Rehabilitatieprogramma voor genetische en degeneratieve ataxie (RAPP)
Evaluatie van het effect van het PAMPERO-rehabilitatieprogramma in samenwerking met de patiëntpartner op de symptoomintensiteit, activiteit en kwaliteit van leven op genetische en degeneratieve ataxie
Cerebellaire ataxie is een pathologie die verband houdt met de laesie van het cerebellum of de afferente en/of efferente cerebellaire banen. De etiologie kan een verworven hersenlaesie zijn, na een chemische vergiftiging of een genetische degeneratieve laesie (bijvoorbeeld: ataxie van Friedreich, spinocerebellaire ataxie, enz.). Zoals gerapporteerd door de laatste beschikbare schatting, treffen genetische degeneratieve cerebellaire ataxie ongeveer 6.000 patiënten in Frankrijk (Orpha.net). Symptomen waar atactische patiënten last van hebben zijn: problemen en loopstoornissen samen met coördinatieproblemen resulterend in ataxie en ongecoördineerde bewegingen.
Deze symptomen veroorzaken een afname van de kwaliteit van leven bij patiënten met spinocerebellaire ataxie. De symptoomverbetering die samenhangt met het cerebellair syndroom is gebaseerd op revalidatie die kan worden aangevuld met de inzet van technische hulpmiddelen. De huidige wetenschappelijke kennis bevestigt dat intensieve revalidatie door fysiotherapie en ergotherapie bij patiënten met degeneratieve ataxie de symptomen van het cerebellum verbetert. Niettemin blijft de keuze van de revalidatietechniek afhankelijk van de waardering van de therapeut.
Op basis van deze observatie hebben de onderzoekers een intensief multidisciplinair revalidatieprogramma ontworpen, genaamd PAMPERO, met partnerpatiënten die lid zijn van twee patiëntenorganisaties voor genetische degeneratieve ataxie. Dit vijf weken durende programma is gedurende drie jaar in de kliniek bij 28 patiënten toegepast. Het lijkt de enige in Frankrijk te zijn.
De voorlopige resultaten laten een positief effect op ataxiesymptomen zien. Niettemin blijven de duur van de uitkering in de loop van de tijd en het effect op de kwaliteit van leven onbekend.
De kwaliteit van leven wordt echter vooral beïnvloed door de participatiebeperking vanwege het valrisico. De meest voorkomende klacht van partnerpatiënten is de vermindering van de sociale interactie als gevolg van het onvermogen om zich zonder risico te verplaatsen.
Het huidige protocol was gericht op het evalueren van het revalidatieprogramma in samenwerking met de partnerpatiënt op de symptoomintensiteit, activiteit en kwaliteit van leven bij genetische en degeneratieve ataxie.
Het effect van dit PAMPERO-programma zal worden beoordeeld door het verschil in intensiteit van de symptomen, gemeten aan de hand van de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA), te vergelijken bij opname en 3 maanden na het einde van de revalidatie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Lucas PIGNON
- Telefoonnummer: +33 04 78 86 50 58
- E-mail: lucas.pignon@chu-lyon.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Christelle MAROLHO
- Telefoonnummer: +33 04 72 11 57 68
- E-mail: christelle.marolho@chu-lyon.fr
Studie Locaties
-
-
-
Saint-Didier-au-Mont-d'Or, Frankrijk, 69370
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) Val Rosay
-
Contact:
- Julie MD Di Marco
- Telefoonnummer: +33 04 72 53 21 65
- E-mail: julie.dimarco@ugecam.assurance-maladie.fr
-
Saint-Genis-Laval, Frankrijk, 69230
- Service de Rééducation Fonctionnelle (S.S.R.) de l'Hôpital Henry Gabrielle Hospices Civils de Lyon
-
Contact:
- Lucas PIGNON
- Telefoonnummer: +33 04 78 86 50 58
- E-mail: lucas.pignon@chu-lyon.fr
-
Saint-Étienne, Frankrijk, 42100
- Service de Médecine Physique et Réadaptation (M.P.R) de l'Hôpital Bellevue
-
Contact:
- Pascal MD Giraux
- Telefoonnummer: +33 04 77 12 77 57
- E-mail: pascal.giraux@univ-st-etienne.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥ 18 jaar
- Patiënten met genetische en degeneratieve cerebellaire ataxie
- Diagnostiek van cerebellaire ataxie bevestigd door anatomische MRI
- Aangesloten bij een regime van sociale opstand of iets soortgelijks
- Patiënten die hun vrije, geïnformeerde en uitdrukkelijke toestemming hebben gegeven
- Lopende patiënten (die zonder toezicht op een vlakke ondergrond kunnen lopen met behulp van de juiste techniek: categorieën groter dan 4 op de New Functional Ambulation Classification-schaal)
Niet-opnamecriteria:
- Patiënten die de afgelopen 12 maanden al een ziekenhuisopname van meer dan 3 weken hebben gehad voor revalidatie
- Patiënten die gelijktijdig deelnemen aan een ander onderzoek waarvan het doel de evaluatie zou zijn van een therapie, al dan niet medicinaal, die waarschijnlijk het neurologische of functionele herstel zou verbeteren
- Zwanger, barend of borstvoeding gevend
- Patiënten die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd
- Psychiatrische patiënten
- Patiënten die zijn opgenomen in een gezondheidszorg- of sociale instelling voor andere doeleinden dan onderzoek voor andere doeleinden dan onderzoek
- Belangrijke patiënten beschermd door de wet
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PAMPERO-programmagroep
Dit programma is een intensief multidisciplinair rehabilitatieprogramma met onder meer fysieke, beroepsmatige, spraak-, psychomotorische therapie en aangepaste lichamelijke activiteit.
|
Dit programma is een intensief multidisciplinair rehabilitatieprogramma met onder meer fysieke, beroepsmatige, spraak-, psychomotorische therapie en aangepaste lichamelijke activiteit. De duur van dit programma is 5 weken en elke week is als volgt verdeeld:
|
|
Geen tussenkomst: Gebruikelijke zorginterventiegroep
Gebruikelijke revalidatie van de patiënt na opname. Normaal gesproken bestaat dit programma uit 0 tot 2 fysiotherapiesessies en 0 tot 2 logopediesessies per week. Deze revalidatie is sterk afhankelijk van de gebruikelijke voorkeuren van de patiënt. Sommige patiënten hebben geen revalidatie in de dagelijkse zorg, anderen juist meer. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Inclusie; 3 maanden na het einde van de revalidatie
|
Intensiteit van de symptomen gemeten volgens de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA).
Scores lopen van 0 tot 42.
Een hogere score gaat gepaard met een slechtere uitkomst.
|
Inclusie; 3 maanden na het einde van de revalidatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Intensiteit van de symptomen gemeten volgens de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA).
Scores lopen van 0 tot 42.
Een hogere score gaat gepaard met een slechtere uitkomst.
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Score van de Mini-BESTest-schaal
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Maatstaf voor de balans die wordt geëvalueerd door de Mini-BESTest-schaal (Mini-Balance Evaluation Systems Test).
Scores lopen van 0 tot 28.
Een hogere score gaat gepaard met een beter resultaat.
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Ogen open houdingsoppervlak
Tijdsspanne: 5 weken
|
Maatstaf voor de balans, geëvalueerd door het houdingsoppervlak met de ogen open
|
5 weken
|
|
Verplaatsingslengte van het massamiddelpunt als functie van de tijd dat de ogen open zijn
Tijdsspanne: 5 weken
|
Maatstaf voor de balans, geëvalueerd door de verplaatsingslengte van het massamiddelpunt als functie van de tijd dat de ogen open zijn
|
5 weken
|
|
Schaal van Short Falls Efficacy Scale International (Short FES-I)
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Angst voor vallen geëvalueerd door de Scale of Short Falls Efficacy Scale International (Short FES-I).
Scores lopen van 7 tot 28.
Een hogere score gaat gepaard met een slechtere uitkomst.
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Aantal wekelijkse stappen
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Aantal stappen gedurende één week continu gemeten door actimeter ActiGraph wGT3X-BT met EUROCOC (European Certificate of Conformity)
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Tijd van wekelijkse sedentaire activiteit
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Tijd in minuten/dag van sedentaire activiteit gedurende één week, continu gemeten door actimeter ActiGraph wGT3X-BT met EUROCOC
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Lichte, matige en krachtige wekelijkse activiteit
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Lichte, matige en krachtige activiteit gedurende één week continu gemeten door actimeter ActiGraph wGT3X-BT met EUROCOC
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Korte gezondheidsenquête (SF-36)
Tijdsspanne: Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
Maatstaf voor de kwaliteit van leven, geëvalueerd door Short Form Health Survey (SF-36).
Scores lopen van 0 tot 100.
Een hogere score gaat gepaard met een beter resultaat.
|
Inclusie; Direct of 1 week na het einde van de revalidatie; 3 maanden na het einde van de revalidatie; 6 maanden na het einde van de revalidatie
|
|
Aantal valpartijen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: 4 weken ; tot 3 maanden ; tot 6 maanden
|
Valrisico beoordeeld aan de hand van het aantal valpartijen tijdens en buiten de revalidatie, genormaliseerd op 4 weken
|
4 weken ; tot 3 maanden ; tot 6 maanden
|
|
Aantal patiënten dat het volledige PAMPERO-programma heeft voltooid
Tijdsspanne: 5 weken
|
Aantal patiënten dat het gehele PAMPERO-programma heeft afgerond (5 weken)
|
5 weken
|
|
Aantal patiënten dat gestopt is met het PAMPERO-programma
Tijdsspanne: 5 weken
|
Aantal patiënten dat gestopt is met het PAMPERO-programma
|
5 weken
|
|
Tijd tot het optreden van PAMPERO-programmastops
Tijdsspanne: 5 weken
|
Tijd tot het optreden van PAMPERO-programmastops
|
5 weken
|
|
Redenen voor het stoppen van het PAMPERO-programma
Tijdsspanne: 5 weken
|
Redenen voor het stoppen van het PAMPERO-programma
|
5 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 69HCL22_0912
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .