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Um estudo prospectivo, não intervencionista e observacional de apresentação, padrões de tratamento e resultados em pacientes com síndrome hemolítico-urêmica atípica

21 de julho de 2026 atualizado por: AstraZeneca

Um estudo prospectivo, não intervencionista e observacional de apresentação, padrões de tratamento e resultados em pacientes chineses com síndrome hemolítico-urêmica atípica

Este é um estudo observacional não intervencionista da China e seguirá as diretrizes de Boas Práticas Farmacoepidemiológicas.

Este estudo inscreverá pacientes pediátricos e adultos com diagnóstico de SHUa que serão tratados de acordo com a prática clínica de rotina definida pelas diretrizes/protocolo de tratamento institucional local. Os pacientes com SHUa que serão tratados com terapia de suporte, que não contém eculizumabe, serão monitorados por até 12 meses desde o diagnóstico inicial. Os pacientes iniciados no tratamento com eculizumabe a qualquer momento entre o diagnóstico de SHUa até 12 meses serão acompanhados por mais 12 meses, a partir do início da ecu. A disposição do paciente, características, resultados e segurança serão descritos para todos os pacientes inscritos neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

367

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Anhui, China
        • Research Site
      • Beijing, China
        • Research Site
      • Chongqing, China
        • Research Site
      • Fujian, China
        • Research Site
      • Guangdong, China
        • Research Site
      • Guangxi, China
        • Research Site
      • Guizhou, China
        • Research Site
      • Hainan, China
        • Research Site
      • Hebei, China
        • Research Site
      • Henan, China
        • Research Site
      • Hong Kong, China
        • Research Site
      • Hubei, China
        • Research Site
      • Hunan, China
        • Research Site
      • Jiangsu, China
        • Research Site
      • Jiangxi, China
        • Research Site
      • Liaoning, China
        • Research Site
      • Shaanxi, China
        • Research Site
      • Shandong, China
        • Research Site
      • Shanghai, China
        • Research Site
      • Shanxi, China
        • Research Site
      • Sichuan, China
        • Research Site
      • Tianjin, China
        • Research Site
      • Xinjiang, China
        • Research Site
      • Zhejiang, China
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, China
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

pacientes pediátricos e adultos com diagnóstico de SHUa

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo. Idade

  1. Pacientes de qualquer idade, diagnosticados como SHUa por um médico profissional (primeiro episódio ou recidiva).

    Tipo de paciente e características da doença

  2. Evidências de MAT, incluindo trombocitopenia, evidências de hemólise e disfunção renal, com base nos seguintes achados laboratoriais, devem ser registradas no prazo de 1 semana:

    1. Contagem de plaquetas <150 por microlitro (μL) e
    2. Anemia hemolítica mecânica evidente por LDH ≥ 1,5 × limite superior do normal (LSN) e hemoglobina ≤ limite inferior do normal (LIN) para idade e sexo e
    3. Nível de creatinina sérica ≥ LSN em adultos (≥18 anos de idade), ou ≥ percentil 97,5 para a idade na triagem em crianças (pacientes que necessitam de diálise por lesão renal aguda também são elegíveis).
  3. Gênero: Masculino e/ou feminino.. Consentimento Livre e Esclarecido
  4. Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e cumprir o cronograma de visitas do estudo conforme descrito na Seção 6.2.1. Para pacientes com menos de 18 anos de idade, o responsável legal do paciente deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado por escrito e o paciente deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito (se aplicável, conforme determinado pela central.

Critério de exclusão:

Os participantes serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

Condições médicas

  1. Pacientes que foram diagnosticados com SHU apenas devido à Escherichia coli produtora da toxina Shiga (STEC).
  2. Pacientes que foram diagnosticados com PTT (atividade ADAMTS13 <10%). Outras exclusões
  3. Incapaz de dar consentimento informado por escrito.
  4. Qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do Investigador, possa aumentar o risco para o participante ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência livre de eventos, em que evento é definido como DRT ou morte durante ou após o início de TMA.
Prazo: 12 Meses
12 Meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Morte
Prazo: 12 meses
12 meses
Doença renal terminal (DRT)
Prazo: 12 meses
12 meses
Resposta completa do TMA durante a observação, conforme evidenciado pela normalização simultânea dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e melhora ≥ 25% na creatinina sérica em relação ao valor basal
Prazo: 12 meses
12 meses
Status completo da resposta da microangiopatia trombótica (TMA) ao longo do tempo
Prazo: 12 meses
12 meses
Hora de completar a resposta à microangiopatia trombótica (TMA)
Prazo: 12 meses
12 meses
Valor observado e alteração da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (TFGe)
Prazo: 12 meses
12 meses
Estágio da doença renal crônica (DRC), conforme avaliado pelo investigador e classificado como melhorado, estável (sem alteração) ou piorado em comparação com o valor basal
Prazo: 12 meses
12 meses
Expressão plasmática de C3, C4, CH50, Fator H e I, C5b-9 solúvel (sC5b-9) e CD46 ao longo do tempo.
Prazo: 12 meses
12 meses
A proporção de pacientes com contagem normal de plaquetas (≥150 x 109/L), níveis de LDH ≤ limite superior do normal, creatinina sérica <limite superior do normal para a idade ou uma melhora > 25% em comparação com o valor basal, TFGe≥ 60 mL /min/1,73 m2, proteinúria negativa.
Prazo: 12 meses
12 meses
Dados descritivos de eventos de interesse (infecções graves (infecções por Aspergillus e infecções por bactérias encapsuladas, como Neisseria meningitidis), gravidez, lactação e dados de acompanhamento de neonatos durante 3 meses após o parto)
Prazo: 12 meses
12 meses
Dados descritivos de Eventos Adversos Graves (EAGs) para o período de tratamento 2.
Prazo: 12 meses
12 meses
Valor observado na contagem de plaquetas
Prazo: 12 meses
12 meses
Valor observado em lactato desidrogenase (LDH) (mg/dL)
Prazo: 12 meses
12 meses
Valor observado em hemoglobina (mg/dL)
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração da linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração da linha de base na lactato desidrogenase (LDH) (mg/dL)
Prazo: 12 meses
12 meses
Alteração da linha de base na hemoglobina (mg/dL)
Prazo: 12 meses
12 meses
Recidiva de Microangiopatia Trombótica (TMA)
Prazo: 12 Meses
12 Meses
Proteinúria ao longo do tempo.
Prazo: 12 Meses
12 Meses
Razão proteína-creatinina urinária ao longo do tempo.
Prazo: 12 Meses
12 Meses
O número de pacientes ainda em diálise durante cada visita de acompanhamento
Prazo: 12 Meses
12 Meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AstraZeneca

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

25 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7413R00001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados de pacientes do grupo de empresas AstraZeneca patrocinados por ensaios clínicos por meio do portal de solicitação Vivli.org. Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

“Sim” indica que o AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão aprovadas.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados da EFPIA/PhRMA. Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais anonimizados do paciente por meio do ambiente de pesquisa seguro Vivli.org. Um Acordo de Uso de Dados Assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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