Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tuleva, ei-interventiivinen, havainnollinen tutkimus esittelystä, hoitotavoista ja tuloksista epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän potilailla

tiistai 21. heinäkuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca

Tuleva, ei-interventiivinen, havainnollinen tutkimus esittelystä, hoitokuvioista ja tuloksista kiinalaisten epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän potilaiden osalta

Tämä on kiinalainen, ei-interventio, havainnollinen tutkimus, ja se noudattaa hyvän lääkeepidemiologian ohjeita.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan lapsi- ja aikuispotilaita, joilla on diagnosoitu aHUS ja joita hoidetaan paikallisten laitoshoitoohjeiden/protokollan määrittelemän rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti. Niitä aHUS-potilaita, joita hoidetaan tukihoidolla, joka ei sisällä ekulitsumabia, seurataan enintään 12 kuukauden ajan ensidiagnoosin jälkeen. Potilaita, joille on aloitettu ekulitsumabihoito milloin tahansa aHUS-diagnoosin välillä 12 kuukauden ikään asti, seurataan vielä 12 kuukauden ajan ecu-aloituspäivästä alkaen. Kaikille tähän tutkimukseen osallistuneille potilaille kuvataan potilaan taipumus, ominaisuudet, tulokset ja turvallisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

367

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Kiina
- - Anhui, Kiina
    - Research Site
  - Beijing, Kiina
    - Research Site
  - Chongqing, Kiina
    - Research Site
  - Fujian, Kiina
    - Research Site
  - Guangdong, Kiina
    - Research Site
  - Guangxi, Kiina
    - Research Site
  - Guizhou, Kiina
    - Research Site
  - Hainan, Kiina
    - Research Site
  - Hebei, Kiina
    - Research Site
  - Henan, Kiina
    - Research Site
  - Hong Kong, Kiina
    - Research Site
  - Hubei, Kiina
    - Research Site
  - Hunan, Kiina
    - Research Site
  - Jiangsu, Kiina
    - Research Site
  - Jiangxi, Kiina
    - Research Site
  - Liaoning, Kiina
    - Research Site
  - Shaanxi, Kiina
    - Research Site
  - Shandong, Kiina
    - Research Site
  - Shanghai, Kiina
    - Research Site
  - Shanxi, Kiina
    - Research Site
  - Sichuan, Kiina
    - Research Site
  - Tianjin, Kiina
    - Research Site
  - Xinjiang, Kiina
    - Research Site
  - Zhejiang, Kiina
    - Research Site
- Beijing Municipality
  - Beijing, Beijing Municipality, Kiina
    - Research Site
- Sichuan
  - Chongqing, Sichuan, Kiina
    - Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

lapsi- ja aikuispotilaat, joilla on diagnosoitu aHUS

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat ovat oikeutettuja mukaan tutkimukseen. Ikä

Kaiken ikäiset potilaat, joille ammattilääkäri on diagnosoinut aHUS:n (ensimmäinen episodi tai uusiutuminen).
Potilastyyppi ja sairauden ominaisuudet
Todisteet TMA:sta, mukaan lukien trombosytopenia, todisteet hemolyysistä ja munuaisten toimintahäiriöstä, jotka perustuvat seuraaviin laboratoriolöydöksiin, tulee kirjata yhden viikon kuluessa:
1. Verihiutalemäärä < 150 mikrolitraa kohti (μl) ja
2. Mekaaninen hemolyyttinen anemia, josta ilmenee LDH ≥ 1,5 × normaalin yläraja (ULN) ja hemoglobiini ≤ normaalin alaraja (LLN) iän ja sukupuolen sekä
3. Seerumin kreatiniinitaso ≥ ULN aikuisilla (≥18-vuotiaat) tai ≥ 97,5 persentiili iän mukaan seulonnassa lapsilla (potilaat, jotka tarvitsevat dialyysihoitoa akuutin munuaisvaurion vuoksi, ovat myös tukikelpoisia).
Sukupuoli: Mies ja/tai nainen. Ilmoitettu suostumus
Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan kohdassa 6.2.1 kuvattua opintovierailuaikataulua. Alle 18-vuotiaille potilaille potilaan laillisen huoltajan tulee olla halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan on oltava valmis antamaan kirjallinen tietoinen suostumus (tarvittaessa keskusviranomaisen määräämällä tavalla.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

Lääketieteelliset olosuhteet

Potilaat, joilla on diagnosoitu HUS vain Shiga-toksiinia tuottavan Escherichia colin (STEC) vuoksi.
Potilaat, joilla on diagnosoitu TTP (ADAMTS13-aktiivisuus <10 %). Muut poikkeukset
Ei voi antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi lisätä riskiä osallistujalle osallistumalla tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Tapahtumavapaa selviytyminen, jossa tapahtuma määritellään ESRD:ksi tai kuolemaksi TMA:n puhkeamisen yhteydessä tai sen jälkeen. Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Kuolema Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Täydellinen TMA-vaste havainnoinnin aikana, mistä on osoituksena samanaikainen hematologisten parametrien (verihiutalemäärä ja LDH) normalisoituminen ja ≥ 25 %:n parantuminen seerumin kreatiniinissa lähtötasosta Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Täydellinen tromboottinen mikroangiopatia (TMA) -vasteen tila ajan mittaan Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Aika täydentää tromboottisen mikroangiopatian (TMA) vastetta Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Havaittu arvo ja muutos perustasosta arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (eGFR) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Kroonisen munuaissairauden (CKD) vaihe, jonka tutkija on arvioinut ja luokiteltu parantuneeksi, vakaaksi (ei muutosta) tai pahentuneeksi lähtötasoon verrattuna Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Plasman C3, C4, CH50, tekijä H ja I, liukoisen C5b-9:n (sC5b-9) ja CD46:n ilmentyminen ajan myötä. Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on normaali verihiutaleiden määrä (≥150 x 109/l), LDH-tasot ≤normaalin yläraja, seerumin kreatiniini < iän mukaan normaalin yläraja tai parannus > 25 % lähtötasoon verrattuna, eGFR≥ 60 ml /min/1,73 m2, proteinuria negatiivinen. Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Kuvaavat tiedot kiinnostavista tapahtumista (vakavat infektiot (Aspergillus-infektiot ja kapseloitujen bakteerien aiheuttamat infektiot, kuten Neisseria meningitidis), raskaus, imetys ja seurantatiedot vastasyntyneistä 3 kuukauden ajan synnytyksen jälkeen) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Kuvaavat tiedot vakavista haittatapahtumista (SAE) hoitojaksolta 2. Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Havaittu arvo verihiutalemäärässä Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Havaittu arvo laktaattidehydrogenaasissa (LDH) (mg/dl) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Havaittu arvo hemoglobiinina (mg/dl) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Verihiutalemäärän muutos lähtötilanteesta Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH) (mg/dl) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta (mg/dl) Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) uusiutuminen Aikaikkuna: 12 Kuukautta	12 Kuukautta
Proteiinin erittyminen ajan myötä. Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta
Virtsan proteiini-kreatiniinisuhde ajan kuluessa. Aikaikkuna: 12 Kuukautta	12 Kuukautta
Potilaiden lukumäärä, jotka ovat edelleen dialyysissä jokaisella seurantakäynnillä Aikaikkuna: 12 kuukautta	12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AstraZeneca

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

D7413R00001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin Vivli.org kautta. Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Kyllä" tarkoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyynnöt, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt hyväksytään.

IPD-jaon aikakehys

AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA/PhRMA-tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti. Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituihin potilastason tietoihin suojatun tutkimusympäristön Vivli.org kautta. Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .