Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное неинтервенционное обсервационное исследование проявлений, схем лечения и результатов у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

11 апреля 2024 г. обновлено: AstraZeneca

Проспективное неинтервенционное обсервационное исследование проявлений, схем лечения и результатов у китайских пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

Это китайское неинтервенционное обсервационное исследование, которое будет проводиться в соответствии с рекомендациями надлежащей фармакоэпидемиологической практики.

В это исследование будут включены педиатрические и взрослые пациенты с диагнозом аГУС, которые будут лечиться в соответствии с обычной клинической практикой, определенной местными институциональными рекомендациями/протоколами лечения. Те пациенты с аГУС, которые будут получать поддерживающую терапию, не содержащую экулизумаб, будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев с момента постановки первоначального диагноза. Пациенты, начавшие лечение экулизумабом в любой момент между диагнозом аГУС и до 12 месяцев, будут наблюдаться в течение дополнительных 12 месяцев, начиная с начала лечения. Характер пациентов, характеристики, результаты и безопасность будут описаны для всех пациентов, включенных в это исследование.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС)

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1070

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: AstraZeneca Clinical Study Information Center
Номер телефона: 1-877-240-9479
Электронная почта: information.center@astrazeneca.com

Места учебы

Китай
- - Beijing, Китай
    - Еще не набирают
    - Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
  - Beijing, Китай
    - Рекрутинг
    - Peking University First Hospital
  - Beijing, Китай
    - Еще не набирают
    - Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
  - Changsha, Китай
    - Еще не набирают
    - Xiangya Hospital Central South University
  - Chengdu, Китай
    - Еще не набирают
    - Sichuan Academy of Medical Sciences Sichuan Provincial People's Hospital
  - Chengdu, Китай
    - Еще не набирают
    - West China School of Medicine and West China Hospital, Sichuan University
  - Chongqing, Китай
    - Еще не набирают
    - Children's hospital of Chongqing Medical University
  - Fuzhou, Китай
    - Еще не набирают
    - Fujian Provincial Hospital
  - Guangzhou, Китай
    - Еще не набирают
    - The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  - Jinan, Китай
    - Еще не набирают
    - The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
  - Jinan, Китай
    - Еще не набирают
    - Jinan Children's Hospital
  - Jinan, Китай
    - Еще не набирают
    - Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
  - Nanjing, Китай
    - Еще не набирают
    - Children's hospital of Nanjing medical university
  - Qingdao, Китай
    - Еще не набирают
    - The Affiuated Hospital of Qingdao University
  - Shanghai, Китай
    - Еще не набирают
    - Shanghai Children's Medical Center
  - Shanghai, Китай
    - Еще не набирают
    - Children's Hospital of Fudan University
  - Shanghai, Китай
    - Еще не набирают
    - Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Renji Hospita
  - Shanghai, Китай
    - Еще не набирают
    - The First Affiliated Hospital of Nanchang University
  - Shenzhen, Китай
    - Еще не набирают
    - Peking University Shenzhen Hospital
  - Taiyuan, Китай
    - Еще не набирают
    - The Second People'S Hospital of Shanxi Province
  - Tianjin, Китай
    - Еще не набирают
    - Tianjin Children's Hospital
  - Wuhan, Китай
    - Еще не набирают
    - Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
  - Wuhan, Китай
    - Еще не набирают
    - Wuhan Children's Hospital
  - Xian, Китай
    - Еще не набирают
    - The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
  - Zhengzhou, Китай
    - Еще не набирают
    - The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
  - Zhengzhou, Китай
    - Еще не набирают
    - Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

педиатрические и взрослые пациенты с диагнозом аГУС

Описание

Критерии включения:

Участники имеют право быть включенными в исследование. Возраст

Пациенты любого возраста, которым профессиональным врачом поставлен диагноз аГУС (первый эпизод или рецидив).
Тип пациента и характеристики заболевания
Признаки ТМА, включая тромбоцитопению, признаки гемолиза и дисфункции почек, основанные на следующих лабораторных данных, должны быть зарегистрированы в течение 1 недели:
1. Количество тромбоцитов < 150 на микролитр (мкл) и
2. Механическая гемолитическая анемия, выраженная по ЛДГ ≥ 1,5 × верхней границы нормы (ВГН) и гемоглобину ≤ нижней границы нормы (НГН) для возраста и пола и
3. Уровень сывороточного креатинина ≥ верхней границы нормы у взрослых (≥18 лет) или ≥ 97,5-го процентиля для возраста на момент скрининга у детей (также допускаются пациенты, которым требуется диализ по поводу острого повреждения почек).
Пол: мужской и/или женский. Информированное согласие
Желание и возможность дать письменное информированное согласие и соблюдать график учебных визитов, как описано в разделе 6.2.1. Для пациентов < 18 лет законный опекун пациента должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие, а пациент должен быть готов дать письменное информированное согласие (если применимо, как это определено центральным органом.

Критерий исключения:

Участники исключаются из исследования, если применим какой-либо из следующих критериев:

Медицинские условия

Пациенты, у которых был диагностирован ГУС только из-за шига-токсин-продуцирующей Escherichia coli (STEC).
Пациенты, у которых был диагностирован ТТП (активность ADAMTS13 <10%). Другие исключения
Невозможно дать письменное информированное согласие.
Любое медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск для участника при участии в исследовании или исказить результаты исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Выживаемость без событий, где событие определяется как ТПН или смерть. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Смерть Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Терминальная стадия почечной болезни (ТПН) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Полный ответ ТМА во время наблюдения, о чем свидетельствует одновременная нормализация гематологических параметров (количество тромбоцитов и ЛДГ) и улучшение уровня креатинина сыворотки на ≥ 25% по сравнению с исходным уровнем. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Статус ответа на полную тромботическую микроангиопатию (ТМА) с течением времени Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Время до завершения ответа на тромботическую микроангиопатию (ТМА) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Рецидив тромботической микроангиопатии (ТМА) Статус потребности в диализе с течением времени Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Наблюдаемое значение и изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по сравнению с исходным уровнем. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Стадия хронической болезни почек (ХБП) по оценке исследователя и классифицируется как улучшенная, стабильная (без изменений) или ухудшенная по сравнению с исходным уровнем. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Статус протеинурии с течением времени. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Соотношение альбумина и креатинина с течением времени. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Плазменные C3, C4, CH50, факторы H и I, растворимый C5b-9 (sC5b-9) и экспрессия CD46 с течением времени. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Доля пациентов с нормальным количеством тромбоцитов (≥150 x 109/л), уровнем ЛДГ ≤ верхней границы нормы, креатинином сыворотки < верхней границы нормы для данного возраста или улучшением > 25% по сравнению с исходным уровнем, рСКФ ≥ 60 мл /мин/1,73 м2, протеинурия отрицательная. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Описательные данные о событиях, представляющих интерес (серьезные инфекции (инфекции Aspergillus и инфекции, вызванные инкапсулированными бактериями, такими как Neisseria meningitidis), беременность, лактация и данные наблюдения за новорожденными в течение 3 месяцев после родов) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Описательные данные о серьезных нежелательных явлениях (СНЯ) для периода лечения 2. Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Наблюдаемое значение количества тромбоцитов Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Наблюдаемое значение лактатдегидрогеназы (ЛДГ) (мг/дл) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Наблюдаемое значение гемоглобина (мг/дл) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем (мг/дл) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем (мг/дл) Временное ограничение: 12 месяцев	12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

D7413R00001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов от клинических исследований, спонсируемых группой компаний AstraZeneca, через портал запросов Vivli.org. Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

«Да» означает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут одобрены.

Сроки обмена IPD

AstraZeneca будет обеспечивать или превосходить доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в соответствии с Принципами обмена данными EFPIA/PhRMA. Подробную информацию о наших сроках можно найти в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов через безопасную исследовательскую среду Vivli.org. Подписанное соглашение об использовании данных (необоротный договор для лиц, осуществляющих доступ к данным) должно быть заключено перед получением доступа к запрошенной информации.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .