Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne objawów, schematów leczenia i wyników u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Prospektywne, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne dotyczące prezentacji, schematów leczenia i wyników u pacjentów z chińskim atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Jest to nieinterwencyjne badanie obserwacyjne przeprowadzone w Chinach i będzie zgodne z wytycznymi Dobrej Praktyki Farmakoepidemiologicznej.

Do badania zostaną włączeni pacjenci pediatryczni i dorośli, u których zdiagnozowano aHUS, którzy będą leczeni zgodnie z rutynową praktyką kliniczną określoną w lokalnych wytycznych/protokole leczenia instytucjonalnego. Pacjenci z aHUS, którzy będą leczeni leczeniem wspomagającym niezawierającym ekulizumabu, będą objęci obserwacją do 12 miesięcy od postawienia wstępnej diagnozy. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie ekulizumabem w dowolnym momencie pomiędzy rozpoznaniem aHUS do 12 miesięcy, będą obserwowani przez dodatkowe 12 miesięcy, począwszy od rozpoczęcia ecu. Usposobienie pacjenta, charakterystyka, wyniki i bezpieczeństwo zostaną opisane w przypadku wszystkich pacjentów włączonych do tego badania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

367

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Anhui, Chiny
        • Research Site
      • Beijing, Chiny
        • Research Site
      • Chongqing, Chiny
        • Research Site
      • Fujian, Chiny
        • Research Site
      • Guangdong, Chiny
        • Research Site
      • Guangxi, Chiny
        • Research Site
      • Guizhou, Chiny
        • Research Site
      • Hainan, Chiny
        • Research Site
      • Hebei, Chiny
        • Research Site
      • Henan, Chiny
        • Research Site
      • Hong Kong, Chiny
        • Research Site
      • Hubei, Chiny
        • Research Site
      • Hunan, Chiny
        • Research Site
      • Jiangsu, Chiny
        • Research Site
      • Jiangxi, Chiny
        • Research Site
      • Liaoning, Chiny
        • Research Site
      • Shaanxi, Chiny
        • Research Site
      • Shandong, Chiny
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny
        • Research Site
      • Shanxi, Chiny
        • Research Site
      • Sichuan, Chiny
        • Research Site
      • Tianjin, Chiny
        • Research Site
      • Xinjiang, Chiny
        • Research Site
      • Zhejiang, Chiny
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chongqing, Sichuan, Chiny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

u dzieci i dorosłych, u których zdiagnozowano aHUS

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy kwalifikują się do wzięcia udziału w badaniu. Wiek

  1. Pacjenci w każdym wieku, u których lekarz zdiagnozował aHUS (pierwszy epizod lub nawrót).

    Rodzaj pacjenta i charakterystyka choroby

  2. Objawy TMA, w tym małopłytkowość, objawy hemolizy i zaburzenia czynności nerek, na podstawie następujących wyników badań laboratoryjnych, należy odnotować w ciągu 1 tygodnia:

    1. Liczba płytek krwi < 150 na mikrolitr (μL) oraz
    2. Mechaniczna niedokrwistość hemolityczna objawiająca się LDH ≥ 1,5 × górna granica normy (GGN) i hemoglobiną ≤ dolna granica normy (LLN) dla wieku i płci oraz
    3. Stężenie kreatyniny w surowicy ≥ GGN u dorosłych (≥18 lat) lub ≥ 97,5 percentyla wieku w chwili badania przesiewowego u dzieci (do badania kwalifikują się także pacjenci wymagający dializy z powodu ostrego uszkodzenia nerek).
  3. Płeć: mężczyzna i/lub kobieta.. Świadoma zgoda
  4. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody oraz przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych zgodnie z opisem w Części 6.2.1. W przypadku pacjentów w wieku < 18 lat opiekun prawny pacjenta musi chcieć i być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę, a pacjent musi chcieć wyrazić pisemną świadomą zgodę (jeśli ma to zastosowanie, zgodnie z ustaleniami centralnymi.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

Warunki medyczne

  1. Pacjenci, u których zdiagnozowano HUS wyłącznie z powodu Escherichia coli wytwarzającej toksynę Shiga (STEC).
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano TTP (aktywność ADAMTS13 <10%). Inne wyłączenia
  3. Nie można wyrazić pisemnej świadomej zgody.
  4. Każdy stan medyczny lub psychiczny, który w opinii Badacza może zwiększyć ryzyko dla uczestnika w wyniku udziału w badaniu lub zakłócić wynik badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od zdarzenia, gdzie zdarzenie zdefiniowano jako ESRD lub zgon w trakcie lub po wystąpieniu TMA.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Śmierć
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Schyłkowa niewydolność nerek (ESRD)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Całkowita odpowiedź TMA podczas obserwacji, o czym świadczy jednoczesna normalizacja parametrów hematologicznych (liczba płytek krwi i LDH) oraz poprawa stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Stan całkowitej odpowiedzi na mikroangiopatię zakrzepową (TMA) w czasie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Czas do całkowitej odpowiedzi na mikroangiopatię zakrzepową (TMA).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Obserwowana wartość i zmiana w stosunku do wartości wyjściowych szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Stadium przewlekłej choroby nerek (CKD) ocenione przez badacza i sklasyfikowane jako poprawione, stabilne (bez zmian) lub pogorszone w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Ekspresja C3, C4, CH50, czynnika H i I, rozpuszczalnego C5b-9 (sC5b-9) i CD46 w czasie.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Odsetek pacjentów z prawidłową liczbą płytek krwi (≥150 x 109/l), poziomem LDH ≤ górnej granicy normy, kreatyniną w surowicy < górną granicą normy dla wieku lub poprawą > 25% w porównaniu do wartości wyjściowych, eGFR ≥ 60 ml /min/1,73 m2, białkomocz ujemny.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Dane opisowe interesujących nas zdarzeń (poważne zakażenia (zakażenia Aspergillus i zakażenia wywołane przez bakterie otoczkowe, takie jak Neisseria meningitidis), ciąża, laktacja i dane kontrolne dotyczące noworodków przez 3 miesiące po porodzie)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Dane opisowe dotyczące poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w okresie leczenia 2.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Obserwowana wartość liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Obserwowana wartość dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (mg/dL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Obserwowana wartość hemoglobiny (mg/dL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) (mg/dL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia hemoglobiny (mg/dL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Nawrót mikroangiopatii zakrzepowej (TMA)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
12 Miesięcy
Proteinuria w czasie.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Stosunek białka do kreatyniny w moczu w czasie.
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
12 Miesięcy
Liczba pacjentów pozostających na dializie podczas każdej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
12 Miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7413R00001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta pochodzących z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu zgłoszeniowego Vivli.org. Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie ze zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

„Tak” oznacza, że ​​AZ przyjmuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski zostaną zatwierdzone.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca spełni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA/PhRMA. Szczegółowe informacje na temat naszych harmonogramów można znaleźć w naszym zobowiązaniu dotyczącym ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pośrednictwem bezpiecznego środowiska badawczego Vivli.org. Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji należy zawrzeć podpisaną umowę o korzystaniu z danych (niepodlegająca negocjacjom umowa z podmiotami uzyskującymi dostęp do danych).

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj