Andalusialainen kokemus fostamatinibin käytöstä ITP-potilailla. FOSTASUR-tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Fostamatinibi on pernan tyrosiinikinaasin (SYK) estäjä, jonka käyttöaiheisiin kuuluu kroonisen primaarisen immuunitrombosytopenian (PTI) hoito, joka ei kestä ensisijaisia hoitoja. Kahden PTI:n vaiheen 3 tutkimuksen tiedot sekä 3 437 nivelreumapotilaan kattavan ohjelman turvallisuustiedot johtivat fostamatinibin hyväksymiseen ja rekisteröintiin Yhdysvaltojen ja Euroopan terveysviranomaisissa.
Kun otetaan huomioon fostamatinibin äskettäinen kaupallistaminen PTI:tä varten, todellisessa kliinisessä käytännössä on vain vähän tietoa, joka auttaisi sen yleistä hallintaa: miten kapeneminen suoritetaan, vasteprosentti heikommin refraktaarisilla potilailla, kokemus henkilöistä, joilla on niihin liittyviä immunosuppressiivisia hoitoja tai trombopoietiinianalogeja, jne. Nämä kliinisen tutkimusympäristön ulkopuoliset tutkimukset ovat olennaisia tarpeiden, kulutuksen, tehokkuuden ja turvallisuustulosten suunnittelun kannalta todellisessa kliinisessä käytännössä ympäristössämme Andalusiassa. Keskeisissä tutkimuksissa on kokemusta 102 tapauksesta, ja tosielämän kokemus on alle 5 potilaan tapaussarjoista, ja Andalusiassa hoidettujen potilaiden populaatio oli 31. joulukuuta yli 40 tapausta. Kaikista näistä syistä Andalusian synnynnäisten koagulopatioiden ryhmässä ehdotamme, että kerätään, mitä kokemuksia ympäristössämme on ollut. Tähän tutkimukseen osallistumisen ei ole tarkoitus muuttaa rutiinihoitoa, jota potilaat saavat lääkärin määräämällä tavalla. Mitään klinikkakäyntejä, toimenpiteitä, arviointeja tai testejä ei vaadita tutkimuksen tarkoituksiin. Tämä on monikeskusta retrospektiivistä dataa, joka kerätään tiedosta, joka syntyy tutkijan suorittamien rutiinitutkimusten ja hoitojen aikana hoidon standardin mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Granada, Espanja, 18014
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Granada, Espanja, 18016
- Hospital Universitario San Cecilio
-
Huelva, Espanja, 21005
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Jaén, Espanja, 23007
- Hospital Universitario de Jaén
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Virgen de la Victoria
-
Sevilla, Espanja, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Cádiz
-
Cadiz, Cádiz, Espanja, 11009
- Hospital Puerta del Mar
-
Jerez De La Frontera, Cádiz, Espanja, 11407
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Puerto Real, Cádiz, Espanja, 11510
- Hospital de Puerto Real
-
-
Huelva
-
Minas de Riotinto, Huelva, Espanja, 21660
- Hospital de Riotinto
-
-
Málaga
-
Ronda, Málaga, Espanja, 29400
- Hospital de la Serranía de Ronda
-
-
Sevilla
-
Osuna, Sevilla, Espanja, 41640
- Hospital de la Merced de Osuna
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet potilaat.
- Potilaat, joilla on ITP-kriteerit kliinisen käytännön ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on jokin lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka estää heitä noudattamasta tutkijan määrittämiä normaalin kliinisen käytännön toimenpiteitä.
- Potilaat, joilla on muita samanaikaisia hemostaattisia vikoja.
- Dokumentoitu historia tai kliininen näyttö sairauksista (muista kuin ITP:stä), jotka katsovat trombosytopenian taustalla olevan syyn.
- Sekundaarisen immuunitrombosytopenian diagnoosi.
- Potilaalla on tunnettu allergia fostamatinibille tai jollekin sen koostumuksen ainesosista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PTI-potilaat, joita hoidettiin fostamatinibillä
Potilas, jolla on PTI-kriteerit ja jota on hoidettu fostamatinibillä kuvatun ajan kuluessa
|
Potilas, jota hoidettiin fostamatinibillä kuvatulla ajanjaksolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaus fostamatinibin käytöstä
Aikaikkuna: Fostamatinib-reseptin ensimmäisestä treffeistä lähtien
|
Kuvaus fostamatinibin annoksesta ja hoidon kestosta potilailla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia (PTI)
|
Fostamatinib-reseptin ensimmäisestä treffeistä lähtien
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaus
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Trombosyyttien määrä on yli 30 x 10^9/l ja yli 50 x 10^9/l vähintään kerran hoidon aikana ilman yhdistelmähoitoa tai pelastushoitoa.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Vastauksen kesto viikkoina yli 30x10^9/l, 50x10^9/l ja 100x10^9/l.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Vastauksen epäonnistumisprosentti
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Trombosyyttien määrä on alle 30x10^9/l neljän viikon hoidon jälkeen.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Tunnista tilanteet, jotka rajoittavat fostamatinibin tehokkuutta.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Pelastushoito
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka tarvitsivat pelastushoitoa.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Liittyvät terapiat
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat vaatineet hoitoa fostamatinibiin liittyvään ITP:hen.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Verenvuoto
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Hemorragisten tapahtumien kuvaus.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Sivuvaikutukset
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Kuvaus fostamatinibin käyttöön liittyvistä sivuvaikutuksista.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Hätätilanteiden, suunnittelemattomien käyntien tai sairaalahoitojen määrä PTI:hen liittyvien syiden vuoksi fostamatinibihoidon aikana.
|
Aina kun se ilmenee fostamatinibihoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: María Eva Mingot Castellano, MD-PhD, Universisty Hospital Virgen del Rocío
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- FOSTASUR
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .