- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06089863
Programa de Reabilitação em Ataxia Genética e Degenerativa (RAPP)
Avaliação do efeito do programa de reabilitação PAMPERO na colaboração com o paciente parceiro na intensidade dos sintomas, atividade e qualidade de vida na ataxia genética e degenerativa
A ataxia cerebelar é uma patologia ligada à lesão do cerebelo ou das vias cerebelares aferentes e/ou eferentes. A etiologia pode ser uma lesão cerebral adquirida, na sequência de uma intoxicação química ou uma lesão genética degenerativa (por exemplo: ataxia de Friedreich, ataxias espinocerebelares, etc.). Conforme relatado pela última estimativa disponível, as ataxias cerebelares degenerativas genéticas afetam aproximadamente 6.000 pacientes na França (Orpha.net). Os sintomas sofridos por pacientes atáxicos são: problemas e distúrbios da marcha, juntamente com dificuldades de coordenação, resultando em ataxia, movimentos descoordenados.
Esses sintomas causam diminuição na qualidade de vida dos pacientes com ataxia espinocerebelar. A melhoria dos sintomas associados à síndrome cerebelar baseia-se na reabilitação que pode ser complementada com recurso a ajudas técnicas. O conhecimento científico atual confirma que a reabilitação intensiva por fisioterapia e terapia ocupacional em pacientes com ataxias degenerativas melhora os sintomas cerebelares. No entanto, a escolha da técnica de reabilitação fica a critério do terapeuta.
A partir da observação, os investigadores desenvolveram um programa intensivo de reabilitação multidisciplinar, denominado PAMPERO, com pacientes parceiros membros de duas organizações de pacientes com ataxia degenerativa genética. Este programa de 5 semanas foi utilizado na clínica durante 3 anos em 28 pacientes. Parece ser o único na França.
Os resultados preliminares mostram um efeito positivo no sintoma de ataxia. No entanto, a duração do benefício ao longo do tempo e o efeito na qualidade de vida permanecem desconhecidos.
Porém, a qualidade de vida é afetada principalmente pela restrição de participação devido ao risco de queda. A queixa mais frequente do companheiro paciente é a diminuição da interação social resultante da incapacidade de se movimentar sem riscos.
O presente protocolo teve como objetivo avaliar o Programa de Reabilitação em colaboração com o paciente parceiro quanto à intensidade dos sintomas, atividade e qualidade de vida na ataxia genética e degenerativa.
O efeito deste programa PAMPERO será avaliado comparando a diferença de intensidade do sintoma medida pela Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) na inclusão e 3 meses após o término da reabilitação.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Lucas PIGNON
- Número de telefone: +33 04 78 86 50 58
- E-mail: lucas.pignon@chu-lyon.fr
Estude backup de contato
- Nome: Christelle MAROLHO
- Número de telefone: +33 04 72 11 57 68
- E-mail: christelle.marolho@chu-lyon.fr
Locais de estudo
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-
Saint-Didier-au-Mont-d'Or, França, 69370
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) Val Rosay
-
Contato:
- Julie MD Di Marco
- Número de telefone: +33 04 72 53 21 65
- E-mail: julie.dimarco@ugecam.assurance-maladie.fr
-
Saint-Genis-Laval, França, 69230
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) de l'Hôpital Henry Gabrielle Hospices Civils de Lyon
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Contato:
- Lucas PIGNON
- Número de telefone: +33 04 78 86 50 58
- E-mail: lucas.pignon@chu-lyon.fr
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Saint-Étienne, França, 42100
- Service de Médecine Physique et Réadaptation (M.P.R) de l'Hôpital Bellevue
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Contato:
- Pascal MD Giraux
- Número de telefone: +33 04 77 12 77 57
- E-mail: pascal.giraux@univ-st-etienne.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥ 18 anos
- Pacientes com ataxia cerebelar genética e degenerativa
- Diagnóstico de ataxia cerebelar confirmado por ressonância magnética anatômica
- Filiado a um regime de insurgência social ou similar
- Pacientes que deram seu consentimento livre, informado e expresso
- Pacientes que caminham (que conseguem andar sem supervisão em terreno plano com a ajuda de técnica adequada: categorias superiores a 4 na escala da Nova Classificação de Ambulação Funcional)
Critérios de não inclusão:
- Pacientes que já beneficiaram de um internamento superior a 3 semanas para reabilitação durante os últimos 12 meses
- Pacientes participantes simultaneamente de outra pesquisa cujo objetivo seja a avaliação de uma terapia, medicamentosa ou não, passível de melhorar a recuperação neurológica ou funcional
- Gestantes, parturientes ou amamentando
- Pacientes privados de liberdade por decisão judicial ou administrativa
- Pacientes de cuidados psiquiátricos
- Pacientes internados em Pacientes internados em estabelecimento de saúde ou social para fins diferentes da investigação
- Principais pacientes protegidos pela lei
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo do programa PAMPERO
Este programa é um programa intensivo de reabilitação multidisciplinar que inclui terapia física, ocupacional, fonoaudiológica, psicomotora e atividade física adaptada.
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Este programa é um programa intensivo de reabilitação multidisciplinar que inclui terapia física, ocupacional, fonoaudiológica, psicomotora e atividade física adaptada. A duração deste programa é de 5 semanas e cada semana é dividida da seguinte forma:
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Sem intervenção: Grupo de intervenção Cuidados Usuais
Reabilitação habitual do paciente após a inclusão. 0 a 2 sessões de fisioterapia e 0 a 2 sessões de fonoaudiologia por semana geralmente constituem este programa. Esta reabilitação depende muito das preferências habituais do paciente. Alguns pacientes não têm reabilitação nos cuidados diários, enquanto outros têm mais. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA)
Prazo: Inclusão; 3 meses após o final da reabilitação
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Intensidade do sintoma medida pela Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA).
As pontuações vão de 0 a 42.
Uma pontuação mais alta está associada a um pior resultado.
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Inclusão; 3 meses após o final da reabilitação
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA)
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Intensidade do sintoma medida pela Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA).
As pontuações vão de 0 a 42.
Uma pontuação mais alta está associada a um pior resultado.
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Pontuação da escala Mini-BESTest
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Medida do equilíbrio avaliado pela escala Mini-BESTest (Mini-Balance Evaluation Systems Test).
As pontuações vão de 0 a 28.
Uma pontuação mais alta está associada a um melhor resultado.
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Olhos abertos superfície postural
Prazo: 5 semanas
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Medida do equilíbrio avaliada pela superfície postural olhos abertos
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5 semanas
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Comprimento de deslocamento do centro de massa em função do tempo de olhos abertos
Prazo: 5 semanas
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Medida do equilíbrio avaliado pelo comprimento do deslocamento do centro de massa em função do tempo de olhos abertos
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5 semanas
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Escala de Eficácia de Short Falls Internacional (Short FES-I)
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Medo de cair avaliado pela Scale of Short Falls Efficacy Scale International (Short FES-I).
As pontuações vão de 7 a 28.
Uma pontuação mais alta está associada a um pior resultado.
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Número de etapas semanais
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Número de passos durante uma semana medido continuamente pelo actímetro ActiGraph wGT3X-BT com EUROCOC (Certificado Europeu de Conformidade)
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Tempo de atividade sedentária semanal
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Tempo em minutos/dia de atividade sedentária durante uma semana medido continuamente pelo actímetro ActiGraph wGT3X-BT com EUROCOC
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Atividade semanal leve, moderada e vigorosa
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Atividade leve, moderada e vigorosa durante uma semana medida continuamente pelo actímetro ActiGraph wGT3X-BT com EUROCOC
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Pesquisa de saúde resumida (SF-36)
Prazo: Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Medida da qualidade de vida avaliada pelo Short Form Health Survey (SF-36).
As pontuações vão de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta está associada a um melhor resultado.
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Inclusão; Imediatamente ou 1 semana após o término da reabilitação; 3 meses após o término da reabilitação; 6 meses após o final da reabilitação
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Número de quedas durante o estudo
Prazo: 4 semanas ; até 3 meses ; até 6 meses
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Risco de queda avaliado pelo número de quedas durante e fora da reabilitação normalizado em 4 semanas
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4 semanas ; até 3 meses ; até 6 meses
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Número de pacientes que completaram todo o programa PAMPERO
Prazo: 5 semanas
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Número de pacientes que completaram todo o programa PAMPERO (5 semanas)
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5 semanas
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Número de pacientes que interromperam o programa PAMPERO
Prazo: 5 semanas
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Número de pacientes que interromperam o programa PAMPERO
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5 semanas
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Tempo até a ocorrência das paradas do programa PAMPERO
Prazo: 5 semanas
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Tempo até a ocorrência das paradas do programa PAMPERO
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5 semanas
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Razões para a interrupção do programa PAMPERO
Prazo: 5 semanas
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Razões para a interrupção do programa PAMPERO
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5 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL22_0912
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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