Experiencia andaluza en el uso de fostamatinib en pacientes con PTI. Estudio FOSTASUR

Fostamatinib es un inhibidor de la tirosina quinasa esplénica (SYK) cuyas indicaciones incluyen el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica refractaria a tratamientos de primera línea. Los datos de dos estudios de fase 3 en PTI, junto con los datos de seguridad de un programa integral en 3.437 sujetos con artritis reumatoide, llevaron a la aprobación y el registro de fostamatinib por parte de las autoridades sanitarias de EE. UU. y Europa.

Dada la reciente comercialización de fostamatinib para PTI, existen pocos datos en la práctica clínica real que ayuden a su manejo general: cómo realizar la reducción progresiva, tasas de respuesta en pacientes menos refractarios, experiencia en sujetos con terapias inmunosupresoras asociadas o análogos de trombopoyetina, etc. Estos estudios fuera del entorno de ensayos clínicos son relevantes para planificar las necesidades, el consumo, la eficacia y los resultados de seguridad en la práctica clínica real en nuestro entorno, Andalucía. Los estudios pivotales presentan experiencia sobre 102 casos y la experiencia de la vida real es de series de casos de menos de 5 pacientes, siendo la población de pacientes tratados en Andalucía a 31 de diciembre superior a 40 casos. Por todo ello, desde el Grupo Andaluz de Coagulopatías Congénitas nos proponemos recoger cuál ha sido la experiencia en nuestro medio. La participación en este estudio no pretende cambiar el tratamiento de rutina que reciben los pacientes según lo determinen los médicos que los prescriben. No se requerirán visitas clínicas, procedimientos, evaluaciones o pruebas para los fines del estudio. Se trata de datos retrospectivos multicéntricos que se recopilarán a partir de la información generada durante los exámenes y tratamientos de rutina realizados por el investigador de acuerdo con el estándar de atención.