Geneettistä ja rappeuttavaa ataksiaa koskeva kuntoutusohjelma (RAPP)
Pampero-kuntoutusohjelman vaikutuksen arviointi yhteistyössä potilaskumppanin kanssa oireiden voimakkuuteen, aktiivisuuteen ja elämänlaatuun geneettisessä ja rappeuttavassa ataksiassa
Pikkuaivojen ataksia on patologia, joka liittyy pikkuaivojen vaurioon tai afferenttisiin ja/tai efferenttisiin pikkuaivoreitteihin. Etiologia voi olla hankittu aivovaurio kemiallisen myrkytyksen jälkeen tai geneettinen rappeuttava vaurio (esimerkiksi: Friedreichin ataksia, spinocerebellaariset ataksiat jne.). Viimeisimmän saatavilla olevan arvion mukaan geneettiset rappeuttavat pikkuaivojen ataksiat vaikuttavat noin 6 000 potilaaseen Ranskassa (Orpha.net). Ataksiapotilaiden oireita ovat: vaivat ja kävelyhäiriöt sekä koordinaatiovaikeudet, jotka johtavat ataksiaan, koordinoimattomiin liikkeisiin.
Nämä oireet heikentävät spinocerebellaarista ataksiaa sairastavien potilaiden elämänlaatua. Pikkuaivooireyhtymään liittyvä oireiden lievitys perustuu kuntoutukseen, jota voidaan täydentää teknisten apuvälineiden käytöllä. Nykyinen tieteellinen tieto vahvistaa, että intensiivinen kuntoutus fysioterapialla ja toimintaterapialla potilailla, joilla on rappeuttavia ataksiaa, parantaa pikkuaivojen oireita. Siitä huolimatta kuntoutustekniikan valinta jää terapeutin arvostukseen.
Havainnon perusteella tutkijat ovat suunnitelleet intensiivisen monialaisen kuntoutusohjelman nimeltä PAMPERO, jossa kumppanipotilaat ovat kahden geneettisen rappeuttavan ataksiapotilasjärjestön jäseniä. Tätä 5 viikon ohjelmaa on käytetty klinikalla 3 vuoden ajan 28 potilaalla. Se näyttää olevan ainoa Ranskassa.
Alustavat tulokset osoittavat positiivisen vaikutuksen ataksia-oireeseen. Siitä huolimatta edun kesto ajan myötä ja vaikutus elämänlaatuun jäävät tuntemattomiksi.
Elämänlaatuun vaikuttaa kuitenkin lähinnä kaatumisriskistä johtuva osallistumisrajoitus. Kumppanipotilaan yleisin valitus on sosiaalisen vuorovaikutuksen väheneminen, joka johtuu kyvyttömyydestä liikkua riskittömästi.
Tämän protokollan tavoitteena oli arvioida kuntoutusohjelmaa yhteistyössä kumppanipotilaan kanssa geneettisen ja rappeuttavan ataksiaan liittyvien oireiden intensiteetistä, aktiivisuudesta ja elämänlaadusta.
Tämän PAPERO-ohjelman vaikutusta arvioidaan vertaamalla eroa oireiden intensiteetissä mitattuna Ataksia-arviointi- ja -luokitusasteikkoon (SARA) sisällyttämisen yhteydessä ja 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lucas PIGNON
- Puhelinnumero: +33 04 78 86 50 58
- Sähköposti: lucas.pignon@chu-lyon.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Christelle MAROLHO
- Puhelinnumero: +33 04 72 11 57 68
- Sähköposti: christelle.marolho@chu-lyon.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Saint-Didier-au-Mont-d'Or, Ranska, 69370
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) Val Rosay
-
Ottaa yhteyttä:
- Julie MD Di Marco
- Puhelinnumero: +33 04 72 53 21 65
- Sähköposti: julie.dimarco@ugecam.assurance-maladie.fr
-
Saint-Genis-Laval, Ranska, 69230
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) de l'Hôpital Henry Gabrielle Hospices Civils de Lyon
-
Ottaa yhteyttä:
- Lucas PIGNON
- Puhelinnumero: +33 04 78 86 50 58
- Sähköposti: lucas.pignon@chu-lyon.fr
-
Saint-Étienne, Ranska, 42100
- Service de Médecine Physique et Réadaptation (M.P.R) de l'Hôpital Bellevue
-
Ottaa yhteyttä:
- Pascal MD Giraux
- Puhelinnumero: +33 04 77 12 77 57
- Sähköposti: pascal.giraux@univ-st-etienne.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18 vuotta
- Potilaat, joilla on geneettinen ja rappeuttava pikkuaivojen ataksia
- Pikkuaivojen ataksian diagnoosi, vahvistettu anatomisella MRI:llä
- Liittynyt sosiaaliseen kapinajärjestelmään tai vastaavaan
- Potilaat, jotka ovat antaneet vapaan, tietoisen ja nimenomaisen suostumuksensa
- Kävelevät potilaat (jotka voivat kävellä ilman valvontaa tasaisella maalla oikean tekniikan avulla: kategoriat yli 4 New Functional Ambulation Classification -asteikolla)
Sisällyttämisen kriteerit:
- Potilaat, jotka ovat jo hyötyneet yli 3 viikkoa kestäneestä sairaalahoidosta kuntoutuksen vuoksi viimeisten 12 kuukauden aikana
- Potilaat, jotka osallistuvat samanaikaisesti toiseen tutkimukseen, jonka tavoitteena on arvioida neurologista tai toiminnallista toipumista todennäköisesti parantavaa lääkehoitoa tai ei
- Raskaana olevat, synnyttäneet tai imettävät
- Potilaat, joilta on riistetty vapaus tuomioistuimen tai hallinnon päätöksellä
- Psykiatrisen hoidon potilaat
- Potilaat, jotka otetaan hoitoon Potilaat, jotka on otettu terveys- tai sosiaalilaitokseen muuhun tarkoitukseen kuin tutkimustarkoituksiin muita kuin tutkimustarkoituksia varten
- Pääpotilaat ovat lain suojaamia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PAPERO-ohjelmaryhmä
Tämä ohjelma on intensiivinen monitieteinen kuntoutusohjelma, joka sisältää fyysistä, ammatillista, puhe-, psykomotorista terapiaa ja mukautettua fyysistä aktiivisuutta.
|
Tämä ohjelma on intensiivinen monitieteinen kuntoutusohjelma, joka sisältää fyysistä, ammatillista, puhe-, psykomotorista terapiaa ja mukautettua fyysistä aktiivisuutta. Tämän ohjelman kesto on 5 viikkoa ja jokainen viikko jakautuu seuraavasti:
|
|
Ei väliintuloa: Tavallisen hoidon interventioryhmä
Potilaan tavanomainen kuntoutus sisällyttämisen jälkeen. 0-2 fysioterapiaistuntoa ja 0-2 puheterapiaistuntoa viikossa yleensä muodostavat tämän ohjelman. Tämä kuntoutus riippuu suuresti potilaan tavallisista mieltymyksistä. Jotkut potilaat eivät saa kuntoutusta päivittäisessä hoidossa, kun taas toisilla on enemmän. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ataksia-arviointi- ja luokitusasteikko (SARA)
Aikaikkuna: Inkluusio ; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Oireiden voimakkuus mitattuna Ataksia-arvioinnin ja -luokituksen asteikolla (SARA).
Pisteet ovat 0-42.
Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
|
Inkluusio ; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ataksia-arviointi- ja luokitusasteikko (SARA)
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Oireiden voimakkuus mitattuna Ataksia-arvioinnin ja -luokituksen asteikolla (SARA).
Pisteet ovat 0-42.
Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Mini-BEST-asteikon pisteet
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Tasapainon mittaus Mini-BESTest-asteikolla (Mini-Balance Evaluation Systems Test).
Pisteet ovat 0-28.
Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan lopputulokseen.
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Silmät avaavat asentopinnan
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
Tasapainon mittaus arvioi silmien avoimella asentopinnalla
|
5 viikkoa
|
|
Massakeskuksen siirtymäpituus silmien aukioloajan funktiona
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
Tasapainon mitta mitattuna massakeskipisteen siirtymäpituudella silmien aukioloajan funktiona
|
5 viikkoa
|
|
Scale of Short Falls Efficacy Scale International (Short FES-I)
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Putoamisen pelko arvioi Scale of Short Falls Efficacy Scale International (Short FES-I).
Pisteet ovat 7-28.
Korkeampi pistemäärä liittyy huonompaan lopputulokseen.
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Viikoittaisten askelten määrä
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Askelmäärä viikon aikana jatkuvasti mitattuna aktimetrillä ActiGraph wGT3X-BT EUROCOC:lla (European Certificate of Conformity)
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Viikoittaisen istumisen aika
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Istuvan aktiivisuuden aika minuutteina/päivä viikon aikana jatkuvasti mitattuna ActiGraph wGT3X-BT:llä ja EUROCOC:lla
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Kevyt, kohtalainen ja voimakas viikoittainen toiminta
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Kevyt, kohtalainen ja voimakas aktiivisuus viikon ajan jatkuvasti mitattuna ActiGraph wGT3X-BT:llä ja EUROCOC:lla
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Lyhytmuotoinen terveyskysely (SF-36)
Aikaikkuna: Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
Elämänlaadun mitta, arvioi lyhytmuotoisen terveystutkimuksen (SF-36) avulla.
Pisteet ovat 0-100.
Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan lopputulokseen.
|
Inkluusio ; Välittömästi tai 1 viikko kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 3 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen; 6 kuukautta kuntoutuksen päättymisen jälkeen
|
|
Kaatumisten määrä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 4 viikkoa ; enintään 3 kuukautta; jopa 6 kuukautta
|
Kaatumisriski arvioituna kuntoutuksen aikana ja sen ulkopuolella tapahtuneiden kaatumisten lukumäärällä normalisoituna 4 viikon kohdalla
|
4 viikkoa ; enintään 3 kuukautta; jopa 6 kuukautta
|
|
Koko PAPERO-ohjelman suorittaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
Koko PAPERO-ohjelman suorittaneiden potilaiden määrä (5 viikkoa)
|
5 viikkoa
|
|
Pampero-ohjelman lopettaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
Pampero-ohjelman lopettaneiden potilaiden määrä
|
5 viikkoa
|
|
PAPERO-ohjelman esiintymisaika pysähtyy
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
PAPERO-ohjelman esiintymisaika pysähtyy
|
5 viikkoa
|
|
PAPERO-ohjelman lopettamisen syyt
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
PAPERO-ohjelman lopettamisen syyt
|
5 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL22_0912
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .