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Uno studio prospettico, non interventistico, osservazionale sulla presentazione, sui modelli di trattamento e sui risultati nei pazienti con sindrome emolitica uremica atipica

11 aprile 2024 aggiornato da: AstraZeneca

Uno studio prospettico, non interventistico, osservazionale sulla presentazione, sui modelli di trattamento e sui risultati nei pazienti cinesi con sindrome emolitica uremica atipica

Questo è uno studio osservazionale, non interventistico, condotto in Cina e seguirà le linee guida delle buone pratiche farmacoepidemiologiche.

Questo studio arruolerà pazienti pediatrici e adulti con diagnosi di SEUa che saranno trattati secondo la pratica clinica di routine definita dalle linee guida/protocollo di trattamento istituzionale locale. I pazienti affetti da SEUa che saranno trattati con una terapia di supporto, che non contiene eculizumab, saranno monitorati fino a 12 mesi dalla diagnosi iniziale. I pazienti che hanno iniziato il trattamento con eculizumab in qualsiasi momento tra la diagnosi di SEUa fino a 12 mesi saranno seguiti per ulteriori 12 mesi, a partire dall'inizio dell'ecu. La disposizione, le caratteristiche, i risultati e la sicurezza dei pazienti saranno descritti per tutti i pazienti arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1070

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Sichuan Academy of Medical Sciences Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chengdu, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • West China School of Medicine and West China Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Fujian Provincial Hospital
      • Guangzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Jinan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Jinan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Jinan Children's Hospital
      • Jinan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
      • Nanjing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Children's hospital of Nanjing medical university
      • Qingdao, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Affiuated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Renji Hospita
      • Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Shenzhen, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Peking University Shenzhen Hospital
      • Taiyuan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The Second People'S Hospital of Shanxi Province
      • Tianjin, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Tianjin Children's Hospital
      • Wuhan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
      • Wuhan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Wuhan Children's Hospital
      • Xian, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
      • Zhengzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
      • Zhengzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

pazienti pediatrici e adulti con diagnosi di SEUa

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti possono essere inclusi nello studio. Età

  1. Pazienti di qualsiasi età a cui viene diagnosticata la SEUa da un medico professionista (primo episodio o recidiva).

    Tipo di paziente e caratteristiche della malattia

  2. L'evidenza di TMA, inclusa trombocitopenia, evidenza di emolisi e disfunzione renale, sulla base dei seguenti risultati di laboratorio, deve essere registrata entro un intervallo di tempo di 1 settimana:

    1. Conta piastrinica < 150 per microlitro (μL) e
    2. Anemia emolitica meccanica evidente da LDH ≥ 1,5 × limite superiore della norma (ULN) ed emoglobina ≤ limite inferiore della norma (LLN) per età e sesso e
    3. Livello di creatinina sierica ≥ ULN negli adulti (≥ 18 anni di età), o ≥ 97,5 percentile per l'età allo screening nei bambini (sono idonei anche i pazienti che necessitano di dialisi per danno renale acuto).
  3. Genere: Maschile e/o femminile. Consenso informato
  4. Disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma delle visite dello studio come descritto nella Sezione 6.2.1. Per i pazienti di età < 18 anni, il tutore legale del paziente deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e il paziente deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto (se applicabile, come stabilito dall'autorità centrale).

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

Condizioni mediche

  1. Pazienti a cui è stata diagnosticata la SEU solo a causa di Escherichia coli produttore della tossina Shiga (STEC).
  2. Pazienti a cui è stata diagnosticata TTP (attività ADAMTS13 <10%). Altre esclusioni
  3. Impossibile fornire il consenso informato scritto.
  4. Qualsiasi condizione medica o psicologica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio per il partecipante partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi, dove l'evento è definito come ESRD o morte.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Morte
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Malattia renale allo stadio terminale (ESRD)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Risposta completa alla TMA durante l'osservazione, come evidenziato dalla simultanea normalizzazione dei parametri ematologici (conta piastrinica e LDH) e miglioramento ≥ 25% della creatinina sierica rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Stato completo della risposta alla microangiopatia trombotica (TMA) nel tempo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
È tempo di completare la risposta alla microangiopatia trombotica (TMA).
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Recidiva di microangiopatia trombotica (TMA) Stato della necessità di dialisi nel tempo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valore osservato e variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Stadio della malattia renale cronica (CKD), valutato dallo sperimentatore e classificato come migliorato, stabile (nessun cambiamento) o peggiorato rispetto al basale
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Stato della Proteinuria nel tempo.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Rapporto albumina/creatinina nel tempo.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Espressione plasmatica di C3, C4, CH50, Fattore H e I, C5b-9 solubile (sC5b-9) e CD46 nel tempo.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
La percentuale di pazienti con conta piastrinica normale (≥150 x 109/l), livelli di LDH ≤ limite superiore della norma, creatinina sierica < limite superiore della norma per l'età o un miglioramento > 25% rispetto al basale, eGFR ≥ 60 mL /min/1,73 m2, proteinuria negativa.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Dati descrittivi di eventi di interesse (infezioni gravi (infezioni da Aspergillus e infezioni dovute a batteri incapsulati come Neisseria meningitidis), gravidanza, allattamento e dati di follow-up sui neonati per 3 mesi dopo il parto)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Dati descrittivi degli eventi avversi gravi (SAE) per il periodo di trattamento 2.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valore osservato nella conta piastrinica
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valore osservato nella lattato deidrogenasi (LDH) (mg/dL)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valore osservato nell'emoglobina (mg/dl)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) (mg/dl)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina (mg/dl)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7413R00001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l’accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste verranno valutate in base all'impegno di divulgazione dalla AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

"Sì" indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno approvate.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca raggiungerà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati EFPIA/PhRMA. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org. Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario che sia in vigore un accordo di utilizzo dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessori ai dati).

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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