Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie s vícenásobným vzestupem dávky aerosolizovaného RSP-1502 u subjektů s CF a chronickou plicní infekcí PA

24. prosince 2025 aktualizováno: Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná, vícenásobně stoupající dávka, fáze 1b studie aerosolizovaného RSP-1502 dodávaného prostřednictvím nebulizéru PARI LC Plus® u subjektů s cystickou fibrózou a chronickou plicní infekcí Pseudomonas Aeruginosa

Tato studie s eskalací dávky vyhodnotí 4 dávky RSP-1502 v sekvenčních kohortách po 8 subjektech. V každé kohortě dostane 6 subjektů RSP-1502 a 2 získají aktivní kontrolu. Studovaný lék (RSP-1502 nebo aktivní kontrola) bude podáván inhalací dvakrát denně (BID) po dobu 14 dnů. Plánované dávky RSP 1502 zahrnují 300 mg tobramycinu plus stoupající dávky CaEDTA (16 mg, 32 mg, 75 mg a 150 mg). Eskalace dávky bude pokračovat po přezkoumání údajů o bezpečnosti a snášenlivosti z předchozí kohorty Komisí pro přezkoumání bezpečnosti (SRC). SRC určí maximální tolerovanou dávku (MTD) po dokončení čtvrté kohorty. Po stanovení MTD bude pátá kohorta (n = 20) randomizována (1:1) k léčbě RSP 1502 (při MTD) nebo aktivní kontrole podávané BID po dobu 14 dnů. Všechny subjekty budou sledovány po dobu 14 dnů po dokončení dávkování.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všechny kohorty:

Screening proběhne do 35 dnů před 1. dnem. Informovaný souhlas bude získán před provedením jakýchkoli postupů studie. Posouzení způsobilosti bude provedeno během screeningu.

Skupiny 1 až 4: Období léčby (den 1 až den 14 ± 2 dny) Subjekty se budou hlásit do testovacího zařízení v den 1 pro potvrzení způsobilosti. Základní hodnocení a měření budou provedena před dávkováním a hodnocením studie v den 1. Subjekty budou propuštěny z testovacího zařízení po dávkování a hodnocení studie v den 1. Subjekty se vrátí do testovacího zařízení ve dnech 2 a 14 pro hodnocení studie; v těchto dnech bude v testovacím zařízení podána dávka studovaného léku. Dávkování studovaného léku bude pokračovat až do návštěvy dne 14.

Kohorta 5: Období léčby (den 1 až den 14 ± 2 dny) Subjekty se budou hlásit do testovacího zařízení v den 1 pro potvrzení způsobilosti. Základní hodnocení a měření budou provedena před dávkováním a hodnocením studie v den 1. Subjekty se vrátí do testovacího zařízení v den 14 pro hodnocení studie; v těchto dnech bude dávka studovaného léčiva podávána v testovacím zařízení Dávkování studovaného léčiva bude pokračovat až do návštěvy 14. dne.

Všechny kohorty (včetně kohorty 5): Následné období (den 15 až den 28 ± 2 dny):

Ve dnech 7 a 21 budou souběžné léky a nežádoucí příhody (AE) hodnoceny prostřednictvím telefonního hovoru. Subjekty se vrátí do testovacího zařízení v den 28 pro hodnocení studie. Subjekty budou vyřazeny ze studie v den 28 po provedení závěrečného hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
    • Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie
    • Victoria
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie
      • Perth, Western Australia, Austrálie
        • Nábor
        • The Kids Research Institute Australia, Perth Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85750
        • Nábor
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cori Daines, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adupa Rao, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carlos Milla, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caralee Forseen, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Boas, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Tulane University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ross Klingsberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55403
        • Nábor
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Mahan, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Rosenbluth, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Nábor
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claire Keating, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alex Gifford, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason Fullmer, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Diagnóza CF založená na následujícím: historicky pozitivní hodnota chloridů v potu ≥ 60 mEq/l a/nebo genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF, doprovázený jedním nebo více klinickými rysy v souladu s fenotypem CF.
  3. Anamnéza kultur sputa pozitivního na P. aeruginosa nebo výtěrů z krku s alespoň 50 % pozitivních v roce předcházejícím screeningu.
  4. Kultivace sputa pozitivního na P. aeruginosa při screeningu.
  5. Usilovaný výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 a ≤ 90 % podle rovnice Global Lung Function Initiative (GLI), před nebo po bronchodilataci.
  6. Musí být schopen zadržet veškerý další inhalovaný tobramycin od 28. dne do 28. dne účasti ve studii. Musí být schopen zadržet všechna ostatní inhalační antibiotika od dne -14 do dne 28.
  7. Lékařsky stabilní bez známek nových nebo akutních respiračních symptomů během 30 dnů před screeningem.
  8. Výsledky hematologie, klinické chemie a analýzy moči bez klinicky významných abnormalit, které by interferovaly s hodnocením studie při screeningu, jak určil zkoušející.
  9. Ženy ve fertilním věku, které jsou definovány jako nechirurgicky sterilní nebo alespoň 2 roky po menopauze, musí souhlasit s používáním jedné z následujících forem antikoncepce od screeningu do návštěvy 28. dne: hormonální (orální, implantát nebo injekce) se zahájením > 30 dnů před screeningem bariéra (kondom, diafragma se spermicidem), nitroděložní tělísko nebo partner po vazektomii (minimálně 6 měsíců).
  10. Muži musí během účasti ve studii prokázat dokumentaci neplodnosti nebo souhlasit s používáním kondomů.
  11. Musí být schopen komunikovat s pracovníky webu a porozumět a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí alergie nebo citlivost na složky RSP 1502 v anamnéze.
  2. Anamnéza nesnášenlivosti inhalačního tobramycinu (TOBI®, BETHKIS®, TOBI® Podhaler®, inhalační roztok tobramycinu).
  3. eGFR < 40 ml/min nebo sérový bilirubin > 2X nebo sérové ​​transaminázy > 3X horní hranice normálního rozmezí při screeningu.
  4. V současné době užíváte jiné léky se známým nefrotoxickým, neurotoxickým nebo ototoxickým potenciálem.
  5. V současné době užíváte kyselinu etakrynovou, furosemid, močovinu nebo intravenózní mannitol.

  6. Infekce plic organismy spojenými s rychlejším poklesem stavu plic (včetně, ale bez omezení, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa a Mycobacterium abscessus). U jedinců, kteří měli v anamnéze pozitivní kultivaci, zkoušející použije následující kritéria, aby určil, zda je subjekt prostý infekce těmito organismy:

    1. Subjekt neměl kultivaci dýchacích cest pozitivní na tyto organismy během 12 měsíců před datem informovaného souhlasu.
    2. Subjekt měl alespoň 2 kultury dýchacích cest negativní na takové organismy během 12 měsíců před datem informovaného souhlasu, přičemž první a poslední z nich byly odděleny alespoň 3 měsíci a poslední během 6 měsíců před datem informovaného souhlasu datum informovaného souhlasu.
  7. Konzistentní neschopnost produkovat sputum a neochota provádět sputum indukci.
  8. Jakékoli významné klinické/laboratorní/radiologické/spirometrické známky nestabilního nebo neočekávaně se zhoršujícího respiračního onemocnění během 30 dnů před prvním podáním studovaného léku.
  9. Zahájení nebo úprava chronické medikace dýchacích cest (např. inhalační kortikosteroidy; chronická supresivní antibakteriální léčba) nebo režimu čištění dýchacích cest (např. nebulizovaný fyziologický roztok, rhDNáza, zahájení mechanické vesty nebo ručního zařízení na čištění dýchacích cest) během 28 dnů před screeningem. Jednotlivci mohou být znovu vyšetřeni 28 dní poté, co byla tato činidla/terapie zavedena po dobu alespoň 28 dní.
  10. Je imunokompromitovaný v důsledku nemoci nebo transplantace solidních nebo hematologických orgánů.
  11. Vyžaduje systémový prednison (nebo ekvivalent) > 10 mg denně.
  12. Kouření nebo vaping tabáku nebo jakékoli látky během 6 měsíců před screeningem a předpokládaná neschopnost zdržet se kouření během studie.
  13. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo mají pozitivní test na lidský choriový gonadotropin (těhotenství) v séru, jak bylo stanoveno laboratorním testováním.
  14. Pozitivní výsledek testu SARS-CoV-2 (COVID-19) hodnocený rychlým testováním antigenu (RAT) při screeningu nebo 1. den.
  15. HIV pozitivní.
  16. Aktivní hepatitida B nebo C.
  17. Anamnéza rekreačního užívání/zneužívání drog nebo alkoholu, což podle názoru zkoušejícího ohrozí schopnost pacienta dodržovat protokol studie.
  18. Účast v klinické studii s podáním hodnoceného léčivého přípravku během předchozích 30 dnů nebo pěti poločasů dříve podaného hodnoceného přípravku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Aktivní ovládání
• Inhalační roztok tobramycinu 300 mg.
Lék: Inhalační roztok tobramycinu
Inhalační roztok tobramycinu je 300 mg tobramycinu v 5 ml roztoku.
Experimentální: RSP-1502

Skupiny 1-4 dostanou RSP-1502 (300 mg tobramycinu plus stoupající dávka CaEDTA).

Kohorta 5 dostane 300 mg tobramycinu + CaEDTA v MTD.
Lék: RSP-1502
RSP-1502 je sterilní roztok bez konzervačních látek k podávání inhalací pomocí rozprašovače. Každá dávka RSP-1502 obsahuje aktivní složky tobramycin (300 mg) a CaEDTA v 5 ml roztoku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: Den 1 až den 28
Den 1 až den 28
Závažné nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: Den 1 až den 28
Den 1 až den 28
Změny ve spirometrii po podání dávky
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 14
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu
Den 1, Den 2 a Den 14
Plicní exacerbace
Časové okno: Den 1 až den 28
Období léčby intravenózními antibiotiky v nemocnici a/nebo doma
Den 1 až den 28
Změny výsledků elektrokardiogramu po dávce
Časové okno: Den 1, den 2 a 14. den
PR interval, interval QRS, QT interval
Den 1, den 2 a 14. den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetické parametry pro CAEDTA
Časové okno: Den 1, den 2, den 14 a 28. den
Den 1, den 2, den 14 a 28. den
Farmakokinetické parametry pro tobramycin
Časové okno: Den 1, den 2, den 14 a 28. den
Den 1, den 2, den 14 a 28. den

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mikrobiologické parametry
Časové okno: Den 1 až Den 14; Den 1 až den 28
Změna od výchozí hodnoty u Pseudomonas aeruginosa CFU
Den 1 až Den 14; Den 1 až den 28
Změna od výchozí hodnoty ve skóre CFQ-R respiračních příznaků
Časové okno: Den 1 až den 28
Den 1 až den 28
Změna skóre symptomů chronické respirační infekce od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 1 až den 28
Den 1 až den 28
Farmakodynamické parametry
Časové okno: Den 1, den 14 a den 28
Biomarkery ve sputu
Den 1, den 14 a den 28
Změna od výchozí hodnoty ve spirometrii
Časové okno: Den 1 až den 28
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (absolutní změna; předpokládaná změna v %)
Den 1 až den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Respirion Pharmaceuticals Pty Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RESPIR-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pseudomonas Aeruginosa

Klinické studie na Inhalační roztok tobramycinu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit