Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv, ikke-interventionel, observationel undersøgelse af præsentation, behandlingsmønstre og resultater hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

27. april 2026 opdateret af: AstraZeneca

En prospektiv, ikke-interventionel, observationel undersøgelse af præsentation, behandlingsmønstre og resultater hos patienter med kinesisk atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Dette er en kinesisk, ikke-interventionel, observationsundersøgelse og vil følge retningslinjerne for Good Pharma-macoepidemiology Practices.

Denne undersøgelse vil inkludere pædiatriske og voksne patienter diagnosticeret med aHUS, som vil blive behandlet i henhold til rutinemæssig klinisk praksis defineret af lokale institutionelle behandlingsretningslinjer/protokol. De aHUS-patienter, som vil blive behandlet med en understøttende behandling, som ikke indeholder eculizumab, vil blive overvåget i op til 12 måneder siden den første diagnose. Patienter, der påbegyndes på eculizumab-behandling når som helst mellem en HUS-diagnose og indtil 12 måneder, vil blive fulgt i yderligere 12 måneder, startende fra ecu-initieringen. Patientdisposition, karakteristika, resultater og sikkerhed vil blive beskrevet for alle patienter, der er indskrevet i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

367

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Anhui, Kina
        • Research Site
      • Beijing, Kina
        • Research Site
      • Chongqing, Kina
        • Research Site
      • Fujian, Kina
        • Research Site
      • Guangdong, Kina
        • Research Site
      • Guangxi, Kina
        • Research Site
      • Guizhou, Kina
        • Research Site
      • Hainan, Kina
        • Research Site
      • Hebei, Kina
        • Research Site
      • Henan, Kina
        • Research Site
      • Hong Kong, Kina
        • Research Site
      • Hubei, Kina
        • Research Site
      • Hunan, Kina
        • Research Site
      • Jiangsu, Kina
        • Research Site
      • Jiangxi, Kina
        • Research Site
      • Liaoning, Kina
        • Research Site
      • Shaanxi, Kina
        • Research Site
      • Shandong, Kina
        • Research Site
      • Shanghai, Kina
        • Research Site
      • Shanxi, Kina
        • Research Site
      • Sichuan, Kina
        • Research Site
      • Tianjin, Kina
        • Research Site
      • Xinjiang, Kina
        • Research Site
      • Zhejiang, Kina
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Kina
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

pædiatriske og voksne patienter diagnosticeret med aHUS

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagerne er berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen. Alder

  1. Patienter i alle aldre, som er diagnosticeret som aHUS af en professionel læge (første episode eller tilbagefald).

    Patienttype og sygdomskarakteristika

  2. Beviser for TMA, herunder trombocytopeni, tegn på hæmolyse og nyredysfunktion, baseret på følgende laboratoriefund, bør registreres inden for en tidsramme på 1 uge:

    1. Blodpladetal < 150 pr. mikroliter (μL), og
    2. Mekanisk hæmolytisk anæmi tydeligt ved LDH ≥ 1,5 × øvre normalgrænse (ULN) og hæmoglobin ≤ nedre normalgrænse (LLN) for alder og køn og
    3. Serumkreatininniveau ≥ ULN hos voksne (≥18 år) eller ≥ 97,5. percentil for alder ved screening hos børn (patienter, som kræver dialyse for akut nyreskade, er også kvalificerede).
  3. Køn: Mand og/eller kvinde. Informeret samtykke
  4. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen som beskrevet i afsnit 6.2.1. For patienter < 18 år skal patientens værge være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og patienten skal være villig til at give skriftligt informeret samtykke (hvis det er relevant som bestemt af centralen).

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

Medicinske forhold

  1. Patienter, der kun blev diagnosticeret med HUS på grund af Shiga-toksin-producerende Escherichia coli (STEC).
  2. Patienter, der blev diagnosticeret med TTP (ADAMTS13 aktivitet <10%). Andre undtagelser
  3. Kan ikke give skriftligt informeret samtykke.
  4. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kan øge risikoen for deltageren ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Eventfri overlevelse, hvor event defineres som ESRD eller død på eller efter TMA-start.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Død
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
End-stage renal disease (ESRD)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Fuldstændig TMA-respons under observation, som vist ved samtidig normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Komplet trombotisk mikroangiopati (TMA) responsstatus over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Tid til at fuldføre respons på trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observeret værdi og ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Stadium af kronisk nyresygdom (CKD), som vurderet af investigator og klassificeret som forbedret, stabil (ingen ændring) eller forværret sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Plasma C3, C4, CH50, Faktor H og I, opløselig C5b-9 (sC5b-9) og CD46 ekspression over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andelen af ​​patienter med normalt blodpladetal (≥150 x 109/L),LDH-niveauer ≤øvre grænse for normal, serumkreatinin < øvre grænse for normal for alder eller en forbedring > 25 % sammenlignet med baseline, eGFR≥ 60 mL /min/1,73 m2, proteinuri negativ.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Beskrivende data om begivenheder af interesse (alvorlige infektioner (Aspergillus-infektioner og infektioner på grund af indkapslede bakterier såsom Neisseria meningitidis), graviditet, amning og opfølgningsdata for nyfødte i 3 måneder efter fødslen)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Beskrivende data for alvorlige bivirkninger (SAE) for behandlingsperiode 2.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observeret værdi i blodpladetal
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observeret værdi i laktatdehydrogenase (LDH) (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Observeret værdi i hæmoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i hæmoglobin (mg/dL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Trombotsk mikroangiopati (TMA) recidiv
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Proteinuri over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Urinprotein-kreatinin-forhold over tid.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antallet af patienter, der stadig er på dialyse under hvert opfølgningsbesøg
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7413R00001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen Vivli.org. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Ja", angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive godkendt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA/PhRMA-principperne for datadeling. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle data på patientniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. En underskrevet databrugsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de anmodede oplysninger.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner