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Un estudio observacional prospectivo, no intervencionista, de la presentación, los patrones de tratamiento y los resultados en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico

21 de julio de 2026 actualizado por: AstraZeneca

Un estudio observacional prospectivo, no intervencionista, de la presentación, los patrones de tratamiento y los resultados en pacientes chinos con síndrome urémico hemolítico atípico

Este es un estudio observacional, no intervencionista, de China y seguirá las pautas de Buenas Prácticas Farmacoepidemiológicas.

Este estudio inscribirá a pacientes pediátricos y adultos diagnosticados con SHUa que serán tratados de acuerdo con la práctica clínica habitual definida por las pautas/protocolo de tratamiento institucional local. Aquellos pacientes con SHUa que serán tratados con una terapia de apoyo, que no contenga eculizumab, serán monitoreados durante un máximo de 12 meses desde el diagnóstico inicial. Los pacientes que iniciaron el tratamiento con eculizumab en cualquier momento entre el diagnóstico de SHUa y hasta los 12 meses serán seguidos durante 12 meses adicionales, a partir del inicio del ecu. Se describirá la disposición, las características, los resultados y la seguridad de todos los pacientes inscritos en este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

367

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Anhui, Porcelana
        • Research Site
      • Beijing, Porcelana
        • Research Site
      • Chongqing, Porcelana
        • Research Site
      • Fujian, Porcelana
        • Research Site
      • Guangdong, Porcelana
        • Research Site
      • Guangxi, Porcelana
        • Research Site
      • Guizhou, Porcelana
        • Research Site
      • Hainan, Porcelana
        • Research Site
      • Hebei, Porcelana
        • Research Site
      • Henan, Porcelana
        • Research Site
      • Hong Kong, Porcelana
        • Research Site
      • Hubei, Porcelana
        • Research Site
      • Hunan, Porcelana
        • Research Site
      • Jiangsu, Porcelana
        • Research Site
      • Jiangxi, Porcelana
        • Research Site
      • Liaoning, Porcelana
        • Research Site
      • Shaanxi, Porcelana
        • Research Site
      • Shandong, Porcelana
        • Research Site
      • Shanghai, Porcelana
        • Research Site
      • Shanxi, Porcelana
        • Research Site
      • Sichuan, Porcelana
        • Research Site
      • Tianjin, Porcelana
        • Research Site
      • Xinjiang, Porcelana
        • Research Site
      • Zhejiang, Porcelana
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Porcelana
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos y adultos diagnosticados con SHUa.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio. Edad

  1. Pacientes de cualquier edad, que sean diagnosticados de SHUa por un médico profesional (primer episodio o recaída).

    Tipo de paciente y características de la enfermedad

  2. La evidencia de MAT, incluida trombocitopenia, evidencia de hemólisis y disfunción renal, según los siguientes hallazgos de laboratorio, debe registrarse dentro de un período de 1 semana:

    1. Recuento de plaquetas <150 por microlitro (μL), y
    2. Anemia hemolítica mecánica evidente por LDH ≥ 1,5 × límite superior normal (LSN) y hemoglobina ≤ límite inferior normal (LIN) para edad y sexo y
    3. Nivel de creatinina sérica ≥ LSN en adultos (≥18 años de edad), o ≥ percentil 97,5 para la edad en el momento de la selección en niños (los pacientes que requieren diálisis por lesión renal aguda también son elegibles).
  3. Género: Masculino y/o femenino. Consentimiento informado
  4. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con el programa de visitas del estudio como se describe en la Sección 6.2.1. Para pacientes menores de 18 años, el tutor legal del paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito y el paciente debe estar dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito (si corresponde, según lo determine la central).

Criterio de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

Condiciones médicas

  1. Pacientes a los que se les diagnosticó SUH únicamente debido a Escherichia coli productora de toxina Shiga (STEC).
  2. Pacientes a los que se les diagnosticó PTT (actividad de ADAMTS13 <10%). Otras exclusiones
  3. No se puede dar consentimiento informado por escrito.
  4. Cualquier condición médica o psicológica que, en opinión del Investigador, podría aumentar el riesgo para el participante al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de eventos, donde evento se define como ERCT o muerte en o después del inicio de TMA.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Muerte
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Enfermedad renal terminal (ESRD)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Respuesta completa de TMA durante la observación, como lo demuestra la normalización simultánea de los parámetros hematológicos (recuento de plaquetas y LDH) y una mejora ≥ 25% en la creatinina sérica desde el inicio.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Estado de respuesta de la microangiopatía trombótica completa (MAT) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Tiempo para completar la respuesta a la microangiopatía trombótica (MAT)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Valor observado y cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Estadio de la enfermedad renal crónica (ERC), evaluado por el investigador y clasificado como mejorado, estable (sin cambios) o empeorado en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Expresión de C3, C4, CH50, factor H e I, C5b-9 soluble (sC5b-9) y CD46 en plasma a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
La proporción de pacientes con recuento de plaquetas normal (≥150 x 109/L), niveles de LDH ≤límite superior normal, creatinina sérica <límite superior normal para la edad o una mejora >25% en comparación con el valor inicial,TFGe≥60 ml /min/1,73 m2, proteinuria negativa.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Datos descriptivos de eventos de interés (infecciones graves (infecciones por Aspergillus e infecciones por bacterias encapsuladas como Neisseria meningitidis), embarazo, lactancia y datos de seguimiento de los recién nacidos durante los 3 meses posteriores al parto)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Datos descriptivos de Eventos Adversos Graves (AAG) para el período de tratamiento 2.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Valor observado en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Valor observado en lactato deshidrogenasa (LDH) (mg/dL)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Valor observado en hemoglobina (mg/dL)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Cambio desde el valor inicial en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Cambio desde el valor inicial en la lactato deshidrogenasa (LDH) (mg/dL)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Cambio desde el valor inicial en la hemoglobina (mg/dL)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Recaída de Microangiopatía Trombótica (TMA)
Periodo de tiempo: 12 Meses
12 Meses
Proteinuria a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 12 Meses
12 Meses
Relación proteína-creatinina en orina a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 12 Meses
12 Meses
El número de pacientes que aún se encuentran en diálisis durante cada visita de seguimiento
Periodo de tiempo: 12 Meses
12 Meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

25 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D7413R00001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes Vivli.org. Todas las solicitudes se evaluarán según el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Sí", indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que todas las solicitudes serán aprobadas.

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos asumidos con los Principios de intercambio de datos de EFPIA/PhRMA. Para obtener detalles sobre nuestros cronogramas, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org. Debe existir un acuerdo de uso de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) antes de acceder a la información solicitada.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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