día 14; Día 1 al Día 28
Cambio desde el inicio en la puntuación de síntomas respiratorios del CFQ-R
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 28
Día 1 al Día 28
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 28
Día 1 al Día 28
Parámetros farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Día 1, Día 14 y Día 28
Biomarcadores en esputo
Día 1, Día 14 y Día 28
Cambio desde el inicio en la espirometría
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 28
Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (cambio absoluto; cambio en % previsto)
Día 1 al Día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2024

Finalización primaria (Actual)

15 de abril de 2026

Finalización del estudio (Actual)

22 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RESPIR-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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