Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie av presentasjon, behandlingsmønstre og resultater hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

21. juli 2026 oppdatert av: AstraZeneca

En prospektiv, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie av presentasjon, behandlingsmønstre og resultater hos pasienter med kinesisk atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Dette er en kinesisk, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie og vil følge retningslinjene for Good Phar-macoepidemiology Practices.

Denne studien vil inkludere pediatriske og voksne pasienter diagnostisert med aHUS som vil bli behandlet i henhold til rutinemessig klinisk praksis definert av lokale retningslinjer/protokoll for institusjonell behandling. De aHUS-pasientene som vil bli behandlet med en støttende behandling, som ikke inneholder eculizumab, vil bli overvåket i opptil 12 måneder siden den første diagnosen. Pasienter som starter på eculizumab-behandling når som helst mellom aHUS-diagnose og frem til 12 måneder vil bli fulgt i ytterligere 12 måneder, fra start av ecu. Pasientdisponering, egenskaper, utfall og sikkerhet vil bli beskrevet for alle pasienter som er registrert i denne studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

367

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Anhui, Kina
        • Research Site
      • Beijing, Kina
        • Research Site
      • Chongqing, Kina
        • Research Site
      • Fujian, Kina
        • Research Site
      • Guangdong, Kina
        • Research Site
      • Guangxi, Kina
        • Research Site
      • Guizhou, Kina
        • Research Site
      • Hainan, Kina
        • Research Site
      • Hebei, Kina
        • Research Site
      • Henan, Kina
        • Research Site
      • Hong Kong, Kina
        • Research Site
      • Hubei, Kina
        • Research Site
      • Hunan, Kina
        • Research Site
      • Jiangsu, Kina
        • Research Site
      • Jiangxi, Kina
        • Research Site
      • Liaoning, Kina
        • Research Site
      • Shaanxi, Kina
        • Research Site
      • Shandong, Kina
        • Research Site
      • Shanghai, Kina
        • Research Site
      • Shanxi, Kina
        • Research Site
      • Sichuan, Kina
        • Research Site
      • Tianjin, Kina
        • Research Site
      • Xinjiang, Kina
        • Research Site
      • Zhejiang, Kina
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Kina
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pediatriske og voksne pasienter diagnostisert med aHUS

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere er kvalifisert til å bli inkludert i studien. Alder

  1. Pasienter i alle aldre, som er diagnostisert som aHUS av en profesjonell lege (første episode eller tilbakefall).

    Type pasient og sykdomsegenskaper

  2. Bevis på TMA, inkludert trombocytopeni, tegn på hemolyse og nyredysfunksjon, basert på følgende laboratoriefunn, bør registreres innen 1 ukes tidsramme:

    1. Blodplateantall < 150 per mikroliter (μL), og
    2. Mekanisk hemolytisk anemi tydelig ved LDH ≥ 1,5 × øvre normalgrense (ULN), og hemoglobin ≤ nedre normalgrense (LLN) for alder og kjønn og
    3. Serumkreatininnivå ≥ ULN hos voksne (≥18 år), eller ≥ 97,5 persentil for alder ved screening hos barn (pasienter som trenger dialyse for akutt nyreskade er også kvalifisert).
  3. Kjønn: Mann og/eller kvinne.. Informert samtykke
  4. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studiebesøksplanen som beskrevet i avsnitt 6.2.1. For pasienter < 18 år må pasientens verge være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og pasienten må være villig til å gi skriftlig informert samtykke (hvis aktuelt som bestemt av sentralen).

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

Medisinsk tilstand

  1. Pasienter som ble diagnostisert med HUS kun på grunn av Shiga-toksinproduserende Escherichia coli (STEC).
  2. Pasienter som ble diagnostisert med TTP (ADAMTS13 aktivitet <10%). Andre unntak
  3. Kan ikke gi skriftlig informert samtykke.
  4. Enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan øke risikoen for deltakeren ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse, der hendelse defineres som ESRD eller død på eller etter TMA-utbrudd.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Død
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Sluttstadium nyresykdom (ESRD)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Fullstendig TMA-respons under observasjon, som vist ved samtidig normalisering av hematologiske parametere (blodplateantall og LDH) og ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA) responsstatus over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Tid for å fullføre responsen på trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observert verdi og endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Stadium av kronisk nyresykdom (CKD), som evaluert av etterforskeren og klassifisert som forbedret, stabil (ingen endring) eller forverret sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Plasma C3, C4, CH50, Faktor H og I, løselig C5b-9 (sC5b-9) og CD46 uttrykk over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andelen pasienter med normalt antall blodplater (≥150 x 109/L), LDH-nivåer ≤ øvre normalgrense, serumkreatinin < øvre normalgrense for alder eller en forbedring > 25 % sammenlignet med baseline, eGFR≥ 60 mL /min/1,73 m2, proteinuri negativ.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Beskrivende data om hendelser av interesse (alvorlige infeksjoner (Aspergillus-infeksjoner og infeksjoner på grunn av innkapslede bakterier som Neisseria meningitidis), graviditet, amming og oppfølgingsdata på nyfødte i 3 måneder etter fødselen)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Beskrivende data om alvorlige bivirkninger (SAE) for behandlingsperiode 2.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observert verdi i antall blodplater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observert verdi i laktatdehydrogenase (LDH) (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observert verdi i hemoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring fra baseline i hemoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Trombotsk mikroangiopati (TMA) tilbakefall
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Proteinuri over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Urinprotein-kreatininforhold over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antall pasienter som fortsatt er på dialyse under hvert oppfølgingsbesøk
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7413R00001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca gruppe av selskaper sponsede kliniske studier via forespørselsportalen Vivli.org. Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ-avsløringsforpliktelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Ja", indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli godkjent.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene til EFPIA/PhRMA-prinsippene for datadeling. For detaljer om tidslinjene våre, vennligst se vår forpliktelse til offentliggjøring på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle dataene på pasientnivå via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org. En signert avtale om databruk (ikke-omsettelig kontrakt for dataaksessører) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere