Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv, icke-interventionell, observationsstudie av presentation, behandlingsmönster och resultat hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

21 juli 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

En prospektiv, icke-interventionell, observationsstudie av presentation, behandlingsmönster och resultat hos patienter med kinesiskt atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Detta är en kinesisk, icke-interventionell, observationsstudie och kommer att följa riktlinjerna för Good Pharma-macoepidemiology Practices.

Denna studie kommer att inkludera pediatriska och vuxna patienter med diagnosen aHUS som kommer att behandlas enligt rutinmässig klinisk praxis definierad av lokala institutionella behandlingsriktlinjer/-protokoll. De aHUS-patienter som kommer att behandlas med en stödjande behandling, som inte innehåller eculizumab, kommer att övervakas i upp till 12 månader sedan den initiala diagnosen. Patienter som påbörjats med eculizumab-behandling när som helst mellan en HUS-diagnos till 12 månader kommer att följas i ytterligare 12 månader, med start från ecu-initieringen. Patientens läggning, egenskaper, resultat och säkerhet kommer att beskrivas för alla patienter som ingår i denna studie.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

367

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Anhui, Kina
        • Research Site
      • Beijing, Kina
        • Research Site
      • Chongqing, Kina
        • Research Site
      • Fujian, Kina
        • Research Site
      • Guangdong, Kina
        • Research Site
      • Guangxi, Kina
        • Research Site
      • Guizhou, Kina
        • Research Site
      • Hainan, Kina
        • Research Site
      • Hebei, Kina
        • Research Site
      • Henan, Kina
        • Research Site
      • Hong Kong, Kina
        • Research Site
      • Hubei, Kina
        • Research Site
      • Hunan, Kina
        • Research Site
      • Jiangsu, Kina
        • Research Site
      • Jiangxi, Kina
        • Research Site
      • Liaoning, Kina
        • Research Site
      • Shaanxi, Kina
        • Research Site
      • Shandong, Kina
        • Research Site
      • Shanghai, Kina
        • Research Site
      • Shanxi, Kina
        • Research Site
      • Sichuan, Kina
        • Research Site
      • Tianjin, Kina
        • Research Site
      • Xinjiang, Kina
        • Research Site
      • Zhejiang, Kina
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Kina
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

pediatriska och vuxna patienter med diagnosen aHUS

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagarna är berättigade att inkluderas i studien. Ålder

  1. Patienter i alla åldrar som diagnostiseras som aHUS av en professionell läkare (första episod eller återfall).

    Typ av patient och sjukdomsegenskaper

  2. Bevis på TMA, inklusive trombocytopeni, tecken på hemolys och njursvikt, baserat på följande laboratoriefynd, bör registreras inom en tidsram på 1 vecka:

    1. Trombocytantal < 150 per mikroliter (μL), och
    2. Mekanisk hemolytisk anemi uppenbar genom LDH ≥ 1,5 × övre normalgräns (ULN), och hemoglobin ≤ nedre normalgräns (LLN) för ålder och kön och
    3. Serumkreatininnivå ≥ ULN hos vuxna (≥18 år), eller ≥ 97,5:e percentilen för ålder vid screening hos barn (patienter som behöver dialys för akut njurskada är också berättigade).
  3. Kön: Man och/eller kvinna. Informerat samtycke
  4. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke och följa studiebesöksschemat som beskrivs i avsnitt 6.2.1. För patienter < 18 år måste patientens vårdnadshavare vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke och patienten måste vara villig att ge skriftligt informerat samtycke (om tillämpligt enligt centralen.

Exklusions kriterier:

Deltagare utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:

Medicinska tillstånd

  1. Patienter som diagnostiserades med HUS endast på grund av Shigatoxin-producerande Escherichia coli (STEC).
  2. Patienter som diagnostiserades med TTP (ADAMTS13-aktivitet <10%). Andra undantag
  3. Det går inte att ge skriftligt informerat samtycke.
  4. Varje medicinskt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna öka risken för deltagaren genom att delta i studien eller förvirra resultatet av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Händelsefri överlevnad, där händelse definieras som ESRD eller dödsfall på eller efter TMA-debut.
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Död
Tidsram: 12 månader
12 månader
Endstage renal disease (ESRD)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Komplett TMA-svar under observation, vilket framgår av samtidig normalisering av hematologiska parametrar (trombocytantal och LDH) och ≥ 25 % förbättring av serumkreatinin från baslinjen
Tidsram: 12 månader
12 månader
Fullständig trombotisk mikroangiopati (TMA) svarsstatus över tid
Tidsram: 12 månader
12 månader
Dags att slutföra respons på trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsram: 12 månader
12 månader
Observerat värde och förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Stadium av kronisk njursjukdom (CKD), som utvärderats av utredaren och klassificerats som förbättrat, stabilt (ingen förändring) eller förvärrat jämfört med baslinjen
Tidsram: 12 månader
12 månader
Plasma C3, C4, CH50, Faktor H och I, lösligt C5b-9 (sC5b-9) och CD46 uttryck över tid.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Andelen patienter med normalt antal blodplättar (≥150 x 109/L), LDH-nivåer ≤övre normalgräns, serumkreatinin < övre normalgräns för ålder eller en förbättring > 25 % jämfört med baslinjen, eGFR≥ 60 mL /min/1,73 m2, proteinuri negativ.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Beskrivande data om händelser av intresse (allvarliga infektioner (Aspergillus-infektioner och infektioner på grund av inkapslade bakterier som Neisseria meningitidis), graviditet, amning och uppföljningsdata på nyfödda under 3 månader efter förlossningen)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Beskrivande data om allvarliga biverkningar (SAE) för behandlingsperiod 2.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Observerat värde i antal blodplättar
Tidsram: 12 månader
12 månader
Observerat värde i laktatdehydrogenas (LDH) (mg/dL)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Observerat värde i hemoglobin (mg/dL)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Ändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) (mg/dL)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring från baslinjen i hemoglobin (mg/dL)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Trombotsk mikroangiopati (TMA) återfall
Tidsram: 12 månader
12 månader
Proteinuri över tid.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Urinprotein-kreatininkvot över tid.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Antalet patienter som fortfarande är på dialys under varje uppföljningsbesök
Tidsram: 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 september 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

25 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D7413R00001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserad individuell patientnivådata från AstraZeneca-gruppen av företag sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen Vivli.org. Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt åtagandet för AZ-avslöjande: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Ja", indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men det betyder inte att alla förfrågningar kommer att godkännas.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts enligt EFPIA/PhRMAs principer för datadelning. För detaljer om våra tidslinjer, vänligen se vårt åtagande om avslöjande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till den anonymiserade individuella data på patientnivå via den säkra forskningsmiljön Vivli.org. Ett signerat dataanvändningsavtal (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera