Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind, aktiv-kontrolleret, multiple-stigende dosisundersøgelse af aerosoliseret RSP-1502 hos forsøgspersoner med CF og kronisk PA-lungeinfektion

23. juni 2026 opdateret af: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Et dobbeltblindt, aktiv-kontrolleret, multipel-stigende dosis, fase 1b-studie af aerosoliseret RSP-1502 leveret via PARI LC Plus®-forstøveren hos personer med cystisk fibrose og kronisk Pseudomonas Aeruginosa-lungeinfektion

Dette dosisoptrapningsstudie vil evaluere 4 doser af RSP-1502 i sekventielle kohorter på 8 forsøgspersoner hver. I hver kohorte vil 6 forsøgspersoner modtage RSP-1502 og 2 vil modtage aktiv kontrol. Studielægemidlet (RSP-1502 eller aktiv kontrol) vil blive indgivet ved inhalation to gange dagligt (BID) i 14 dage. Planlagte RSP 1502-doser inkluderer 300 mg tobramycin plus stigende doser af CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg og 150 mg). Dosiseskalering vil fortsætte efter Safety Review Committee (SRC) gennemgang af sikkerheds- og tolerabilitetsdata fra den tidligere kohorte. SRC vil bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) efter afslutning af den fjerde kohorte. Efter bestemmelse af MTD, vil en femte kohorte (n = 20) blive randomiseret (1:1) til behandling med RSP 1502 (ved MTD) eller aktiv kontrol administreret BID i 14 dage. Alle forsøgspersoner vil blive fulgt i 14 dage efter afslutning af dosering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle kohorter:

Screening vil finde sted inden for 35 dage før dag 1. Informeret samtykke vil blive indhentet før eventuelle undersøgelsesprocedurer udføres. Berettigelsesvurderinger vil blive udført under screeningen.

Kohorte 1 til 4: Behandlingsperiode (dag 1 til dag 14 ± 2 dage) Forsøgspersonerne vil rapportere til testfaciliteten på dag 1 for bekræftelse af berettigelse. Baselinevurderinger og -målinger vil blive udført før dosering og undersøgelsesvurderinger på dag 1. Forsøgspersoner vil blive frigivet fra testfaciliteten efter dosering og undersøgelsesvurderinger på dag 1. Forsøgspersonerne vil vende tilbage til testfaciliteten på dag 2 og 14 for undersøgelsesvurderinger; på disse dage vil en dosis af undersøgelseslægemidlet blive administreret i testfaciliteten. Dosering af undersøgelseslægemiddel vil fortsætte indtil besøget på dag 14.

Kohorte 5: Behandlingsperiode (dag 1 til dag 14 ± 2 dage) Forsøgspersoner vil rapportere til testfaciliteten på dag 1 for bekræftelse af berettigelse. Baseline-vurderinger og -målinger vil blive udført før dosering og undersøgelsesvurderinger på dag 1. Forsøgspersoner vil vende tilbage til testfaciliteten på dag 14 for undersøgelsesvurderinger; på disse dage vil en dosis af undersøgelseslægemidlet blive administreret i testfaciliteten. Doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet vil fortsætte indtil besøget på dag 14.

Alle kohorter (inklusive kohorte 5): Opfølgningsperiode (dag 15 til dag 28 ± 2 dage):

På dag 7 og 21 vil samtidig medicin og bivirkninger (AE'er) blive vurderet via et telefonopkald. Forsøgspersonerne vender tilbage til testfaciliteten på dag 28 for undersøgelsesvurderinger. Forsøgspersonerne vil blive udskrevet fra undersøgelsen på dag 28, efter at de endelige vurderinger er udført.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

71

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Royal Prince Albert Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien
        • Lung Institute of Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85750
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55403
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller kvinder i alderen ≥18 år.
  2. Diagnose af CF baseret på følgende: historisk positiv svedchloridværdi ≥ 60 mEq/L, og/eller genotype med to identificerbare mutationer, der stemmer overens med CF, ledsaget af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen.
  3. Anamnese med P. aeruginosa-positive sputumkulturer eller halspodninger med mindst 50 % positive i året før screening.
  4. P. aeruginosa-positiv sputumkultur ved screening.
  5. Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 40 og ≤ 90 % forudsagt pr. Global Lung Function Initiative (GLI) ligning, præ- eller post-bronkodilatator.
  6. Skal være i stand til at tilbageholde alt andet inhaleret tobramycin fra dag 28 til dag 28 i undersøgelsesdeltagelsen. Skal kunne tilbageholde alle andre inhalerede antibiotika fra dag -14 til dag 28.
  7. Medicinsk stabil uden tegn på væsentlige nye eller akutte luftvejssymptomer inden for 30 dage før screening.
  8. Hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyseresultater uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsesvurderingerne ved screening som bestemt af investigator.
  9. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, defineret som ikke kirurgisk sterile eller mindst 2 år postmenopausale, skal acceptere at bruge en af ​​følgende former for prævention fra screening til dag 28 besøg: hormonal (oral, implantat eller injektion) påbegyndt > 30 dage før screening, barriere (kondom, diafragma med sæddræbende middel), intrauterin enhed eller vasektomiseret partner (minimum 6 måneder).
  10. Mandlige forsøgspersoner skal vise dokumentation for infertilitet eller acceptere at bruge kondom under studiedeltagelsen.
  11. Skal være i stand til at kommunikere med stedets personale og forstå og frivilligt underskrive den informerede samtykkeformular.

Ekskluderingskriterier:

  1. En historie med tidligere allergi eller følsomhed over for komponenter i RSP 1502.
  2. En historie med intolerance over for inhaleret tobramycin (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, tobramycin inhalationsopløsning).
  3. eGFR < 40 ml/min, eller serumbilirubin > 2X eller serumtransaminaser > 3X den øvre grænse for normalområdet ved screening.
  4. Tager i øjeblikket anden medicin med kendt nefrotoksisk, neurotoksisk eller ototoksisk potentiale.
  5. Tager i øjeblikket ethacrynsyre, furosemid, urinstof eller intravenøs mannitol.

  6. Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus (herunder, men ikke begrænset til, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus). For forsøgspersoner, der har haft en historie med en positiv kultur, vil investigator anvende følgende kriterier for at fastslå, om forsøgspersonen er fri for infektion med sådanne organismer:

    1. Forsøgspersonen har ikke haft en luftvejskultur positiv for disse organismer inden for de 12 måneder før datoen for informeret samtykke.
    2. Forsøgspersonen har haft mindst 2 luftvejskulturer, der er negative for sådanne organismer inden for de 12 måneder før datoen for informeret samtykke, med den første og sidste af disse adskilt med mindst 3 måneder, og den seneste inden for 6 måneder før dato for informeret samtykke.
  7. Konsekvent manglende evne til at producere sputum og manglende vilje til at udføre sputuminduktion.
  8. Ethvert signifikant klinisk/laboratorie-/radiologisk/spirometrisk tegn på ustabil eller uventet forværret luftvejssygdom inden for 30 dage før den første administration af studielægemidlet.
  9. Påbegyndelse eller justering af kroniske luftvejsmedicin (f.eks. inhalerede kortikosteroider; kronisk suppressiv antibakteriel behandling) eller luftvejsclearance-regime (f.eks. forstøvet saltvand, rhDNase, initiering af mekanisk vest eller håndholdt luftvejsclearing-anordning) inden for 28 dage før screening. Individer kan genscreenes 28 dage efter, at disse midler/terapier er blevet etableret i mindst 28 dage.
  10. Er immunkompromitteret på grund af sygdom eller solid eller hæmatologisk organtransplantation.
  11. Kræver systemisk prednison (eller tilsvarende) > 10 mg dagligt.
  12. Rygning eller dampning af tobak eller andre stoffer inden for 6 måneder før screening og forventet manglende evne til at holde sig fra at ryge under hele undersøgelsen.
  13. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har en positiv serumtest af humant choriongonadotropin (graviditet), som bestemt ved laboratorietest.
  14. Positivt resultat på SARS-CoV-2 (COVID-19) test vurderet ved hurtig antigentest (RAT) ved screening eller dag 1.
  15. HIV-positiv.
  16. Aktiv hepatitis B eller C.
  17. Anamnese med rekreativt stof- eller alkoholbrug/misbrug, som efter investigatorens opfattelse vil kompromittere patientens evne til at overholde undersøgelsesprotokollen.
  18. Deltagelse i en klinisk undersøgelse med administration af et forsøgslægemiddel inden for de foregående 30 dage eller fem halveringstider af det tidligere administrerede forsøgsprodukt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aktiv kontrol
• Tobramycin inhalationsopløsning 300 mg.
Medicin: Tobramycin inhalationsopløsning
Tobramycin inhalationsopløsning er 300 mg tobramycin i 5 ml opløsning.
Eksperimentel: RSP-1502

Kohorter 1-4 vil modtage RSP-1502 (300 mg tobramycin plus en stigende dosis af CaEDTA).

Kohorte 5 vil modtage 300 mg tobramycin + CaEDTA ved MTD.
Medicin: RSP-1502
RSP-1502 er en steril, konserveringsfri opløsning, der skal administreres ved inhalation via en forstøver. Hver dosis af RSP-1502 indeholder de aktive komponenter tobramycin (300 mg) og CaEDTA i en 5 ml opløsning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsfremkaldende bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 28
Dag 1 til og med dag 28
Behandlingsfremkaldende alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 28
Dag 1 til og med dag 28
Ændringer i post-dosis spirometri
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 14
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund
Dag 1, dag 2 og dag 14
Lungeeksacerbationer
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 28
En periode med behandling med intravenøs antibiotika på hospitalet og/eller i hjemmet
Dag 1 til og med dag 28
Ændringer i efterdosis elektrokardiogramresultater
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 14
PR -interval, QRS -interval, QT -interval
Dag 1, dag 2 og dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske parametre til CAEDTA
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 14 og dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 og dag 28
Farmakokinetiske parametre til tobramycin
Tidsramme: Dag 1, dag 2, dag 14 og dag 28
Dag 1, dag 2, dag 14 og dag 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mikrobiologiske parametre
Tidsramme: Dag 1 til Dag 14; Dag 1 til dag 28
Ændring fra baseline i Pseudomonas aeruginosa CFU'er
Dag 1 til Dag 14; Dag 1 til dag 28
Ændring fra baseline i CFQ-R Respiratoriske Symptomer Score
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
Dag 1 til dag 28
Ændring fra baseline i kronisk luftvejsinfektion symptomscore
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
Dag 1 til dag 28
Farmakodynamiske parametre
Tidsramme: Dag 1, dag 14 og dag 28
Biomarkører i sputum
Dag 1, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline i spirometri
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (absolut ændring; ændring i % forudsagt)
Dag 1 til dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

22. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2023

Først opslået (Faktiske)

29. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RESPIR-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner